近日，美国FDA批准KOVALTRY（Antihemophilic Factor[Recombinant]抗血友病因子[重组]）冻干粉液注射液上市。未经修饰，全长因子VIII复合物治疗儿童和成人A型血友病。批准基于LEOPOLD临床试验（长期开放标签针对严重性A型血友病）结果 ，结果显示出KOVALTRY 的常规预防，减少出血期的频率。KOVALTRY可以用在儿童身上每周两或三次或每隔一天使用，用在青少年和成人身上则每周两或三次。
A型血友病，也称凝血因子VIII缺乏或经典的血友病，很大程度上是遗传性出血性疾病，是体内形成血凝块的蛋白质之一的缺少或减少。A型血友病是最常见血友病类型，特点长时间或自发性出血，尤其关节、肌肉或内脏器官。预计美国有1.6万患有A型血友病，A型血友病的治疗包括向静脉注射取代因子
批准日期：2016年3月17日；公司：拜耳医药
KOVALTRY（抗血友病因子[Antihemophilic Factor(Recombinant)]）冻干粉剂，用于静脉注射液
-带瓶适配器重建
美国初次批准：2016年
最近的重大变化
警告和注意事项：1/2021
作用机制
KOVALTRY暂时取代了有效止血所需的凝血因子 VIII。
适应症和用途
抗血友病因子（重组）是一种重组的，人DNA序列衍生的全长凝血因子VIII浓缩物，适用于患有甲型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）的成人和儿童，用于：
KOVALTRY不适用于治疗von Willebrand病。
•按需治疗和控制出血发作
•围手术期出血
•常规预防以减少出血发作的频率
KOVALTRY不适用于治疗von Willebrand病。
剂量和给药
仅在重构后用于静脉使用。
控制出血发作和围手术期处理。
•所需剂量（IU）=体重（kg）x所需的VIII因子升高（正常或IU/dL的百分比）x预期/观察到的恢复的倒数（例如0.5表示每IU/kg恢复2IU/dL）。
•因子VIII的估计增量（IU/dL或正常％）= [总剂量（IU）/体重（kg）] x2（IU/dL/IU/ kg）。
常规预防。
•成人和青少年：每周20至40IU/kg 2至3次。
≤12岁的儿童：25-50IU/kg每周两次，每周3次或隔天两次。
剂量形式和强度
KOVALTRY可以冻干粉末形式存在于标称250、500、1000、2000或3000 IU的单剂量小瓶中。每个小瓶的KOVALTRY都包含IU中标记量的重组因子VIII。
禁忌症
请勿用于对活性物质，小鼠或仓鼠蛋白或产品其他成分有超敏反应史的患者。
警告和注意事项
•可能会发生过敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，请停止使用KOVALTRY治疗并给予适当的治疗。
•已经发生了因子VIII中和抗体的开发。如果未达到预期的血浆凝血因子VIII活性水平，或如果未按预期的剂量控制出血，则进行测定凝血因子VIII抑制剂浓度的测定。
不良反应
临床试验中最常报告的不良反应（≥3％）是先前未治疗的患者（PUPs）/最低治疗的患者（MTPs）以及头痛，发热和瘙痒的抑制剂。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-842-2937与拜耳医药保健公司联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问WWW.FDA.GOV/MEDWATCH。
在特定人群中的使用
儿科用途：由于≤12岁儿童的清除率更高（调整体重），可能需要更高或更频繁的剂量。
包装如何提供/存储和处理
如何提供
KOVALTRY 可作为冻干粉在单用玻璃瓶, 每箱一瓶。它提供了一个无菌瓶适配器与15微米过滤器和预先填入稀释剂玻璃桶注射器, 这一起作为一个无针重组系统。预先填入稀释剂注射器含有无菌的注射用水, USP。包中还提供了管理集。可用大小:
额定强度 (IU)   稀释剂 (毫升)   套件NDC编号   颜色代码
  250              2.5          0026-3821-25    蓝色
  500              2.5          0026-3822-25    绿色
  1000             2.5          0026-3824-25    红色
  2000             5.0          0026-3826-50    黄色
  3000             5.0          0026-3828-50    灰色
在每个 KOVALTRY 瓶的标签上都注明了在 IU 中的实际因子 VIII 活动。
产品瓶和稀释剂注射器不是用天然橡胶乳胶制成的。
存储和处理
产品包装出售
•从制造之日起30月内将KOVALTRY存储在 + 8°C (36°F 至 46°F)。不要冻结。在这段时间内, KOVALTRY 可以储存在温度高达+25°c或77°F的一个长达12月的时间内。
•在未开封的产品纸箱上记录室温贮存的开始日期。一旦贮存在室温下, 请勿将产品退回冰箱。保质期在室温下贮存12月, 或在产品瓶的保质期后过期, 以较早的时间为准。
•在瓶上注明的到期日期后, 请勿使用 KOVALTRY。
•在使用前, 保护KOVALTRY免受光线的照射, 并将瓶子与冻干粉一起存放在纸箱中。
产品重组后
•尽快管理重组KOVALTRY。如果没有, 在室温下贮存不超过3小时。
•如果重组溶液为多云或有微粒物质, 请勿使用 KOVALTRY。
•使用提供的管理集。
完整说明书附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?
setid=89ba5048-469c-4f08-a173-81b0c6f3004d&version=10
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FDA Approves Bayer's KOVALTRY® Antihemophilic Factor(Recombinant) for the Treatment of Children and Adults with Hemophilia A
U.S. Food and Drug Administration has approved Bayer's KOVALTRY® Antihemophilic Factor(Recombinant), an unmodified, full-length factor VIII compound for the treatment of hemophilia A in children and adults. The approval is based on results from the LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) clinical trials, which supported the approval of KOVALTRY for routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes. KOVALTRY can be used two or three times per week in adolescents and adults, and two or three times per week or every other day in children.
KOVALTRY® Indications
KOVALTRY® is a medicine used to replace clotting factor (Factor VIII or antihemophilic factor)that is missing in people with hemophilia A.
KOVALTRY® is used to treat and control bleeding in adults and children with hemophilia A.KOVALTRY® can reduce the number of bleeding episodes in adults and children with hemophilia A when used regularly (prophylaxis).
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 0026-3822-25
Kovaltry 500 IU Range
Antihemophilic Factor(Recombinant)
Recombinant Factor VIII
with Vial Adapter
For Intravenous Use Only
Needleless Reconstitution Set