部份中文阿帕达处方资料（仅供参考）
商品名：Adzynma Injektionslösung
英文名：Apadamtase Alfa
中文名：阿帕达粉末静注
生产商：武田药品
药品简介
2024年08月07日，欧盟委员会(EC)批准ADZYNMA(recombinant ADAMTS13)用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的ADAMTS13缺乏症。
Adzynma（ADAMTS13， recombinant）是一种重组的具有血小板反应蛋白1型重复序列的解整合素和金属蛋白酶之成员13。ADAMTS13缺失，会导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累进而会引起的血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。Adzynma通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，从而起到预防和治疗的作用。
cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍疾病，发病机制是因为ADAMTS13酶的缺失，导致VWF多聚体在血液中积累。cTTP有急性和慢性两种，急性TTP患者如果没有接受治疗，患者死亡率超过90%
Adzynma每隔一周静脉注射一次，用于预防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。该产品以冻干粉的形式供应，装在单剂量小瓶中，标称含有500或1500个国际单位。
作用机制
rADAMTS13是内源性ADAMTS13的重组形式。ADAMTS13是一种血浆单点金属蛋白酶，通过将大的超大vWF多聚体分裂成更小的单元来调节von Willebrand因子（vWF）的活性，从而降低vWF的血小板结合特性和形成微血栓的倾向。rADAMTS13有望减少或消除vWF血小板微血栓的Despontane形成，导致cTTP患者血小板消耗性熵减少症。
适应症
ADZYNMA是一种酶替代疗法（EVT），用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的ADAMTS13缺乏症。
ADZYNMA适用于所有年龄段。
用法与用量
ADZYNMA治疗应在经验丰富的医生的监督下开始血液系统疾病患者的治疗。
剂量
预防性酶替代疗法
•每两周一次，每公斤体重40IE。
•根据临床反应，预防性给药频率可调整为每周一次40 IE/kg体重.
急性TTP发作的按需酶替代疗法
如果急性发作血栓性血小板减少性紫癜（TTP发作），ADZYNMA治疗急性TTP发作的推荐剂量如下：
•第1天为40 IE/kg体重。
•第2天为20 IE/kg体重。
•从第3天开始，每天一次，到急性事件发生后两天，每公斤体重15IE失踪。
特殊患者群体
老年人
65岁以上患者使用ADZYNMA的数据有限。根据人群药代动力学分析的结果，祖先患者不需要调整剂量。
肾功能损害
由于rADAMTS13是一种高分子量的重组蛋白，它不会通过肾脏排泄，功能受损的患者也不需要调整剂量。
肝损伤
由于rADAMTS13是一种高分子量的重组蛋白，它可以通过分解代谢（而不是肝脏代谢）清除，肝损伤患者不需要调整剂量。
儿科患者
儿科患者基于体重的推荐给药方案与成人相同。
根据人群药代动力学分析的结果，体重<10kg的婴儿更有可能从每两周一次调整为每周一次。
给药方法
仅在复溶后静脉使用。
以每分钟2至4毫升的速度给药ADZYNMA 500IE和ADZYNMA 1.500IE粉末和注射用溶液溶剂。
家庭或自我管理
对于耐受注射良好的患者，可以考虑在医疗专业人员的监督下自行使用或自行给药。将患者转至家庭管理或自行管理的决定应在主治医生评估和建议后做出。在开始家庭或自我给药之前，主治医生和/或护士应为患者和/或护理人员提供适当的培训。给药的剂量和速率应在家中保持不变，未经与主治医生协商不得更改。如果患者在家庭给药期间出现早期超敏症状，应立即停止给药过程并开始适当的治疗。后续注射应在临床环境中进行。主治医生应密切监测治疗情况。
有关给药前药品复溶的说明。
禁忌症
对活性物质或所列任何物质的危及生命的超敏反应列出的赋形剂。
保质期
未打开的小瓶
3年
复溶后
在25°C下使用6小时后，化学和物理稳定性已得到证明。
从微生物学的角度来看，该产品应立即使用，除非打开/复溶/稀释的方法排除了微生物污染的风险。如果产品不直接使用，使用过程中的储存时间和条件由用户负责。
储存特别注意事项
粉末
存放在冰箱中（2°C–8°C）。
不要冻结。
为避光，请存放在原包装中。
ADZYNMA可以冻干形式在室温下储存至30°C，最长储存期为六个月，但不得超过有效期。
在室温下储存后，不要将ADZYNMA放回冰箱。
在包装上写下ADZYNMA从冰箱中取出的日期。
复溶后
复溶后药品的储存条件。
包装的性质和内容
ADZYNMA 500 IE粉末和注射用溶剂
每个包裹包含：
小瓶中的粉末（I型玻璃），带丁基橡胶塞小瓶中5ml溶剂（I型玻璃），带丁基橡胶塞一个重建装置（BAXJECT II高流量）
一个10毫升的一次性注射器
一个25号输液器
两块酒精湿巾
ADZYNMA 1.500 IE粉末和注射用溶剂每包包含：
小瓶中的粉末（I型玻璃），带丁基橡胶塞
小瓶中5ml溶剂（I型玻璃），带丁基橡胶塞
一个重建装置（BAXJECT II高流量）
一个20ml的一次性注射器
一个25号输液器
两块酒精湿巾

请参阅随附的ADZYNMA完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/nl/documents/product-information/adzynma-epar-product-information_nl.pdf
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ADZYNMA 500 I.E. Plv.u.Lösungsm.z.H.e.Inj.-Lsg.
