新药Reblozyl（luspatercept-aamt）冻干粉注射剂是首个获美国FDA批准上市，治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟剂，代表了新一类的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept）冻干粉注射剂，用于低危骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者，治疗贫血。该药具体适应症为：接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
批准日期：2019年11月8日 公司：新基制药
REBLOZYL（罗特西普[luspatercept-aamt]）注射，皮下使用
最初的美国批准时间：2019年
最近的重大变化
适应症和用法，骨髓增生异常综合症：04/2020
剂量和给药方式，地中海贫血症：04/2020
剂量和用法，骨髓增生异常综合症：04/2020
警告和注意事项，高血压：04/2020
作用机理
Luspatercept-aamt是一种重组融合蛋白，可结合多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。Luspatercept-aamt通过在小鼠体内分化晚期红系前体（成胚细胞）来促进红系成熟。在β地中海贫血和MDS模型中，luspatercept-aamt降低了Smad 2/3信号转导异常升高，并改善了与无效红细胞生成相关的小鼠血液学参数。
适应症和用途
REBLOZYL是一种类红细胞成熟剂，可用于治疗：
需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者的贫血。
具有环铁粒母细胞（MDS-RS）的中低危中度骨髓增生异常综合征或具有环铁粒母细胞和血小板增多症（MDS）的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的成年患者，贫血未能通过促红细胞生成刺激剂并在8周内需要2个或更多的RBC单位/ MPN-RS-T）。
使用限制：在需要立即纠正贫血的患者中，REBLOZYL不能替代RBC输血。
剂量和给药
推荐的起始剂量是每3周一次皮下注射1mg/kg。
每次给药前复查血红蛋白（Hgb）结果。
有关准备和管理说明，请参阅完整的处方信息。
剂量形式和强度
注射用：25mg冻干粉装入单剂量小瓶中，以进行重构
注射用：75mg冻干粉装在单剂量小瓶中，以进行重建
禁忌症
没有。
警告和注意事项
血栓形成/血栓栓塞：β地中海贫血患者的风险增加。监测患者的血栓栓塞事件的体征和症状，并迅速制定治疗方案。
高血压：在治疗期间监测血压（BP）。如有必要，开始抗高血压治疗。
胚胎-胎儿毒性：可能引起胎儿伤害。向女性提供可能对胎儿造成潜在危险的生殖潜能，并建议使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（> 10％）是疲劳，头痛，肌肉骨骼疼痛，关节痛，头晕/眩晕，恶心，腹泻，咳嗽，腹痛，呼吸困难和超敏反应。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-423-5436与Celgene公司联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
在特定人群中的使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
注射用REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一种白色至灰白色的冻干粉末，装在单剂量小瓶中。 每个纸箱包含一个小瓶。
25毫克/小瓶（NDC 59572-711-01）
75毫克/小瓶（NDC 59572-775-01）
贮存
将在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏的小瓶存放在原始纸箱中，以避光。不要冻结。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/fda/fdaDrugXsl.cfm?
setid=82f4d266-3f52-41eb-86ba-0abf3cf468e8
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New medicine for anemia! BMS's first red blood cell maturation agent Reblozyl was approved by the US FDA to treat anemia related to myelodysplastic syndrome(MDS)
On April 6, 2020, Bristol-Myers Squibb(BMS)and Acceleron Pharmaceuticals recently jointly announced that the US Food and Drug Administration(FDA)has approved Reblozyl (luspatercept-aamt) freeze-dried powder injection for low-risk myeloproliferation Treatment of anemia for adult patients with abnormal syndrome (MDS). The specific indications of the drug are: failure to receive a red blood cell production stimulant, infusion of ≥ 2 red blood cell (RBC) units within 8 weeks, and the presence of ring sideroblast (RS) in bone marrow smears. Low-risk to intermediate-risk myelodysplastic syndrome (MDS-RS) adult patients or bone marrow smears with ring-shaped iron myelocytes and thrombocytosis myelodysplastic syndrome/myelodysplastic tumor (MDS/MPN-RS) -T) Adult patients, to treat anemia.
Reblozyl is the first and only red blood cell maturation agent approved by the FDA, representing a new type of therapy that helps patients reduce the burden of red blood cell transfusion by regulating the late stage of red blood cell maturation. This approval marks the second indication that Reblozyl has been approved in the United States. In the United States, Reblozyl was first approved in November 2019 for the treatment of anemia in adult patients with beta thalassemia who require regular red blood cell transfusion.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 25 mg Vial Carton - USA
NDC 59572-711-01
Rx only
Reblozyl(luspatercept-aamt)
for Injection
25mg/vial
For Subcutaneous Use Only
Reconstitute with Sterile Water for Injection USP, prior toadministration.
One Single-Dose Vial
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