近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准BeneFIX[coagulation factor IX (recombinant)]冻干粉溶液，用于患有血友病B。

BeneFIX是一种高质量的转基因凝血因子IX因子,用于控制和预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症或Christmas氏病）成人及儿童患者出血。 

血友病B是一种隐性X连锁出血性疾病，其特征是凝血因子IX（FIX）缺乏。在血友病B患者中，出血表型的严重程度与FIX缺陷的程度有关。在过去的20年里，血友病B的治疗得到了极大的改善，首先引入了血浆衍生的FIX浓缩物，然后引入了重组FIX浓缩液。替代疗法可以通过按需或预防方案进行，但后一种治疗方式已被证明在预防血友病关节病和改善患者生活质量方面具有优势。

批准日期：2022年8月25日 公司：辉瑞（Pfizer）

BeneFIX®（凝血因子IX重组[coagulation factor IX (recombinant)]）冻干粉溶液，用于静脉注射

美国首次批准：1997年

作用机制

BeneFIX暂时替代了有效止血所需的缺失凝血因子IX。

适应症与用途

BeneFIX是一种重组人凝血因子IX，适用于患有血友病B（先天性因子IX缺乏症或圣诞病）的成人和儿童，用于：

o按需治疗和控制出血事件。

o出血的围手术期处理。

o常规预防，以减少出血发作的频率。

使用限制

BeneFIX不适用于诱导血友病B患者的免疫耐受。

用法与用量

仅用于复溶后静脉注射。

•每千克体重一个国际单位（IU）的BeneFIX增加了因子IX的循环活性，如下所示：

o青少年/成人（≥12岁）：0.8±0.2 IU/dL（范围0.4至1.2 IU/dL）。

o儿童（<12岁）：0.7±0.3 IU/dL（范围0.2至2.1 IU/dL）。

•使用以下公式确定初始估计剂量：

所需单位=

体重（kg）×期望的因子IX增加（IU/dL或正常百分比）×观察到的恢复的倒数（IU/kg每IU/dL）。

•BeneFIX治疗的剂量和持续时间取决于因子IX缺乏的严重程度、出血的位置和程度以及患者的临床状况、年龄和因子IX的恢复情况。

•常规预防：

机翻 · 通用领域

为了长期预防出血，建议的方案是每周一次100IU/kg。根据患者的临床反应调整给药方案（剂量或频率）。

剂型和规格

BeneFIX以冻干粉的形式提供，装在一次性小瓶中，标称含量为250、500、1000、2000或3000 IU。

禁忌症

请勿用于对产品或其成分（包括仓鼠蛋白）表现出危及生命的即时超敏反应（包括过敏反应）的患者。

警告和注意事项

•超敏反应，包括过敏反应，是可能的。如果出现症状，停止使用该产品治疗并寻求紧急治疗。患者可能会对仓鼠（CHO）蛋白产生超敏反应，因为BeneFIX含有微量。

•BeneFIX与血栓栓塞并发症的发生有关，包括通过中心静脉导管持续输注的患者。

•据报道，在使用因子IX抑制剂的血友病B患者中，使用因子IX产品诱导免疫耐受后，出现肾病综合征，并且有对因子IX的过敏反应史。

•可能会产生针对BeneFIX的中和抗体（抑制剂）。如果未达到预期的血浆因子IX活性水平，或者如果患者出现过敏反应，或者如果出血未得到预期剂量的控制，请进行测量因子IX抑制剂浓度的测定。

不良反应

临床试验中最常见的不良反应（发生率>5%）是发烧、咳嗽、恶心、注射部位反应、注射部位疼痛、头痛、头晕和皮疹。

如需报告疑似不良反应，请致电1-800-934-5556联系惠氏制药有限公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

在特定人群中使用

儿科使用：在儿童（<12岁）中观察到较低的恢复率、较短的半衰期和较高的清除率（基于kg体重）。可能需要调整剂量。

包装供应/储存和处理

供应方式

BeneFIX，凝血因子IX（重组），以试剂盒的形式提供，其中包括一次性小瓶，每瓶标称含有250、500、1000、2000或3000IU，带有无菌预充稀释剂注射器、小瓶适配器重构装置、无菌输液器和两（2）个酒精拭子、一个绷带和一个纱布垫。BeneFIX 250、500、1000、2000或3000IU试剂盒中包含的药品、注射用稀释剂和其他成分不是由天然橡胶和天然橡胶乳胶制成的。每个小瓶的标签上都标明了以IU为单位的实际因子IX活性。

                       BeneFIX

规格强度               颜色代码         套件NDC编号

250国际单位              黄色           58394-633-03

500国际单位              蓝色           58394-634-03

1000国际单位             绿色           58394-635-03

2000国际单位             红色           58394-636-03

3000国际单位             灰色           58394-637-03

储存与处理

包装出售的产品套件

•将BeneFIX储存在室温或冷藏条件下，温度为2至30°C（36至86°F）。

•请勿冷冻，以免损坏稀释液注射器。

•请勿在标签上的有效期后使用BeneFIX。

请参阅随附BeneFIX的完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/fda/fdaDrugXsl.cfm?setid=85faa5bc-cee5-4ef1-8d80-bdbcb7eba1e4