部份中文Lamzede处方资料（仅供参考）
英文名：Velmanase alfa
商品名：Lamzede
中文名：
生产商：Chiesi Pharmaceuticals
药品简介
2018年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会批准Lamzede（velmanase alfa）上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。
α-甘露糖苷缺乏症是一种罕见性遗传性酶代谢障碍，患者身体的许多器官和组织中富集了甘露糖的低聚糖从而引起细胞损伤。受此病影响的患者可能有智力障碍，肝脾肿大，面部特征和骨骼异常。α-甘露糖苷缺乏症的症状范围从轻度、中度到重度。重度患儿的生存期通产不会超过童年时期，而那些受轻度疾病影响的个体则可以存活到成年期。作为一种罕见病，据估计全世界大约有50万至1百万人患有这种疾病。
Lamzede是一种重组人α-甘露糖苷酶，作为静脉内酶替代疗法（ERT）用于治疗α-甘露糖苷缺乏症。 治疗目的是将该药物注入血液内，以取代体内缺乏酶的功能。ERT旨在使身体中的寡糖水平正常化，以防止疾病的发展，并改善患者的生存状况。然而，Lamzede不能穿过血脑屏障，因此该药物预计不会影响疾病的神经方面。
作用机理
Velmanase alfa替代了缺失的或无功能的酶α-甘露糖苷酶。对不可逆转的损害没有影响。Velmanase alfa不会穿越血脑屏障，因此该药不会影响神经系统表现。
适应症
酶替代疗法治疗糖尿病患者的非神经系统表现轻度至中度的α-甘露糖苷病。
剂量
推荐剂量方案：每周一次给药1mg/kg体重
特殊人群肾或肝功能不全
肾或肝功能不全的患者无需调整剂量。
老人
没有可用的数据，也没有描述老年患者的相关用途。
小儿
儿科人群无需调整剂量。
给药方法
仅用于静脉输液。
有关在给药前重建药品的说明，
Lamzede的重构溶液应使用配有a的输液器给药泵和在线低蛋白结合0.22μm过滤器。应计算输液持续时间单独考虑最大输注速度25mL/小时来控制蛋白质负荷。该输液时间应至少为50分钟。当时可以规定较慢的输注速度临床上根据医生的判断适当，例如在开始时治疗或先前输注相关反应（IRR）的情况。
注：本品可供应，订购者提前一周订货。
规格：5小瓶x10mg:单价：14000欧元（不包括其他费用）
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Lamzede®10mg Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung
Lamzede（velmanase alfa）5x10mg
Infusionslösung
Indikationen
Lamzede ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer α-Mannosidose.
Wirkmechanismus
Velmanase alfa ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym α-Mannosidase. Auswirkungen auf irreversible Schäden hat es nicht. Velmanase alfa überwindet nicht die Blut-Hirn-Schranke, sodass das Medikament keine Auswirkungen auf neurologische Manifestationen hat.
Anwendungsweise und -hinweise
Die Gabe von Velmanase alfa erfolgt als intravenöse Infusion. Die empfohlene Dosierung beträgt 1 mg pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich. Die Infusionsdauer sollte mindestens 50 Minuten betragen. Der Arzt kann auch eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit anordnen, zum Beispiel zu Beginn der Behandlung oder bei vorangegangenen infusionsbedingten Reaktionen. Zudem soll er die Wirkungen der Behandlung mit Velmanase alfa regelmäßig beurteilen. Falls kein klarer Nutzen feststellbar ist, ist ein Abbruch der Behandlung zu erwägen.
Während der Anwendung müssen geeignete Möglichkeiten zur medizinischen Unterstützung bei etwaigen Überempfindlichkeits-Reaktionen verfügbar sein. Wenn schwere allergische oder Anaphylaxie-artige Reaktionen auftreten, wird das sofortige Absetzen von Velmanase alfa empfohlen; die medizinischen Standards der Notfallbehandlung sind einzuhalten.
Nebenwirkungen
Sehr häufig kam es in Studien zu Velmanase alfa zu Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme. Zu den häufigen Nebenwirkungen gehörten Kopf- und Gelenkschmerzen sowie Schmerzen in den Extremitäten.
Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Studien
Insgesamt wurden in Studien 33 Patienten im Alter von 6 bis 35 Jahren mit Velmanase alfa eingeschlossen.Es wurden klinisch relevante Verbesserungen in krankheitsspezifischen Biomarkern, motorischer Funktion und Lungenfunktion sowie Messungen der Lebensqualität über einen Beobachtungszeitraum von bis zu vier Jahren festgestellt.
Studien
Hintergrundinfos
α-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung. Schätzungsweise einer von einer Million Menschen ist von dieser Erbkrankheit betroffen. Verursacht wird die lysosomale Speicherkrankheit durch die genetisch bedingte Abwesenheit oder Fehlfunktion des Enzyms α-Mannosidase. Dieses Enzym ist am Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligt. Die fehlende Aktivität der α-Mannosidase führt zur toxischen Akkumulation mannosereicher Oligosaccharide in den Zellen vieler Gewebe und Organe.
In der ersten Lebensdekade treten bei Betroffenen meist gehäuft Infekte auf. Zudem sind beidseitige Hörstörungen, kognitive Beeinträchtigungen und faziale Dysmorphien, etwa mit Betonung der Stirn und tiefliegender Nasenwurzel, typische Symptome. Die zweite und dritte Lebensdekade ist davon gekennzeichnet, dass die Patienten Polyarthropathien, Ataxie, Muskelschwäche und schwere skelettale Probleme aufweisen, die im weiteren Verlauf dazu führen, dass die Patienten gangunfähig werden. Auch psychiatrische Erkrankungen sind möglich. Sie treten meist ab dem Pubertätsalter auf und betreffen etwa ein Viertel aller Patienten.
Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und der unterschiedlichen Symptome stellt die Diagnose der α-Mannosidose Ärzte vor eine Herausforderung. Es ist davon auszugehen, dass die Erkrankung bei vielen Patienten nicht diagnostiziert ist. Bei Verdacht auf α-Mannosidose ist eine enzymatische und molekulargenetische Untersuchung möglich. Ratsam ist auch, sich in diesen Fällen an ein Zentrum für lysosomale Speicherkrankheiten zu wenden.
Besonderheiten
Lamzede ist bei 2 bis 8 °Celsius zu lagern und zu transportieren. Es sollte zudem in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen.
Lamzede ist verschreibungspflichtig.