近日。美国食品和药物管理局（FDA）已批准加速批准Fabhalta（iptacpan），这是一种一流的补体抑制剂，用于减少有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白a肾病（IgAN）成年人的蛋白尿。这通常被定义为尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g1。Fabhalta专门针对免疫系统的替代补体途径。当肾脏过度激活时，补体系统被认为与IgAN1-4的发病机制有关。
Fabhalta（Iptacopan）是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种进行性罕见疾病，免疫系统会攻击肾脏，常导致肾小球炎症和蛋白尿。全球每年每百万人中约有25人被新诊断出患有IgAN。每个人的患病历程都是独一无二的，因为IgAN的进展不同，治疗反应也各异。
批准日期：2024年8月8日 公司：诺华制药
Fabhalta（伊普可泮[Iptacopan]）胶囊，口服
美国首次批准：2023年
警告：由包囊细菌引起的严重感染，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
FABHELTA增加了由包封细菌引起的严重和危及生命的感染的风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和b型流感嗜血杆菌。
在首次接种FABHELTA前至少2周完成或更新胶囊化细菌疫苗接种，除非延迟接种FABHLATA的风险大于发生严重感染的风险。遵循免疫实践咨询委员会（ACIP）的最新建议，为接受补体抑制剂治疗的患者接种胶囊化细菌疫苗。
接受FABHELTA治疗的患者患由包囊细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者严重感染的早期体征和症状，并在怀疑感染时立即进行评估。
FABHELTA仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划获得，该计划称为FABHELTA-REMS。
最近的重大变化
适应症和用法：8/2024
适应症和用法：3/2025
剂量和用法/：3/2024
作用机制
Iptacopan与选择性补体途径的因子B结合，调节C3的切割、下游效应器的产生和末端途径的扩增。在PNH中，血管内溶血（IVH）由下游膜攻击复合物（MAC）介导，而血管外溶血（EVH）则由C3b调理促进。Iptacopan在补体级联的替代途径中起近端作用，以控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。
在IgAN中，含有半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的免疫复合物在肾脏中的沉积局部激活了另一种补体途径，这被认为有助于IgAN的发病机制。通过与因子B结合，iptacpan抑制了替代途径。
在C3G中，替代补体途径的过度激活导致肾小球内C3裂解，导致C3沉积和炎症，这被认为是C3G发病机制的一部分。通过与因子B结合，iptacpan抑制了替代途径。
适应症
FABHELTA是一种补体因子B抑制剂，适用于：
成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。
有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的蛋白尿减少，通常尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g。该适应症是在基于蛋白尿减少的加速批准下批准的。目前尚未确定FABHELTA是否会减缓IgAN患者的肾功能下降。
该适应症的持续批准可能取决于在验证性临床试验中对临床益处的验证和描述。
治疗成人补体3肾小球病（C3G），减少蛋白尿。
剂量与用法
200mg口服，每日两次，有或没有食物。
剂型和强度
胶囊：200毫克。
禁忌症
对依他康或任何赋形剂严重过敏。
由包囊细菌引起的未解决严重感染患者的启动。
警告和注意事项
FABHELTA停药后PNH表现的监测：停药后监测溶血迹象。
高脂血症：在治疗期间定期监测血脂参数，并在必要时开始服用降胆固醇药物。
不良反应
成人PNH最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹。
成人IgAN最常见的不良反应（发生率≥5%）是上呼吸道感染、脂质紊乱和腹痛。
成人C3G患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是鼻咽炎和病毒感染。
如需报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或致电WWW.FDA。政府/医疗观察。
药物相互作用
CYP2C8诱导剂（如利福平）：可能会减少埃他帕坦的暴露。监测疗效损失。
强效CYP2C8抑制剂（如吉非贝齐）：可能会增加埃他帕坦的暴露量。不建议联合用药。
在特定人群中使用
严重肝损伤：不建议使用。
包装供应/储存和处理
200mg胶囊：淡黄色不透明硬胶囊，一半印有“LNP200”，另一半印有“NVR”，包装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有感应密封和儿童防护帽。每瓶含有60粒胶囊（NDC 0078-1189-20）。
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附的FABHELTA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=a76b5845-6e21-4d3b-ad07-cd8df1b60bee
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FDA accelerated approval for Fabhalta® (iptacopan), the first and only complement inhibitor for the reduction of proteinuria in primary IgA nephropathy (IgAN)
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 0078-1189-20
Rx only
FABHALTA®
(iptacopan) capsules
200 mg
Dispense with accompanying Medication Guide.
60 capsules
Swallow the capsules whole. Do not open, break, or chew capsules.
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