近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗可能需要定期输注红细胞的极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者的贫血，而无需使用红细胞生成刺激剂（ESA幼稚）。
Reblozyl（luspatercept-aamt）是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。Reblozyl在美国可用于治疗：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者，2020年4月在美国和欧盟获批治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。
Reblozyl推荐起始剂量为1mg/kg，每3周皮下注射一次。每次给药前检查血红蛋白结果。
批准日期：2020年4月3日 公司：百时美施贵宝
Reblozyl（罗特西普[luspatercept-aamt]）注射，皮下使用
美国首次批准：2019年
最近的重大变化
适应症和用法：8/2023
剂量和给药：8/2023
警告和注意事项，高血压：8/2023
作用机制
Lupatercept-aamt是一种重组融合蛋白，结合几种内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。在β-地中海贫血和MDS模型中，卢帕西普aamt降低了小鼠体内异常升高的Smad2/3信号传导，并改善了与无效红细胞生成相关的血液学参数。Lupatercept aamt通过分化促进红系成熟，增加小鼠骨髓中晚期红系前体细胞（正常幼细胞）的百分比，并增加人类的红系前质细胞，从而增加红系生成。
适应症和用法
REBLOZYL是一种红系成熟剂，适用于治疗：
•需要定期输注红细胞的β地中海贫血成年患者的贫血。
•患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，可能需要定期输注红细胞（RBC），但之前没有使用过红细胞生成刺激剂（ESA幼稚）的贫血。
•患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环状铁粒细胞（MDS-RS）或伴有环状铁粒母细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）的成年患者，在8周内需要2个或更多红细胞单位的红细胞生成刺激剂失败的贫血。
•使用限制：REBLOZYL不适用于需要立即纠正贫血的患者作为红细胞输注的替代品。
剂量和给药
•建议的起始剂量为1mg/kg，每3周皮下注射一次。
•每次给药前检查血红蛋白（Hgb）结果。
•有关准备和给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
•注射用：25mg冻干粉装在单剂量小瓶中，用于复溶。
•注射用：75mg冻干粉装在单剂量小瓶中，用于复溶。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•血栓形成/血栓栓塞：β地中海贫血患者的风险增加。监测患者血栓栓塞事件的体征和症状，并及时进行治疗。
•高血压：治疗期间监测血压（BP）。必要时开始抗高血压治疗。
•髓外造血（EMH）肿块：β地中海贫血患者的风险增加。监测患者EMH肿块引起的症状和体征或并发症。根据临床指南进行治疗，如果EMH肿块引起严重并发症，则停止治疗。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见（>10%）的不良反应是疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、关节痛、眩晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难、新冠肺炎、外周水肿、高血压和超敏反应。
如需报告疑似不良反应，请致电1-888-423-5436联系百时美施贵宝，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
供应
注射用REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一种白色至灰白色的冻干粉，装在单剂量小瓶中。每个纸箱包含一个小瓶。
REBLOZYL 25毫克/瓶（NDC 59572-711-01）
REBLOZYL 75毫克/瓶（NDC 59572-775-01）
保管部
将小瓶冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中，以防止光线照射。不要冻结。

请参阅随附的Reblozyl完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=82f4d266-3f52-41eb-86ba-0abf3cf468e8