近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fabhalta（iptacopan）上市，作为首个口服单一疗法，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。
Fabhalta是一种B因子抑制剂，在免疫系统的替代补体途径中向近端发挥作用，对血管内外的红细胞（RBC）破坏（血管内和血管外溶血[IVH和EVH]）提供全面控制。在临床试验中，大多数患者和APPLY-PNH患者的Fabhalta治疗增加了血红蛋白水平（在没有红细胞输注的情况下，血红蛋白水平比基线≥2g/dL），几乎所有接受Fabhalta的患者都没有接受输血。
批准日期：2023年12月6日 公司：诺华
FABHALTA（伊普可泮[iptacopan]）胶囊，口服
美国首次批准：2023年
警告：由引起的严重感染，封装细菌有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
FABHALTA增加了由封装细菌引起的严重和危及生命的感染风险，包括链球菌肺炎、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。
•在第一剂FABHALTA前至少2周完成或更新封装细菌疫苗接种，除非延迟接种FABHALTA的风险超过患严重疾病的风险传染遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于接受补充抑制剂的患者接种封装细菌疫苗的最新建议。
•接受FABHALTA治疗的患者患由封装细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者早期症状和严重感染的症状，并在怀疑感染时立即进行评估。
FABHALTA只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的一个名为FABHALTA REMS的受限项目获得。
作用机制
Iptacopan与替代补体途径的因子B结合，并调节C3的切割、下游效应物的产生和末端途径的扩增。在PNH中血管内溶血（IVH）是由下游膜攻击复合物（MAC）介导的，而血管外溶血（EVH）通过C3b调理而促进。Iptacopan在补体级联的替代途径，以控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。
适应症和用法
FABHALTA是一种补体因子B抑制剂，适用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。
剂量和给药
200mg口服，每日两次，含或不含食物。
剂型和强度
胶囊：200mg
禁忌症
•对iptacopan或任何赋形剂严重过敏。
•由胶囊化细菌引起的未解决严重感染患者的发病。
警告和注意事项
•监测FABHALTA停药后PNH表现：监测停药后的溶血迹象。
•高脂血症：在治疗期间定期监测血脂参数，如有需要，可开始服用降胆固醇药物。
不良反应
成人PNH最常见的不良反应（发生率≥10%）为头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682与诺华制药公司联系，或致电1-800-FDA1088与美国食品药品监督管理局联系，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•CYP2C8诱导剂（如利福平）：可减少iptacopan暴露。监测疗效损失。
•强效CYP2C8抑制剂（如吉非罗齐）：可能增加iptacopan暴露量。不建议合并管理。
在特定人群中使用
•严重肾损伤：不建议使用。
•严重肝损伤：不建议使用。
包装供应/储存和处理
200mg胶囊：淡黄色不透明硬胶囊，一半印有“LNP200”，另一半印有“NVR”，包装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有感应密封和儿童防护帽。
每个瓶子含有60粒胶囊（NDC 0078-1189-20）。储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C和30°C（59°F和86°F）之间进行偏移[见美国专利局控制的室温]。
请参阅随附的FABHALTA完整处方信息：
https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/fabhalta.pdf