Takeda GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
rADAMTS13                     500IE
Calcium chlorid 2-Wasser      Hilfstoff
Histidin                      Hilfstoff
Mannitol                      Hilfstoff
Natrium chlorid               Hilfstoff
Polysorbat 80                 Hilfstoff
Saccharose                    Hilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke  Hilfstoff
Produktinformation zu ADZYNMA 500I.E. Plv.u.Lösungsm.z.H.e.Inj.-Lsg. 3
Indikation
Dieses Arzneimittel enthält den Wirkstoff rADAMTS13, eine künstlich hergestellte Kopie des natürlichen Enzyms (Proteins) ADAMTS13. Bei Menschen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) fehlt dieses Enzym.
Die kongenitale TTP ist eine sehr seltene erbliche Blutkrankheit, bei der sich in kleinen Blutgefäßen im Körper Blutgerinnsel bilden. Diese Gerinnsel können den Blut- und Sauerstofffluss zu den Körperorganen blockieren, was dazu führt, dass die Anzahl der Blutplättchen (Bestandteile, die die Blutgerinnung unterstützen) im Blut niedriger als normal ist.
Die kongenitale TTP wird durch einen Mangel des Enzyms ADAMTS13 im Blut verursacht.
ADAMTS13 hilft, die Bildung von Blutgerinnseln zu verhindern, indem es große Moleküle des von Willebrand-Faktors (VWF) abbaut. Wenn die VWF-Moleküle zu groß sind, können sie gefährliche Blutgerinnsel verursachen. Das Arzneimittel wird angewendet, um den Mangel an ADAMTS13 auszugleichen. Dadurch werden diese größeren Moleküle in kleinere Moleküle zerlegt, was die Wahrscheinlichkeit verringert, dass sich Blutgerinnsel bilden und potenziell niedrige Blutplättchenwerte bei Patienten mit cTTP verhindert.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht angewendet werden
wenn Sie in der Vergangenheit schwere oder möglicherweise lebensbedrohliche allergische Reaktionen auf rADAMTS13 oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels hatten.
Dosierung von ADZYNMA 500 I.E. Plv.u.Lösungsm.z.H.e.Inj.-Lsg.
Die Dosis wird auf der Grundlage Ihres Körpergewichts berechnet.
Empfohlene Dosis
Vorbeugende Enzymersatztherapie
Die übliche Dosis beträgt 40 I.E. pro kg Körpergewicht und wird alle zwei Wochen verabreicht.
Ihr Arzt kann die Häufigkeit der Verabreichung auf einmal wöchentlich umstellen, wenn das Arzneimittel alle zwei Wochen bei Ihnen nicht wirkt.
Bedarfsorientierte Enzymersatztherapie für plötzlich auftretende TTP-Episoden
Wenn Sie eine plötzliche Episode einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) entwickeln, ist die empfohlene Dosis wie folgt:
40 I.E./kg Körpergewicht an Tag 1.
20 I.E./kg Körpergewicht an Tag 2.
15 I.E./kg Körpergewicht ab Tag 3, einmal täglich bis zwei Tage nach Abklingen der plötzlichen TTP-Episode.
Wenn Sie eine größere Menge angewendet haben, als Sie sollten
Die Anwendung zu großer Mengen dieses Arzneimittels kann zu Blutungen führen.
Wenn Sie die Anwendung vergessen haben
Wenn Sie eine Injektion von dem Arzneimittel vergessen haben, informieren Sie bitte so schnell wie möglich Ihren Arzt. Wenden Sie nicht die doppelte Menge an, wenn Sie die vorherige Anwendung vergessen haben.
