Oxbryta(voxelotor)是一种每日口服一次的首创新药，被FDA批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是SCD的根本病因。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor）片剂新药，用于治疗4岁至12岁以下镰状细胞病（SCD）儿童患者。此外，FDA还批准了Oxbryta口服混悬片剂新药，这是一种新的、可分散、每日一次的片剂，适用于4岁至12岁以下的儿科患者、以及难以吞咽整个片剂的年龄较大的患者。此前，Oxbryta片剂剂型已获美国FDA批准，用于治疗年龄在12岁及以上的SCD患者。
镰状细胞病(SCD)是一种毁灭性的疾病，可导致器官损伤和预期寿命缩短，而且由于在获得优质护理方面的巨大差异使情况变得复杂。幸运的是，SCD现在已经进入了治疗的新时代。
批准日期：2021年12月19日 公司：Global Blood Therapeutics（GBT）
Oxbryta（沃塞洛托[voxelotor]）片,口服
Oxbryta（沃塞洛托[voxelotor]）片,口服混悬剂
美国首次批准：2019 最近的重大变化
适应症和用法：2021 12月
剂量和给药：10/2022
作用机制
Voxelotor是一种血红蛋白S（HbS）聚合抑制剂，以1:1的化学计量与HbS结合，并表现出对红细胞（RBC）的优先分配。通过增加Hb对氧的亲和力，体素体显示出对HbS聚合的剂量依赖性抑制。非临床研究表明，体素可能会抑制红细胞病态，改善红细胞变形能力，降低全血粘度。
适应症和用法
OXBRYTA是一种血红蛋白S聚合抑制剂，用于治疗成人和4岁及以上儿童的镰状细胞病。
根据血红蛋白（Hb）的增加，该适应症经加速批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
剂量和给药
OXBRYTA可以与食物一起服用，也可以不与食物一起使用。
推荐剂量：
成人和12岁及以上的儿童患者：每天口服1500mg。
4至12岁以下的儿童患者：OXBRYTA的剂量取决于体重。完整的剂量建议见表1。
严重肝损害的推荐剂量（Child-Pugh C）：
成人和12岁及以上的儿童患者：每天口服1000mg。
4岁至12岁以下的儿童患者：根据体重减少OXBRYTA的剂量。完整的剂量建议见表2。
剂型和强度
片剂：300mg和500mg。
口服混悬片：300mg。
禁忌症
既往药物对体素或赋形剂过敏。
警告和预防措施
超敏反应：观察症状和体征并及时处理。
实验室测试干扰：当患者未接受OXBRYTA时，对血红蛋白种类进行定量。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10%，与安慰剂相比差异>3%）是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。
4至<12岁儿童患者报告的最常见不良反应（发生率>10%）为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。
如需报告可疑不良反应，请致电1-833-GBT-4YOU（1-833-428-4968）联系Global Blood Therapeutics，Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
敏感CYP3A4底物：避免与治疗指数狭窄的敏感CYP3A3底物联合用药。
强或中度CYP3A4诱导剂：避免与强或中度的CYP3A4诱发剂联合用药。如果不可避免，增加OXBRYTA的剂量。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处置
300mg片剂为薄膜包衣，浅紫色至紫色，椭圆形，双凸，一侧刻有“G 300”，可用于：
装有一个干燥剂罐、一个聚酯线圈和儿童防护罩的60片药片瓶：NDC 72786-02-02
装有一个干燥剂罐、一个聚酯线圈和儿童防护罩的90片药片瓶：NDC 72786-02-03
500mg片剂为薄膜包衣，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一侧刻有“GBT 500”，可用于：
装有一个干燥剂罐、一个聚酯线圈和儿童防护罩的90片片剂瓶：NDC 72786-01-01
300mg口服混悬剂片剂为淡黄色至黄色，呈圆形，一侧刻有“300D”字样，可用于：
60片瓶装口服混悬剂，带聚酯线圈和儿童防护封口：NDC 72786-11-02
90片口服混悬剂瓶，带聚酯线圈和儿童防护封口：NDC 72786-11-03
不要吃干燥剂罐或聚酯盘管。
将OXBRYTA储存在20°C至30°C（68°F至86°F）的温度下。
请参阅随附的OXBRYTA完整处方信息： https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=3c557fac-29ec-483f-b691-8a935d4decc3
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Recently, the U.S. Food and Drug Administration(FDA)has accelerated the approval of the supplementary new drug application (sNDA) for Oxbryta (voxelotor) tablets for the treatment of children with sickle cell disease (SCD) from 4 to 12 years old. In addition, the FDA has also approved the New Drug Application(NDA)for Oxbryta Oral Suspension Tablets, which is a new, dispersible, once-daily tablet suitable for pediatric patients from 4 to 12 years old and difficult Older patients who swallow the entire tablet. Previously, the Oxbryta tablet formulation has been approved by the US FDA for the treatment of SCD patients aged 12years and older.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 300MG TABLET BOTTLE LABEL
NDC 72786-111-03
Rx only
Oxbryta(voxelotor)
Tablets for Oral Suspension
300mg
90tablets
