近日，百健艾迪宣布，Eloctate（抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白）冻干粉注射剂获FDA批准用于A型血有病儿童及成人患者，用于控制和预防出血事件、围术期（手术）管理和常规预防。Eloctate是首个长效重组A型血友病药物，每隔3-5天预防性输注，能够降低出血事件发生频率，并延长预防性输注的时间间隔。Eloctate的开发，旨在减少控制出血事件所需的注射次数。现有的凝血因子VIII产品，必须每周注射3~4次。
Eloctate建议的起始预防性治疗方案为50IU/kg，每4天一次。根据临床反应，该方案可在25-65IU/mg和每3-5天范围内进行调整。
批准日期:  2014年6月 6日；公司：Biogen Idec
ELOCTATE [抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白;Antihemophilic factor(recombinant), Fc fusion protein]，冻干粉剂，用于静脉注射液
美国初次批准：2014年
最近的重大变化
警告和注意事项：12/2020
作用机理
ELOCTATE是一种重组融合蛋白，可暂时替代有效止血所需的缺失凝血因子VIII。ELOCTATE包含人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc区，该区与新生儿Fc受体（FcRn）结合。FcRn是天然存在的途径的一部分，该途径可通过将免疫球蛋白循环回循环并延长其血浆半衰期来延迟溶酶体降解。
适应症和用途
ELOCTATE，抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白，是重组DNA衍生的抗血友病因子，适用于成人和儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症），具有以下用途：
按需治疗和控制出血发作
围手术期出血
常规预防可减少出血发作的频率。
使用限制
ELOCTATE不适合治疗von Willebrand病。
剂量和给药
仅在重构后用于静脉使用。
每个小瓶的ELOCTATE均标有国际单位（IU或单位）中重组因子VIII的量。每千克体重1单位将使VIII因子水平提高2％（IU/dL）。
为了按需治疗和控制出血发作以及围手术期处理，请使用以下公式计算剂量：
因子VIII的估计增量（IU/dL或正常百分比）=[总剂量（IU）/体重(kg)]x2（IU/dL/IU/kg）
所需剂量（IU）=体重（kg）x所需的VIII因子升高值（IU/dL或正常百分比）x0.5（IU/kg/IU/dL）
对于常规预防：每4天50 IU/kg。根据患者的反应调整剂量，间隔3-5天，剂量范围为25-65 IU/kg。
对于6岁以下儿童的常规预防措施：每周两次50IU/kg。根据患者的反应调整剂量，间隔3-5天，剂量范围为25-65IU/kg。可能需要更频繁或更频繁​​的剂量，最高可达80IU/kg。
剂量形式和强度
注射：在单剂量小瓶中标称250、500、750、1000、1500、2000、3000、4000、5000或6000IU冻干粉末进行复溶。
禁忌症
请勿对ELOCTATE或ELOCTATE的赋形剂（蔗糖，氯化钠，L-组氨酸，氯化钙和聚山梨酯20）发生危及生命的过敏反应，包括过敏反应的患者。
警告和注意事项
包括过敏反应在内的超敏反应是可能的。如果出现症状，请立即终止ELOCTATE并开始适当的治疗。
已经报道了针对因子VIII的中和抗体（抑制剂）。如果未达到预期的血浆VIII因子活性水平，或者如果不能通过适当的剂量控制出血，则进行测定VIII因子抑制剂浓度的测定。
不良反应
先前接受治疗的患者（PTP）：在临床试验中最常见的不良反应（占受试者的0.5％）是关节痛，不适，肌痛，头痛和皮疹。
先前未治疗的患者（PUP）：临床试验中最常见的不良反应（发生率≥1％）是VIII因子抑制，设备相关的血栓形成和丘疹性丘疹。
要报告可疑的不良反应，请致电1-855-693-5628与Bioverativ Therapeutics Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
在特定人群中的使用
小儿科：1至5岁小儿患者的清除率（基于每千克体重）更高（75％）。可能需要更高或更频繁的剂量。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
ELOCTATE以试剂盒的形式提供，该试剂盒包含一个单剂量的小瓶，其中包含标称的250、500、750、1000、1500、2000、3000、4000、5000或6000国际单位（IU）因子VIII效价，3毫升预装注射器 mL注射用无菌水和无菌小瓶适配器（重构装置）。IU中ELOCTATE的实际量在每个小瓶的标签和纸箱上注明。
不是用天然橡胶乳胶制成的。
强度                 NDC
250IU          71104-801-01
500IU          71104-802-01
750IU          71104-803-01
1000IU         71104-804-01
1500IU         71104-805-01
2000IU         71104-806-01
3000IU         71104-807-01
4000IU         71104-808-01
5000IU         71104-809-01
6000IU         71104-810-01
储存和处理
重建之前：
将ELOCTATE存放在原始包装中，以防止ELOCTATE小瓶受光。
以粉末形式在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下储存ELOCTATE。不要冻结，以免损坏预填充的稀释剂注射器。
在标签上打印的有效期内，ELOCTATE可以在不超过30°C（86°F）的室温下最多保存6个月。
如果在室温下保存，请在提供的区域中的纸箱上记录从冷藏中取出ELOCTATE的日期。在室温下存放后，请勿将产品退回冰箱。
请勿在小瓶上印刷的失效日期之前或在纸箱上注明的日期之后的6个月内使用，以较早者为准。
重建后：
重构后的产品可以在室温（不超过30°C（86°F））下保存3小时。避免阳光直射。重新配制后，如果3小时内未使用产品，则必须将其丢弃。
如果重新配制的溶液浑浊或有颗粒物质，请勿使用ELOCTATE。
丢弃所有未使用的ELOCTATE。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?
setid=e1419c33-ef07-4268-be1f-c8993502d597&version=7