近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Adynovate(Antihemophilic Factor,Recombinant,PEGylated)扩大适应症，用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗，同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。
Adynovate为患有血友病A的儿童和成人患者提供了经验证的预防措施，每周两次，有助于进一步为该患者群体提供个性化的选择。之所以选择聚乙二醇化技术，是因为它保持了母体分子（ADVATE）的完整性，并缩短了身体清除ADYNOVATE的时间，从而延长了循环半衰期。
血友病（Hemophilia）是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这导致人们在受伤后容易出血，容易瘀伤，并且关节或大脑内出血的风险增加。患有轻微病症的人可能仅在事故发生后或手术期间出现症状。关节出血可导致永久性损伤，而大脑出血可导致长期头痛，癫痫发作，或意识水平下降。
批准日期：2016年07月28日；公司：武田制药
ADYNOVATE（抗血友病因子，重组，聚乙二醇化[Antihemophilic Factor,Recombinant,PEGylated]）冻干粉，静脉注射溶液
美国首次批准：2015年
最近的重大变化
警告和注意事项：8/2023
作用机制
ADYNOVATE是一种聚乙二醇化形式的重组抗血友病因子（ADVATE），[见描述（11）]，暂时取代先天性血友病a患者有效止血所需的缺失凝血因子VIII。ADYNOVATE通过母体分子ADVATE的聚乙二醇化表现出延长的终末半衰期，这减少了与生理因子VIII清除受体（LRP1）的结合。
适应症和用法
ADYNOVATE，抗血友病因子（重组），聚乙二醇化，是一种人类抗血友病因子，适用于患有血友病a（先天性因子VIII缺乏症）的儿童和成人，用于：
出血事件的按需治疗和控制
围手术期处理
减少出血发生频率的常规预防
使用限制
ADYNOVATE不适用于治疗von Willebrand病。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
每公斤体重一个单位将使因子VIII水平提高2%国际单位/分升（IU/dL）。每小瓶ADYNOVATE用IU中存在的重组因子VIII的实际量进行标记。
出血事件的按需治疗和控制以及围手术期管理：
因子VIII的估计增量（IU/dL或正常值的%）=[总剂量（IU）/体重（kg）]×2（IU/dL/IU/kg）剂量（IU）=体重（kg）×所需因子VIII升高（IU/dL或正常值的%）×0.5（IU/kg/IU/dL）常规预防：
成人和青少年（12岁及以上）每周两次服用40-50 IU/kg体重。
儿童（<12岁）每周两次服用55 IU/kg，最大剂量为70IU/kg根据患者的临床反应调整剂量和给药间隔。
静脉注射时间小于或等于5分钟（最大输注速率为10mL/min）。
剂型和强度
ADYNOVATE是一种冻干粉，装在单剂量小瓶中，标称（约）含有250、500、750、1000、1500、2000或3000个国际单位。
禁忌症
请勿用于先前对ADYNOVATE、母体分子（ADVATE）、小鼠或仓鼠蛋白或ADYNOVATE赋形剂有过敏反应的患者。
警告和注意事项
包括过敏反应在内的超敏反应已有报道。如果出现症状，停止ADYNOVATE治疗并给予适当治疗。可能会产生因子VIII中和抗体（抑制剂）。如果没有达到预期的血浆VIII因子活性水平，或者如果出血没有用适当的剂量控制，则进行测量VIII因子抑制剂浓度的测定。
不良反应
临床研究中，≥1%的受试者报告的最常见不良反应为头痛、腹泻、皮疹、恶心、头晕和荨麻疹。
如需报告可疑的不良反应，请联系Takeda Pharmaceuticals U.S.A.，股份有限公司，电话1-877-TTAKEDA-7（1-877-825-3327）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
儿科使用：在儿童（<12岁）中观察到因子VIII的清除率更高，半衰期更短，增量恢复率更低。在这一人群中，可能需要基于每公斤体重进行剂量调整或更频繁的给药。
包装供应/储存和处理
供应方式
BAXJECT III系统中的ADYNOVATE包装有2mL或5mL无菌注射用水、一套Terumo Microbore输液器（仅限2mL）、一个完整处方医生插入物和一个患者插入物。非天然橡胶乳胶制成的部件。
ADYNOVATE可提供单剂量小瓶，其中包含以下标称产品强度：
标称强度      颜色代码        纸箱NDC（包括2mL     纸箱NDC（包括5mL
                               sWFI稀释剂）        sWFI稀释剂）
250IU         浅蓝色           0944-4622-01
500IU         粉红色           0944-4623-01
750IU          红色            0944-4626-01
1000IU        浅绿色           0944-4624-01
1500IU         紫色            0944-4627-01
2000IU         橙色                                 0944-4625-01
3000IU         银色                                 0944-4628-01
IU中的实际因子VIII活性在每个ADYNOVATE纸箱和外壳的标签上注明。
储存和搬运
将ADYNOVATE以粉末形式储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下。
不要冻结。
ADYNOVATE可在不超过30°C（86°F）的室温下储存长达3个月，不得超过有效期。如果在室温下储存，请在纸箱上写下ADYNOVATE从冰箱中取出的日期。
在室温下储存后，不要将产品退回冰箱。
请勿使用超过纸箱或外壳上打印的有效期的产品。
将ADYNOVATE储存在原装盒子中，并避免极端暴露在光线下。
请参阅随附件的ADYNOVATE完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=ef290433-997f-4e98-86d6-42f6a99d6d18