近日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大批准免疫药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的适应症，联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。此次批准，使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。
eltrombopag是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。截止目前，eltrombopag已获批多个适应症：（1）用于对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗；（2）用于对其他药物难治的SAA患者；（3）用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法；（4）用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。
批准日期：2018年11月19日 公司：诺华制药
PROMACTA（艾曲波帕[eltrombopag]）片剂，口服
PROMACTA（艾曲波帕[eltrombopag]）混悬液，口服使用
美国初次批准：2008年
警告：慢性丙型肝炎患者肝失代偿的风险和肝毒性的风险
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
在患有慢性丙型肝炎的患者中，普罗麦他与干扰素和利巴韦林合用可能会增加肝功能衰竭的风险。
PROMACTA可能会增加发生严重且可能危及生命的肝毒性的风险。监测肝功能并根据建议中止给药。
最近的重大变化
剂量与管理，管理：4/2020
作用机理
Eltrombopag是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂，可与人TPO受体的跨膜结构域相互作用并启动信号级联反应，从而诱导骨髓祖细胞的增殖和分化。
适应症和用途
PROMACTA是血小板生成素受体激动剂，表明：
用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成年和小儿患者的血小板减少症，这些患者对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。PROMACTA仅应用于血小板减少症程度和临床状况会增加出血风险的ITP患者。
用于慢性丙型肝炎患者的血小板减少症的治疗，以允许开始和维持基于干扰素的治疗。PROMACTA仅应用于慢性丙型肝炎患者，其血小板减少症的程度会阻止基于干扰素的治疗的启动或限制维持基于干扰素的治疗的能力。
结合标准免疫抑制疗法对2岁及以上严重再生障碍性贫血的成年和小儿患者进行一线治疗。
用于对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血患者的治疗。
使用限制：
PROMACTA未用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的患者。
与不使用干扰素治疗慢性丙型肝炎感染的直接作用抗病毒药联合使用时，尚未确定安全性和有效性。
剂量和给药
不进餐或进餐含钙量低（≤50mg）的PROMACTA。在任何含有多价阳离子的药物或产品（例如抗酸剂，富含钙的食物和矿物质补充剂）之前或之后至少2小时或之后4小时服用PROMACTA。
持续性或慢性ITP：对于大多数6岁及以上的成年和儿科患者，每天一次服用PROMACTA，剂量为50mg，对于1至5岁的儿科患者，每天服用一次25 mg。对于肝功能不全的患者和某些亚洲血统的患者，需要减少剂量。进行调整以保持血小板计数大于或等于50x109/L。每天不要超过75毫克。
慢性丙型肝炎相关的血小板减少症：所有患者每天一次以25mg的剂量开始PROMACTA。调整以达到启动抗病毒治疗所需的目标血小板计数。每日剂量不要超过100mg。
一线严重再生障碍性贫血：每天一次以2.5毫克/千克（在2至5岁的儿科患者中），75毫克（在6至11岁的儿科患者中）或150毫克在12岁及以下的患者中开始一次PROMACTA。老年人同时进行标准的免疫抑制治疗。减少亚洲血统患者的初始剂量。修改剂量以增加毒性或增加血小板计数。
难治性严重再生障碍性贫血：每天一次以50mg的剂量开始PROMACTA。减少肝功能不全患者或亚洲血统患者的初始剂量。调整以保持血小板计数大于50x109/L。每天不要超过150毫克。
剂量形式和强度
片剂：12.5mg，25mg，50mg和75mg。
口服混悬液：12.5mg和25mg。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
肝毒性：在治疗前和治疗过程中监测肝功能。
死亡和骨髓增生异常综合症发展为急性髓性白血病的风险增加。
血栓/血栓栓塞性并发症：据报道，接受PROMACTA治疗的慢性肝病患者门静脉血栓形成。定期监测血小板计数。
不良反应
在所有适应症中，最常见的不良反应（在任何适应症中≥20％）为：贫血，恶心，发热，丙氨酸转氨酶升高，咳嗽，疲劳，头痛和腹泻。
要报告可疑不良反应，请致电1-888-669-6682与诺华制药公司联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问WWW.FDA.GOV/MEDWATCH。
在特定人群中的使用
哺乳期：建议妇女在治疗期间不要母乳喂养。
包装供应/存储和处理方式
片剂
12.5毫克片剂为圆形，双凸，白色薄膜衣片，在一侧凹陷有GS MZ1和12.5，
30瓶装：NDC 0078-0684-15
25毫克片剂  圆形，双凸，橙色，薄膜包衣的片剂，在一侧凹陷有GS NX3和25，
30瓶装：NDC 0078-0685-15
50毫克片剂为圆形，双凸，蓝色，薄膜包衣的片剂，在一侧压有GS UFU和50片，可提供：
14瓶   NDC 0078-0686-55
30瓶   NDC 0078-0686-15
75毫克片剂为圆形，双凸，粉红色，薄膜包衣的片剂，在一侧凹陷有GS FFS和75，
30瓶装：NDC 0078-0687-15
存放在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下;允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间的偏移[请参阅USP控制的室温]。分配原瓶。
口服悬浮液
12.5mg口服混悬剂为单位剂量包装中的红棕色至黄色粉末，与40cc复原容器，带注射器端口功能的螺纹封闭件和30次单次使用口服制剂一起包装在试剂盒中定量注射器。
每个套件（NDC 0078-0972-61）包含30个数据包：NDC 0078-0972-19
25毫克口服混悬剂为单位剂量包装中的红棕色至黄色粉末，与40 cc复原容器，带注射器端口功能的螺纹封闭件和30次单次口服使用的试剂盒共同包装定量注射器。
每个套件（NDC 0078-0697-61）包含30个数据包：NDC 0078-0697-19
存放在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下;允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间的偏移[请参阅USP控制的室温]。复溶后，应立即施用该产品，但在20°C至25°C（68°F至77°F）之间最多可保存30分钟；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间的偏移[请参阅USP控制的室温]。如果30分钟内未使用，则扔掉（丢弃）混合物。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7714a0ed-34bb-46e6-a0a5-b363908b22c2
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PROMACTA 12.5MG TAB 30/EA ELTROMBOPAG  持证商：NOVARTIS NDC:00078-0684-15 参考价格（美元）：5719.02
PROMACTA 25MG TAB 30/EA   ELTROMBOPAG  持证商：NOVARTIS NDC:00078-0685-15 参考价格（美元）：5349.49
PROMACTA 50MG TAB 30/EA   ELTROMBOPAG  持证商：NOVARTIS NDC:00078-0686-15 参考价格（美元）：9225.51
PROMACTA 75MG TAB 30/EA   ELTROMBOPAG  持证商：NOVARTIS NDC:00078-0687-15 参考价格（美元）：14229.94
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The U.S. Food and Drug Administration(FDA)has expanded the indication label application for Promacta (eltrombopag) to support the use of the drug in combination with standard immunosuppressive therapy (IST)for aplastic anemia adults and pediatric patients two years of age and older First-line treatment. Promacta is the first new treatment in the United States for newly diagnosed SAA patients in decades.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 0078-0687-15
Rx only
PROMACTA(eltrombopag) Tablets
75mg*
Each tablet contains eltrombopag olamine equivalent to 75 mg of eltrombopag free acid.
Dispense with Medication Guide attached or provided separately.
NOVARTIS
30 Tablets