近日，美国FDA批准Idelvion（凝血因子IX[重组体]、白蛋白融合蛋白）用于儿童及成年血友病B患者。Idelvion是获得批准的首款凝血因子-白蛋白融合蛋白产品，也是为在血液中持续更长时间而在美国获得批准的第二款改进型因子IX融合蛋白产品。
Idelvion是在美国第一个被批准的凝血因子-白蛋白融合蛋白产品，和被修饰在血中持续更长时间的第二个因子IX融合蛋白产品。美国FDA的生物制品评价和研究中心主任说：“Idelvion的批准为儿童和成年有血友病B有助于预防或控制出血和减低出血发作的频数 提供另一个重要的治疗选择。”
批准日期：2016年3月4日；公司：CSL Behring
IDELVION[凝血因子IX(重组)，白蛋白融合蛋白]冻干粉为溶液为静脉注射
美国初次批准：2016
作用机制
IDELVION是一种重组蛋白质暂时地取代为有效止血需要的缺失的凝血因子IX。IDELVION是重组凝血因子IX和重组白蛋白基因上融合组成。与重组白蛋白融合延长了因子IX的半衰期[见一般描述和临床药理学]。
适应证和用途
IDELVION，凝血因子IX(重组)，白蛋白融合蛋白(rIX-FP)，一种重组人血液凝固因子，是适用在有血友病B儿童和成年(先天性因子IX缺乏)为：
⑴ 出血发作的按需控制和预防
⑵ 出血的围手术处理
⑶ 常规预防 为预防或减少出血发作的频数
使用的限制：
IDELVION是不适用在有血友病B患者为免疫耐受性诱导。
剂量和给药方法
仅为重建后静脉使用。
⑴ 每小瓶IDELVION被标记有实际因子IX效力的国际单位(IU)。
⑵ 一个IU的IDELVION每kg体重预期增加因子IX循环活性如下：
① 青少年和成年：1.3IU/dL每IU/kg
② 儿童(<12岁)：1 IU/dL每IU/kg
⑷ 静脉给予。输注速率不要超过10mL每分钟。
出血发作的控制和预防和围手术处理：
⑸ 用IDELVION剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度，出血部位和程度，和患者的临床情况，年龄和因子IX的恢复。
⑹ 用下列公式确定使用的初始剂量：
需要剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子IX升高(正常的%或IU/dL) ×((IU/kg每IU/dL)恢复的倒数)
⑺ 调整剂量根据患者的临床情况和反应
常规预防：
⑻患者≥12岁：25-40IU/kg体重每7 天。患者用该方案控制良好可转至一个14-天间隔在50-75IU/kg体重。
剂型和规格
可得到IDELVION为冻干粉在一次用小瓶含标称250，500，1000或2000IU。
禁忌证
在对IDELVION或其组分，包括仓鼠蛋白质曽有危及生命超敏反应患者不要使用。
警告和注意事项
⑴ 可能超敏性反应，包括过敏反应。症状发生时应终止IDELVION和给予适当治疗。
⑵ 可能发生对IDELVION中和抗体(抑制剂)的发展。如患者血浆没有达到期望因子IX血浆恢复，或如用适当剂量出血没有被控制，进行一个分析测量因子IX抑制剂浓度。
⑶ 当使用含因子IX产品时发生血栓栓塞(如，肺栓塞，静脉血栓形成，和动脉血栓形成)。
⑷ 在有因子IX抑制剂和对因子IX过敏反应史血友病B患者用含因子IX-产品免疫耐受性诱导后曽报道肾病综合征。
⑸ 因子IX活性分析结果与所使用活化部分凝血酶时间的试剂的种类可能变化。
不良反应
在临床试验中报道的最常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛。
报告怀疑不良反应，联系CSL Behring药物警戒部电话1-866-915-6958或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
在特殊人群中使用
儿童：可能需要较高剂量每公斤体重或更频给药。
包装供应/贮存和处置
供应
IDELVION被供应以一种冻干粉在一次用小瓶含标记量因子IX活性，以国际单位(IU)表示。
IDELVION被包装有2.5mL(为重建的250，500或1000 IU小瓶)或5mL(为重建的2000IU 小瓶)注射用无菌水，USP，一个Mix2Vial滤器转移组件，和一个无菌酒精拭子。组分没有用天然橡胶乳胶制造。
标示强度（国际单位）  装填颜色      Kit NDC
250                   橙子        69911-864-02
500                   蓝色        69911-865-02
1000                  绿色        69911-866-02
2000                  紫色        69911-867-02
3500                  黄色        69911-869-02
贮存和处置
● 贮存IDELVION在其包装避光保护。
● 贮存IDELVION包装在冰箱或在室温2-25°C(36至77°F)。不要冻结。
● 不要使用超出在纸盒和小瓶标签印刷失效日期的IDELVION或注射用无菌水为注射稀释液。
IDELVION [Coagulation Factor IX (Recombinant), Albumin Fusion Protein]
Lyophilized Powder for Solution for Intravenous Injection
Initial U.S. Approval: 2016
IDELVION is the only FDA-approved Factor IX (FIX) fusion protein to deliver high-level protection with up to 14-day dosing.*
IDELVION®, Coagulation Factor IX (Recombinant), Albumin Fusion Protein (rFIX-FP), is administered by intravenous injection into the bloodstream, and can be self-administered or administered by a caregiver. Do not inject IDELVION without training and approval from your healthcare provider or hemophilia treatment center.
Tell your healthcare provider of any medical condition you might have, including allergies and pregnancy, as well as all medications you are taking. Do not use IDELVION if you know you are allergic to any of its ingredients, including hamster proteins. Tell your doctor if you previously had an allergic reaction to any FIX product.
Stop treatment and immediately contact your healthcare provider if you see signs of an allergic reaction, including a rash or hives, itching, tightness of chest or throat, difficulty breathing, lightheadedness, dizziness, nausea, or a decrease in blood pressure.
Your body can make antibodies, called inhibitors, against Factor IX, which could stop IDELVION from working properly. You might need to be tested for inhibitors from time to time. IDELVION might also increase the risk of abnormal blood clots in your body, especially if you have risk factors. Call your healthcare provider if you have chest pain, difficulty breathing, or leg tenderness or swelling.
In clinical trials for IDELVION, headache was the only side effect occurring in more than 1% of patients (1.8%), but is not the only side effect possible. Tell your healthcare provider about any side effect that bothers you or does not go away, or if bleeding is not controlled with IDELVION.
Indications
IDELVION is used to control and prevent bleeding episodes in people with hemophilia B. Your doctor might also give you IDELVION before surgical procedures. Used regularly as prophylaxis, IDELVION can reduce number of bleeding episodes.
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f74301bf-95e2-44ab-a8b6-98aa07b04683