近日，美国食品药品管理局（FDA）扩大批准Exjade（deferasirox），用于10岁及10岁以上患有遗传性血液疾病-非输血依赖型地中海贫血症(NTDT)患者慢性铁过载的治疗。
Exjade之前被批准用于2岁及以上患有因输血造成慢性铁过载症患者的治疗。此次批准扩大治疗范围用于铁过载NTDT患者的治疗。Exjade可用于肝脏铁浓度至少达到每克肝组织干燥重量含5毫克铁的NTDT患者。
NTDT属不需要经常输注红血细胞的轻度地中海贫血症。然而，随着时间的推移，一些NTDT患者仍然存在因铁过载导致重要器官受损的风险。
批准日期：2005年11月2日 公司：诺华
EXJADE(地拉罗司斯[deferasirox])口服混悬片剂
首次美国批准：2005
警告：
肾功能衰竭，肝功能衰竭，和胃肠道出血，为完整的箱式警告提供完整的信息。
Ex翡翠可能导致：
急性肾损伤，包括需要透析的急性肾衰竭和包括Fanconi综合征在内的肾小管毒性。
肝毒性，包括失败。
消化道出血
Exjade治疗需要患者密切监测，包括肾和肝功能的实验室测试。
近期重大变化
装箱警告：5/2018
适应症及用法：5/2018
剂量和给药量：5/2018
禁忌症：5/2018
警告和注意事项：5/2018
作用机理
Exjade（DEFasiRoX）是一种口服活性螯合剂，对铁（如Fe3+）有选择性。它是一种三元配体，以2:1的比例将铁与高亲和力结合在一起。尽管去铁氧合剂对锌和铜的亲和力很低，但在给予去铁氧合剂后，这些微量金属的血清浓度有不同程度的降低。这些减少的临床意义是不确定的。
适应症及用法
Exjade是一种铁螯合剂，用于治疗2岁及2岁以上患者输血引起的慢性铁超载。Exjade用于治疗10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载，肝铁(Fe)浓度(LIC)为每克干重至少5毫克铁，血清铁蛋白大于300毫克cg/L。指示是基于LIC小于5毫克Fe/g DW的实现。生存或疾病相关症状的改善尚未建立。
使用限制：
Exjade在骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性输血铁超载患者中的对照临床试验尚未进行。
Exjade与其他铁螯合疗法联合应用的安全性和有效性尚未确定。
剂量与给药
对于输血铁负荷过重的患者，对于估计肾小球滤过率(eGFR)大于60mL/min/1.73m2的患者，推荐的初始每日剂量是每千克体重20mg，每日一次，作为口服混悬液。计算剂量到最近的整个药片。对于eGFR大于60mL/min/1.73m2的NTDT综合征患者，推荐的初始日剂量是每千克体重10mg每日一次，作为口服混悬液。计算剂量到最近的整个药片。
每月监测血清铁蛋白，并相应调整剂量。
每6个月监测一次LIC并相应调整剂量。
切勿咀嚼或吞咽片剂。
饭前至少空腹30分钟。用适量的水、橙汁或苹果汁搅拌分散片。
减少中度（Child Pugh B）肝损害患者的起始剂量50%。在严重Child Pugh（C）肝损害患者中避免使用Excel。
减少肾损害患者的起始剂量50%，EGFR 40～60mL/min／1.73 m2。在40至60毫升/分钟/1.73平方米的儿童EGFR中要注意运动。
剂型和强度
口服混悬片：125mg，250mg，500mg。
禁忌症
估计GFR小于40LM/min /1.73M2。
表现不佳的患者。
高危MDS患者。
晚期恶性肿瘤患者。
血小板计数小于50×109／L的患者。
已知对去铁胺或EXJUE的任何成分过敏。
警告和注意事项
急性肾损伤：在开始治疗前测量两份血清肌酐。监测治疗过程中的肾功能，减少剂量或中断治疗的毒性。
肝毒性：监测肝功能。减少剂量或中断治疗的毒性。
致命的和非致命的胃肠道出血、溃疡和刺激：服用Exjade和已知有溃疡或出血潜能的药物联合使用的患者风险可能更大。
骨髓抑制：中性粒细胞减少、粒细胞缺乏症、贫血加重和血小板减少，包括致命事件；监测Exjade治疗期间的血细胞计数。毒性的中断治疗。
与年龄相关的毒性风险：密切监测老年和儿科患者的毒性。
过敏反应：停用Exjade治疗严重反应，并进行医疗干预。
严重的皮肤反应，包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS），中毒性表皮坏死松解（TEN）和药物反应，嗜酸性粒细胞症和系统症状（DRESS）：间断性外玉。
不良反应
在输血铁负荷过重的患者中，最常见的（大于5%）不良反应是腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹和血清肌酐增加。在Exjade治疗的NTDT综合征患者中，最常见的（大于5%）不良反应是腹泻、皮疹和恶心。
为了报告可能的不良反应，请联系诺华制药公司1-888-669-6682或FDA 1-800-FDA-1088或WWW.FDA.GOV/MEDWATCH。
药物相互作用
避免使用含有铝的抗酸剂的Excel。EXJUE增加了CY2C8底物瑞格列奈的暴露。考虑瑞格列奈剂量减少和监测血糖水平。
避免使用Exjade与CYP1A2底物茶碱。
在特定人群中的使用
怀孕：基于动物研究，可能造成胎儿伤害。
哺乳：考虑到药物对母亲的重要性，停止药物或母乳喂养。
包装供应/储存和搬运
Excel提供125毫克，250毫克和500毫克片剂口服混悬液。
125毫克
半白色，圆形，平板，边缘呈斜面，一面印有“J”和“125”，另一面印有“NVR”。30片装的瓶子
250毫克
半白色，圆形，平板，边缘呈斜面，一面印有“J”和“250”，另一面印有“NVR”。30片装的瓶
500毫克
半白色，圆形，平板，边缘呈斜面，一面印有“J”和“500”，另一面印有“NVR”。30片装的瓶
埃克翡翠片在25℃（77°F）下储存；允许漂移到15°C-30°C（59°F-86°F）[见USP控制室温]。防潮。
请参阅随附的EXJADE完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/021882s006lbl.pdf
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EXJADE 500MG TAB DPSH 30/EA  DEFERASIROX 持证商：NOVARTIS NDC:00078-0470-15 参考价格（美元）：5593.25
EXJADE 125MG TAB DPSH 30/EA  DEFERASIROX 持证商：NOVARTIS NDC:00078-0468-15 参考价格（美元）：1673.35
EXJADE 250MG TAB DPSH 30/EA  DEFERASIROX 持证商：NOVARTIS NDC:00078-0470-15 参考价格（美元）：