近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防，以预防或降低12岁及以上患有血友病A（先天性第八因子缺乏症）（不含第八因子（FVIII）抑制剂）或血友病B（先天性第一因子缺乏症，不含第九因子（FIX）抑制剂）的成人和儿童患者的出血频率。
Hympavzi是一种再平衡剂，靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的Kunitz 2结构域，TFPI是一种天然抗凝蛋白，其作用是防止血栓形成和恢复止血。
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病家族，由凝血因子缺乏引起（血友病a为FVIII，血友病B为FIX），这会阻止正常的凝血。血友病在儿童早期被诊断出来，影响全球80多万人。血液不能正常凝结会增加关节内疼痛出血的风险，从而导致关节瘢痕和损伤。血友病患者在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。
批准日期：2024年10月11日 公司：辉瑞
Hympavzi（马塔西单抗[Marstacimab-hncq]）注射液，皮下注射
美国首次批准：2024年
作用机制
Marstacimab-hncq是一种针对TFPI Kunitz结构域2（K2）的人单克隆IgG1抗体，可中和TFPI活性并增强凝血。TFPI是外源性凝血蛔虫的主要抑制剂，通过灭活FXa/FVIIa/TF复合物的蛋白酶功能，负调控外源性凝血途径中凝血酶的产生。TFPI通过其第二个Kunitz抑制剂结构域（K2）结合并抑制因子Xa活性位点。
适应症和用法
HYMPAVZI是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，适用于常规预防，以预防或减少12岁及以上成人和儿童患者的出血频率，包括：
•血友病A（先天性因子VIII缺乏症），无因子VII抑制剂，或
•血友病B（先天性因子IX缺乏症），无因子IX抑制剂。
剂量和给药
•有关重要的剂量和给药说明，请参阅完整的处方信息。
•HYMPAVZI的推荐剂量为：
o负荷剂量：皮下注射300mg（两次150mg注射）
o维持剂量：负荷剂量一周后，每周同一天、一天中的任何时间通过皮下注射开始维持剂量为150mg。
•可以考虑将剂量调整为每周皮下注射300mg。
•因子VIII和因子IX产品可用于治疗接受HYMPAVZI治疗的患者的突破性出血。不要使用额外剂量的HYMPAVZI来治疗突破性出血。
•大手术前暂时停用HYMPAVZI。
剂型和强度
• 注射：150mg/mL，单剂量预充式注射器。
• 注射：150mg/mL，装在单剂量预充笔中。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
•血栓栓塞事件：可能发生血栓栓塞事件。如果出现症状，中断HYMPAVZI预防。
•超敏反应：可能发生超敏反应。如果出现严重过敏反应，停止使用HYMPAVZI。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。
不良反应
≥3%的HYMPAVZI治疗患者报告的不良反应为注射部位反应、头痛和瘙痒。
如需报告可疑的不良反应，请联系辉瑞股份有限公司，电话：1800-438-1985或美国食品药品监督管理局，电话：1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应
HYMPAVZI（marstacimab hncq）注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至淡黄色溶液以150mg/mL单剂量预充注射器或笔的形式提供，用于皮下给药。
预充式注射器
每个纸箱（NDC 0069-1510-01）包含一个带柱塞的单剂量预充式注射器（I型玻璃）塞子（氯丁基弹性体）和一个27号不锈钢、½英寸带刚性针护罩的桩针（热塑性弹性体）。
预填充笔
每个纸箱（NDC 0069-2151-01）包含一支带针护罩的单剂量预充笔。里面的注射器笔由带柱塞塞（氯丁基弹性体）的I型玻璃和27号不锈钢制成，
½英寸带刚性针护罩（热塑性弹性体）的桩针。
HYMPAVZI不是用天然橡胶乳胶制成的。
建议的储存和处理
•在原始纸箱中以36°F至46°F（2°C至8°C）的温度冷藏保存，以防止光线照射。
•如果需要，HYMPAVZI可以在室温[高达86°F（30°C）]下在其原始纸箱中储存一次，以防止光照长达7天。一旦在室温下储存，不要放回冰箱，7天后丢弃。
•不要冻结。
•不要摇晃。

请参阅随附Hympavzi的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=a2cc631e-13a6-40c2-acf9-065ccedfb90a