近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准IXINITY（coagulation factor IX(recombinant）冻干粉，用于12岁以下儿童血友病B患者的按需、预防和围手术期治疗。
IXINITY®[凝血因子IX（重组）]静脉注射溶液用冻干粉是一种凝血因子IX（重组），用于成人和儿童血友病B患者，用于按需治疗和控制出血发作、围手术期管理以及常规预防以降低出血发作频率。
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性出血性疾病，凝血因子IX是产生血栓止血所需的蛋白质。临床范围可能包括自发或创伤引起的关节、肌肉和软组织出血，导致关节损伤、活动能力下降和严重关节炎，所有这些都会对健康相关的生活质量产生负面影响。护理的主要目的是通过更换缺乏的凝血因子来预防和治疗出血。
批准日期：2024年3月26日 公司：Medexos Pharma
Ixinity（凝血因子IX[coagulation factor IX(recombinant)]）冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2015年
最近的重大变化
适应症和用法：03/2024
剂量和用法：03/2024
作用机制
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的与性别相关的遗传性凝血障碍，可导致皮下或意外或手术创伤导致关节、肌肉或内脏出血。IXINITY治疗取代了因子IX，从而能够暂时纠正因子缺乏和纠正出血倾向。
适应症和用法
IXINITY，凝血因子IX（重组），是一种人类凝血因子，适用于患有血友病B的成人和儿童，用于：
•按需治疗和控制出血发作。
•围手术期管理。
•减少出血频率的常规预防措施IXINITY不适用于诱导血友病B患者的免疫耐受。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
出血事件的按需治疗和控制以及出血的围手术期管理：
•青少年/成人（≥12岁）：每公斤体重一个国际单位（IU）的IXINITY可使因子IX的循环活性增加0.98IU/dL。
•儿童（<12岁）：每公斤体重服用一国际单位的IXINITY可使因子IX的循环活性增加0.79IU/dL。
初始剂量：
•所需的因子IX单位（IU）=体重（kg）x所需因子IX增加（正常或IU/dL的%）x观察到的恢复的倒数（IU/kg/IU/dL）。
•维持剂量取决于出血或手术的类型、止血挑战的强度以及达到足够伤口愈合的天数。
常规预防：
•青少年/成人（≥12岁）：40至70IU/kg，每周两次。
•儿童（12岁以下）：35至75 IU/kg，每周两次。根据患者的临床反应调整给药方案（剂量或频率）。
剂型和强度
IXINITY是一种冻干的白色或几乎白色粉末，装在单剂量玻璃小瓶中，每小瓶标称含有250、500、1000、1500、2000或3000国际单位（IU）
禁忌症
不要用于已知对IXINITY或其赋形剂（包括仓鼠蛋白）过敏的患者
警告和注意事项
•出现过敏反应，包括过敏反应。出现肩部症状，停止服用IXINITY并给予适当的治疗。患者也可能对仓鼠（CHO）蛋白产生超敏反应，该蛋白在产品中存在微量。
•开发针对IXINITY mayoccur的中和抗体（抑制剂）。如果没有达到预期的凝血因子IX活性血浆水平，或者出血没有用适当的剂量控制，则进行测定凝血因子IX抑制剂浓度的测定。
•据报道，在使用因子IX抑制剂的血友病B患者中，使用因子IX产品诱导免疫耐受后出现肾病综合征。
•使用IXINITY后发生血栓栓塞。
不良反应
在临床试验中，超过2%的患者最常见的不良反应是头痛。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-859-6675联系MedexosPharma，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch
在特定人群中使用
儿科使用：IXINITY的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。在儿童（<12岁）中观察到较低的恢复率、较短的半衰期和较高的清除率（基于kg体重）。可能需要调整剂量。
包装供应/储存和处理
IXINITY以冻干粉的形式装在单剂量玻璃瓶中，含有标记量的因子IX活性，以国际单位（IU）表示。IU中的实际因子IX活性在每个小瓶的标签上注明。
试剂盒包括一个单剂量小瓶（每个小瓶标称含有250、500、1000、1500、2000或3000IU）、一个预先装满5mL无菌注射用水的10mL注射器（连接有柱塞）和一个带过滤器的小瓶适配器。套件组件均未使用天然橡胶乳胶制成。

颜色代码          标称强度       套件NDC编号
黄色               250IU         59137-287-05  
蓝色               500IU         59137-282-05
绿色               1000IU        59137-283-05
橙色               1500IU        59137-284-05
红色               2000IU        59137-288-05

棕色               3000IU        59137-289-05
仅250IU强度；储存温度为2至8°C（36至46°F）。
500、1000、1500、2000和3000 IU强度：在2至25°C（36至77°F）下储存。
不要冻结。
把小瓶放在纸箱里，避光。
立即或在室温下储存3小时内注入复原溶液重建后。重构后不要冷藏。
请参阅随附的IXINITY完整处方信息：
https://www.fda.gov/media/91715/download