Wenn Sie die Anwendung abbrechen
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie die Behandlung mit diesme Präparat abbrechen möchten. Die Symptome Ihrer Krankheit können sich verschlimmern, wenn Sie die Behandlung abbrechen.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Sie das Arzneimittel anwenden.
Allergische Reaktionen
Es besteht das Risiko, dass Sie eine allergische Überempfindlichkeitsreaktion auf das Arzneimittel entwickeln. Ihr Arzt sollte Sie über erste Anzeichen einer schweren allergischen Reaktion informieren.
Dazu gehören z. B.:
ein schneller Herzschlag
Engegefühl in der Brust
Keuchen und/oder plötzlich einsetzende Atemnot
niedriger Blutdruck
Nesselsucht, Hautausschlag und juckende Haut
laufende oder verstopfte Nase
gerötete Augen
Niesen
rasch auftretende Schwellungen unter der Haut in Bereichen wie dem Gesicht, dem Hals, den Armen und Beinen
Müdigkeit
Übelkeit
Erbrechen
Empfindungen wie Taubheit, Kribbeln, Nadelstiche
Unruhe
Anaphylaxie (eine schwere allergische Reaktion, die zu Schluck- und/oder Atembeschwerden, gerötetem oder geschwollenem Gesicht und/oder Händen führen kann).
Wenn eines dieser Symptome auftritt, wird Ihr Arzt entscheiden, ob Ihre Behandlung mit dem Arzneimittel abgebrochen werden muss und Ihnen entsprechende Medikamente verabreichen, um die allergische Reaktion zu behandeln. Schwere Symptome, einschließlich Atemnot und Schwindelgefühl, erfordern eine sofortige Notfallbehandlung.
Inhibitoren
Bei einigen Patienten, die diese Präparat erhalten, können sich neutralisierende Antikörper (sogenannte Inhibitoren) entwickeln. Diese Inhibitoren können dazu führen, dass die Behandlung nicht mehr richtig wirkt. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie glauben, dass Ihr Arzneimittel bei Ihnen nicht wirkt.
Dokumentation
Um die Rückverfolgbarkeit biologischer Arzneimittel zu verbessern, müssen die Bezeichnung des Arzneimittels und die Chargenbezeichnung des Arzneimittels eindeutig dokumentiert werden.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Dieses Arzneimittels kann einen geringen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen haben. Nach der Anwendung von dem Arzneimittel können Schwindelgefühl und Somnolenz (Schläfrigkeit) auftreten.
Schwangerschaft
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.
Sie dürfen das Arzneimittel während der Schwangerschaft nicht erhalten, es sei denn, Ihr Arzt empfiehlt dies ausdrücklich. Sie und Ihr Arzt müssen entscheiden, ob Sie diese Arzneimittel erhalten können, wenn Sie stillen.
Einnahme Art und Weise
Die Behandlung mit diesem Präparat wird Ihnen unter Aufsicht eines Arztes verabreicht, der in der Behandlung von Patienten mit Blutkrankheiten erfahren ist.
Es wird Ihnen als intravenöse Injektion (in eine Vene) verabreicht. Es wird Ihrem Arzt als Pulver geliefert, das vor der Verabreichung mit dem mitgelieferten Lösungsmittel (eine Flüssigkeit, in der das Pulver aufgelöst wird) aufgelöst (rekonstituiert) wird.
Verabreichung des Arzneimittels zu Hause
Ihr Arzt kann die Möglichkeit in Betracht ziehen, dass Sie das Arzneimittel zu Hause anwenden, wenn Sie Ihre Injektionen gut vertragen. Wenn Sie nach entsprechender Schulung durch den behandelnden Arzt und/oder das Pflegepersonal in der Lage sind, sich das Arzneimittel selbst zu injizieren (oder es von einer Betreuungsperson verabreicht wird), wird Ihr Arzt Ihr Ansprechen auf die Behandlung weiter überwachen. Wenn bei Ihnen während der Verabreichung zu Hause irgendwelche Nebenwirkungen auftreten, müssen Sie die Injektion sofort abbrechen und ärztliche Hilfe aufsuchen.
Wechselwirkungen bei ADZYNMA 500 I.E. Plv.u.Lösungsm.z.H.e.Inj.-Lsg.
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.
Warnhinweise bei Hitfsstoffen
Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit erblich bedingter Fructose-Unverträglichkeit nicht angewendet werden.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu ADZYNMA 500 I.E. Plv.u.Lösungsm.z.H.e.Inj.-Lsg., 1Stk（3606,82 €）.