近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma（ADAMTS13，重组krhn） 用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13（一种具有血小板反应蛋白基序的崩解蛋白和金属蛋白酶13）缺乏引起的，ADAMTS13是一种血管性血友病因子（VWF）切割蛋白酶。这导致超大型VWF多聚体在血液中的积聚以及不受控制的血小板聚集和粘附。
Adzynma每隔一周静脉注射一次，用于预防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。该产品以冻干粉的形式供应，装在单剂量小瓶中，标称含有500或1500个国际单位。 
批准日期：2023年11月09日 公司：武田制药
Adzynma(Aadamts13, recombinant-krhn)冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2023
作用机制
Adzynma是内源性ADAMTS13的重组形式。ADAMTS13是血浆锌金属蛋白酶，其通过将大的和超大的VWF多聚体切割成更小的单元来调节血管性血友病因子（VWF）的活性，从而降低VWF的血小板结合特性及其形成微血栓的倾向。
适应症和用法
Adzynma（ADAMTS13，重组krhn）是一种人类重组“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
预防性治疗
•每隔一周静脉注射40IU/kg体重，每分钟2至4mL。
•根据先前的预防性给药方案或临床反应，可将预防性给药剂量频率调整为每周一次40 IU/kg体重。
按需治疗
以每分钟2-4毫升的速度静脉注射：
•第1天40IU/kg体重。
•第2天20IU/kg体重。
•第3天及以后的15IU/kg体重，直到急性事件解决后两天。
剂型和强度
ADZYNMA是一种冻干粉，单剂量口服，标称含有500或1500国际单位。
禁忌症
不要用于对ADZYNMA或其成分有危及生命的超敏反应的患者。
警告和注意事项
可能发生超敏反应。如果出现过敏症状，停止服用ADZYNMA，并给予适当的紧急治疗。
免疫原性：患者可能产生对rADAMTS13的抗体，这可能导致对rADAMTS13的反应增加或缺乏。患者可能会产生对宿主细胞蛋白的抗体，这可能会导致不良反应。没有关于先前未经治疗的患者（对基于血浆的产品天真的受试者）的风险数据。
不良反应
最常见的不良反应（发生率>5%）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
如需报告可疑的不良反应，请联系TAKEDA Pharmaceuticals U.S.A.股份有限公司，电话1-877-TAKEDA-7（1-877-825-3327）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应方式
ADZYNMA（rADAMTS13）是一种无菌、非发热、无防腐剂的白色粉末，装在单剂量小瓶中，包装有：
•一个装有5mL无菌注射用水的小瓶，USP
•一个BAXJECT II高流量无针输送装置
•一个注射器
•一个25号输液器
•两个单独包装的酒精拭子
•一个包装插页
ADZYNMA（rADAMTS13）具有以下强度：
颜色代码   ADAMTS13单位 ADAMTS13小瓶NDC   纸箱NDC     注射器填充尺寸
茄子          500IU      64764-130-01   64764-140-05      10毫升
万寿菊        1500IU     64764-135-01   64764-145-05      20毫升
每个ADZYNMA小瓶的标签上都印有ADAMTS13的实际国际单位效力和纸箱。
组件不是用天然橡胶胶乳制成的。
储存和处理
•自生产至ADZYNMA小瓶标签和纸箱上注明的有效期。在此期间内，ADZYNMA可在不超过30°C/86°F的室温下储存长达6个月。
在室温下储存后，不要返回冰箱。
•请勿使用超过ADZYNMA小瓶标签或纸箱上打印的有效期，或者如果未储存正确地
•请勿冻结。
•存放在原装盒子中，避免极端暴露在光线下。
•当储存在室内时，立即或在重构后3小时内使用重构产品温度
•如果注射器中的溶液浑浊或含有颗粒，请不要使用。
•3小时后丢弃任何未使用的复原产品。

请参阅随附的ADZYNMA完整处方信息：
https://content.takeda.com/?contenttype=PI&product=ADZ&language=ENG&country=USA&documentnumber=1