近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Humate-P（抗血友病因子/血管性血友病因子复合物）,用于预防轻度到中重度血管性血友病患者外科手术术中及术后过度出血的药物。
Humate-P使用经严格筛选测试的健康捐献者的血浆分离的需要的凝固蛋白制造，经过一系列处理进一步降低了输血传染疾病的风险。因而，血源性传染病传染的风险很低，但不能完全排除。
血管性血友病可累及两性，由一种临界血液凝结血浆蛋白缺乏或异常导致的。在多数情况下，这种疾病是轻微的，一般不需要止血治疗。但是，在美国每年约有2,000名中重度的血管性血友病患者，如果不治疗将过度出血并可能导致创伤恢复延迟。
批准日期：1986年05月01日 公司：杰特贝林
HUMATE-P（抗血友病因子/血管性血友病因子复合物[Antihemophilic Factor/von Willebrand Factor Complex[Human]]）冻干粉，仅用于静脉注射。
美国首次批准：1986年
作用机制
HUMATE-P的活性成分由两种不同的非共价结合蛋白（FVIII和VWF）组成。FVIII是激活因子X的重要辅因子，最终导致凝血酶和纤维蛋白的形成。VWF促进血小板聚集和血小板粘附在受损的血管内皮上；活化的血小板与凝血蛋白相互作用形成凝块。VWF还作为促凝蛋白FVIII的稳定载体蛋白。VWF的活性以VWF:RCo来测量。
适应症和用法
HUMATE-P是一种抗血友病因子/血管性血友病因子（VWF）复合物（人），用于：
血友病A——成人出血的治疗和预防。
Von Willebrand病（VWD）——在成人和儿童患者中：（1）治疗自发性和创伤诱导的出血发作，以及（2）预防手术期间和手术后的过度出血。这适用于严重VWD患者以及已知或怀疑去氨加压素使用不足的轻度至中度VWD患者。HUMATE-P不适用于预防VWD的自发性出血。
剂量和给药
仅供静脉注射使用。
血友病A
每公斤体重一个国际单位（IU）的因子VIII（FVIII）活性使循环FVIII水平增加约2.0 IU/dL。根据患者的体重、出血类型和严重程度、FVIII水平和抑制剂的存在来个性化剂量。
VWD出血发作的治疗—40-80IU VWF：每8-12小时每公斤体重（BW）一次瑞西汀辅因子（RCo）。
预防所有类型VWD手术期间和手术后的过度出血。
手术类型                   加载剂量的计算
                     初始维持剂量应为负荷剂量的一半。
大外科            Δ*VWF:RCo×BW         =IU VWF:RCo必需
                       公斤
                       IVR
小手术/口腔手术   Δ*VWF:RCo×BW         =IU VWF:RCo必需
                       公斤
                       IVR
急诊外科            给予50-60 IU VWF:RCo/kg BW的剂量
Δ=目标峰值血浆VWF:RCo水平-基线血浆VWF:RCo水平。
IVR=在患者体内测量的体内恢复。如果IVR未知，则每IU/kg使用2.0 IU/dL。
口腔手术的定义是，如果牙齿不是臼齿且没有骨质受累，则拔除少于三颗牙齿。
剂型和强度
HUMATE-P以冻干粉的形式装在单剂量小瓶中，小瓶中含有以IU表示的标记量的VWF:RCo和FVIII活性。VWF:RCo与FVIII的平均比值为2.4:1。近似效力如下所示：
VWF:RCo/小瓶          FVIII/小瓶          稀释剂
600IU                   250IU             5毫升
1200IU                  500IU             10毫升
2400IU                  1000IU            15毫升
禁忌症
对抗血友病因子或VWF制剂的过敏性或严重全身反应。
警告和注意事项
接受HUMATE-P治疗的VWD患者可能有发生血栓栓塞事件的风险。
监测接受大剂量或频繁剂量治疗的A、B和AB血型患者的血管内溶血和红细胞压积值下降。
监测VWF:VWD患者的RCo和FVIII水平，尤其是那些接受手术的患者。
由人类血液制成的产品可能含有传染性病原体（例如，病毒、变异型克雅氏病（vCJD）病原体和理论上的克雅氏症（CJD）制剂）。
不良反应
超过5%的受试者在接受HUMATE-P治疗后观察到的最常见不良反应是过敏性过敏反应（如荨麻疹、胸闷、皮疹、瘙痒、水肿），以及在接受手术的患者中，术后伤口和注射部位出血和鼻出血。
如需报告疑似不良反应，请致电1-866-915-6958联系CSL Behring Pharmacoalerting，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
在特定人群中使用
妊娠：无人类或动物数据。仅在明确需要时使用。
HUMATE-P对34名VWD患儿的止血效果进行了研究。
根据这些受试者的一个子集的数据，年龄对VWF:RCo的药代动力学没有影响。
包装供应/储存和处理
HUMATE-P装在单剂量小瓶中，小瓶中含有以国际单位（IU）表示的标记量的VWF:RCo和FVIII活性。
部件不是用天然橡胶胶乳制成的。
HUMATE-P在高达25°C（77°F）的温度下储存时，可稳定36个月，直至标签上打印的有效期。不要冻结。
HUMATE-P不含防腐剂，应在重构后3小时内使用。
供应方式
每个产品展示都包括一个包装插页和以下组件：
演示                 NDC编号            组件
600IU VWF:RCo        63833-615-02       单剂量小瓶中的HUMATE-P[NDC 63833-625-01]
and 250IU FVIII                         5mL小瓶无菌注射用水，USP[NDC 63833-765-53]
                                        Mix2Vial转接套件
1200 IU VWF:RCo      63833-616-02       单剂量小瓶中的HUMATE-P[NDC 63833-626-01]
and 500 IU FVIII                        10mL小瓶无菌注射用水，USP[NDC 63833-765-54]
                                        Mix2Vial转接套件
2400 IU VWF:RCo      63833-617-02       单剂量小瓶中的HUMATE-P[NDC 63833-627-01]
and 1000 IU FVIII                       15mL小瓶无菌注射用水，USP[NDC 63833-765-55]
                                        Mix2Vial转接套件
请参阅随附的Humate-P完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=c5f4b63b-8d8b-45b3-b530-2f1c32a1b852