近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Siklos（羟基脲片 hydroxyurea）用于患有镰状细胞性贫血的2岁及以上的儿科患者，Siklos是第一个也是唯一一个基于羟基脲的治疗药物.
批准日期：2018年9月12日 公司：addmedica
SIKLOS（羟基脲 hydroxyurea）片，用于口服
最初的美国批准：1967年
警告：
MYELOSUPPRESSION和MALIGNANCIES查看完整的BOXED警告的完整预定信息。
骨髓抑制：SIKLOS可能导致严重的骨髓抑制。如果骨髓功能明显抑郁，不要给予。监测基线和整个治疗期间的血细胞计数。中断治疗并根据需要减少剂量.
恶性肿瘤：羟基脲具有致癌性。建议防晒并监测患者的恶性肿瘤。
作用机制
羟基脲产生细胞毒性和细胞减少作用的确切机制尚不清楚。然而，各种研究支持这样的假设：羟基脲通过充当核糖核苷酸还原酶抑制剂而立即抑制DNA合成，而不干扰核糖核酸或蛋白质的合成。
SIKLOS在镰状细胞贫血（SCA）患者中产生有益作用的机制尚不确定。SIKLOS的已知药理作用可能有助于其有益作用，包括增加红细胞（RBC）中的血红蛋白F水平，减少中性粒细胞，增加RBC的水含量，增加镰状细胞的变形性，以及改变RBC与内皮的粘附。
适应症和用法
SIKLOS是一种抗代谢药，用于减少疼痛危象的发生频率，减少2岁及以上儿童患者的输血需求，患有镰状细胞性贫血，反复发生中度至重度疼痛危象。
剂量和给药
初始剂量：每日一次20mg/kg。每两周监测一次血液计数。
剂量可以每8周增加5mg/kg/天，或者如果发生严重的疼痛危险则更快，直到最大耐受剂量或如果血液计数在可接受的范围内达到35mg/kg/天。
如果血液计数被认为是有毒的，则停止SIKLOS直至血液学恢复。从与血液学毒性相关的剂量减少剂量5mg/kg/天后恢复治疗。
肾功能损害：肌酐清除率低于60mL/min的患者，SIKLOS剂量减少50％。
剂量形式和强度
片剂：100mg和功能性三重评分的1,000mg片剂。
禁忌症
已证实先前对羟基脲或其制剂的任何其他成分过敏的患者。
警告和注意事项
胚胎 - 胎儿毒性：可导致胎儿伤害。建议对胎儿有潜在风险并使用有效的避孕措施。
皮肤血管炎毒性（包括腿部溃疡）：研究所治疗​​并停止SIKLOS和/或减少剂量（如果发生这种情况）。
伴随使用抗逆转录病毒药物的风险：已发生胰腺炎，肝毒性和神经病。使用抗逆转录病毒药物监测HIV感染患者的体征和症状;停止SIKLOS，并实施治疗。
与活病毒疫苗同时使用：严重感染的风险增加。
不良反应
对SIKLOS最常见的不良反应（发生率>10％）包括感染和中性粒细胞减少症。
要报告疑似不良反应，请致电1 844-884-5520联系营销人员Medunik，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
用于特定人群
哺乳期：建议女性在服用SIKLOS时停止母乳喂养。
包装提供/存储和处理
提供
SIKLOS（羟基脲）薄膜包衣片装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有聚丙烯儿童防护帽，干燥剂单元含有30（SIKLOS 1,000mg）或60（SIKLOS 100mg）薄膜包衣片。每瓶含有SIKLOS 100 mg片剂或SIKLOS 1000mg片剂的瓶子都装在纸箱中。
SIKLOS具有以下优势：
- 100毫克灰白色圆形薄膜包衣片，一面压花100片。
- 1,000毫克灰白色，胶囊形，薄膜包衣，功能三重刻痕的片剂，两侧刻有可分为四个相等部分，一面压印有“T”。
瓶装30瓶60
100mg N/A NDC 71770-100-60
1,000mg NDC 71770-120-30 N/A.
存储
储存在20°C至25°C（68°F至77°F）;允许的偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间[见USP受控室温]。保持紧闭。
破碎的1,000毫克片剂必须存放在瓶子中，必须在三个月内使用。
 处理和处置
SIKLOS是一种细胞毒性药物。遵循适用的特殊处理和处理程序[参见参考资料]。
为降低接触风险，建议护理人员在处理SIKLOS或含有SIKLOS的瓶子时戴上一次性手套。在处理SIKLOS时，在接触瓶子或片剂之前和之后用肥皂和水洗手。避免接触压碎的片剂。如果皮肤接触破碎的药片，请立即用肥皂和水彻底清洗患处。如果在眼睛上发生与压碎的片剂接触，应使用为此目的指定的水或等渗洗眼液彻底冲洗受影响的区域至少15分钟。
从破碎的片剂中溢出的粉末应该用湿的一次性毛巾擦拭，毛巾必须丢弃在密闭的容器如塑料袋中，以避免其他人摄入粉末。然后应使用清洁剂溶液清洁溢出区域，然后清洁水。
完整资料附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=76957c0d-0f98-4376-bb06-eee651adc09d