近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Hympavzi（marstacimab）皮下注射，用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。
Hympavzi（marstacimab）PF-06741086是一款具有独特作用机制的血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），可用于治疗血友病A和血友病B患者。这款创新疗法获得美国FDA授予的快速通道资格。
血友病A和血友病B分别是凝血因子VIII (FVIII) 或IX (FIX) 功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制，使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品。
批准日期：2024年10月11日 公司：辉瑞
Hympavzi（马塔西单抗[Marstacimab-hncq]）注射液，皮下注射
美国首次批准：2024年
最近的重大变化
适应症和用法：06/2026
剂量和用法：06/2026
警告和注意事项，纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段实验室值升高1.2:06/2026
作用机制
Marstacimab‑hncq是一种针对TFPI Kunitz结构域2（K2）的人单克隆IgG1抗体，用于中和TFPI活性并增强凝血。TFPI是外源性凝血级联反应的主要抑制剂，通过灭活FXa/FVIIa/TF复合物的蛋白酶功能，负调控外源性凝血途径中凝血酶的产生。TFPI通过其第二个Kunitz抑制剂结构域（K2）结合并抑制因子Xa活性位点。
适应症与用途
HYMPAVZI是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，适用于常规预防，以预防或减少6岁及以上成人和儿童患者的出血发作频率，包括：
•血友病A（先天性因子VIII缺乏症），有或没有因子VIII抑制剂，或
•血友病B（先天性因子IX缺乏症），有或没有因子IX抑制剂。
剂量与用法
•有关重要的剂量和给药说明，请参阅完整的处方信息。
•成人和12岁及以上儿童患者的推荐剂量：
o负荷剂量：皮下注射300mg（两次150mg注射）。
o维持剂量：负荷剂量一周后，每周同一天、一天中的任何时间通过皮下注射开始每周150mg的维持剂量。
o可以考虑将剂量调整为每周皮下注射300mg。
•6至12岁以下儿童患者的推荐剂量：
o负荷剂量：皮下注射150mg（一次150mg注射或两次75mg注射）。
o维持剂量：负荷剂量一周后，每周同一天、一天中的任何时间通过皮下注射开始每周75mg的维持剂量。
o可以考虑将剂量调整为每周皮下注射150mg（一次150mg注射或两次75mg注射）。
•因子VIII和因子IX产物或旁路剂（如rFVIIa或aPCC）可用于治疗接受HYMPAVZI的患者的突破性出血。不要使用额外剂量的HYMPAVZI来治疗突破性出血。
•在大手术前至少7天暂停使用HYMPAVZI。
剂型和规格
•注射：150mg/mL和75mg/0.5mL，装在单剂量预充式注射器中
•注射：150mg/mL和75mg/0.5mL，装在单剂量预充笔中
禁忌症
没有。
警告与注意事项
•血栓栓塞事件：可能发生血栓栓塞事件。如果出现症状，中断HYMPAVZI预防。
•超敏反应：可能发生超敏反应。如果出现严重的过敏反应，请停止使用HYMPAVZI。
•胚胎毒性：可能对胎儿造成伤害。告知有生育潜力的女性对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。
•纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段1.2的实验室值增加：HYMPAVZI可导致纤维蛋白D-二聚体和凝血酶片段1.2在生理值以上的零星或短暂增加。
不良反应
≥2%的HYMPAVZI治疗患者报告的不良反应为注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-800-438-1985联系辉瑞股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088联系FDA或WWW.FDA。政府/医疗观察。
包装供应/储存和处理
供应
HYMPAVZI（Marstacimab-hncq）注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至淡黄色的溶液，用于皮下给药，可作为单剂量预充注射器或笔在以下演示文稿中使用：
规格                             包装尺寸             NDC编号
单剂量预充式注射器：
75毫克/0.5毫升               1支/盒                   NDC 0069-1575-01
150毫克/毫升                 1支/盒                   NDC 0069-1510-01
单剂量预充笔：
75毫克/0.5毫升               1支/盒                   NDC 0069-0775-01
150毫克/毫升                 1支/盒                   NDC 0069-2151-01
预充式注射器
每个纸箱包含一个单剂量预充式注射器（I型玻璃），带有柱塞塞（氯丁基弹性体）和一个27号不锈钢、½英寸的带刚性针罩（热塑性弹性体）的桩针。
预填充笔
每个纸箱都装有一支带针护罩的单剂量预充笔。笔内的注射器由I型玻璃制成，带有柱塞塞（氯丁基弹性体）和不锈钢27号、½英寸的桩针，带有刚性针罩（热塑性弹性体）。
HYMPAVZI不是用天然橡胶乳胶制成的。
建议的储存和处理
•在原始纸箱中以36°F至46°F（2°C至8°C）的温度冷藏储存，以防止光线照射。
•如果需要，HYMPAVZI可以在室温下[高达86°F（30°C）]在其原始纸箱中储存一次，以防止光照长达7天。一旦在室温下储存，7天后不要放回冰箱丢弃。
•不要冻结。
•请勿摇晃

请参阅随附Hympavzi的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=a2cc631e-13a6-40c2-acf9-065ccedfb90a