近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准预充式双腔注射器中的溶液Xyntha Solofuse（antihemophilic factor [recombinant]）。用于成人和儿童血友病a患者，用于按需治疗和控制出血事件，用于围手术期管理和常规预防，以减少出血事件的发生频率。
XYNTHA是一种重组因子VIII产品，于2008年2月获得美国食品药品监督管理局批准，用于控制和预防血友病a（先天性因子VIII缺乏症或典型血友病）患者的出血事件，以及血友病a患者的手术预防。XYNTHA不含von Willebrand因子，因此不适用于von Willebrand's病。XYNTHA采用最先进的制造和纯化工艺，从细胞培养到最终配方，完全不含白蛋白。
XYNTHA是唯一在纯化过程中使用合成肽配体代替小鼠单克隆抗体（Mab）的重组因子VIII产品。它旨在消除小鼠病毒污染的潜在风险。纯化过程还包括溶剂洗涤剂病毒灭活步骤和纳滤步骤。这些制造和纯化过程旨在降低潜在病毒污染的风险。
血友病A是一种遗传性疾病，会阻止血液正常凝固。血友病A患者缺乏一种血液蛋白，也称为凝血因子，这是凝结血液和止血所必需的。血友病A是由蛋白因子VIII的缺失或缺乏引起的。大多数血友病A患者依赖于因子VIII替代疗法。根据美国国家心肺血液研究所的数据，美国约有18000人（主要是男性）患有血友病A。
批准日期：2008年08月01日 公司：辉瑞
XYNTHA®SOLOFUSE®（抗血友病因子[antihemophilic factor[recombinant]）冻干粉，用于预充式双腔注射器中的溶液，用于静脉注射
美国首次批准：2008年
作用机制
XYNTHA暂时替代了有效止血所需的缺失凝血因子VIII。
适应症
XYNTHA是一种重组抗血友病因子，适用于成人和儿童血友病a患者，用于按需治疗和控制出血事件，用于围手术期管理和常规预防，以减少出血事件的发生频率。
XYNTHA不适用于von Willebrand病患者。
剂量与用法
仅用于复溶后静脉注射。
所需剂量使用以下公式确定：
所需单位=体重（kg）×所需因子VIII升高（IU/dL或正常值的%）×0.5（IU/kg每IU/dL），其中IU=国际单位。
常规预防。
成人和青少年（≥12岁）：建议的起始方案是每周服用3次30 IU/kg的XYNTHA。
儿童（<12岁）：建议的起始方案是每隔一天服用25 IU/kg的XYNTHA。12岁以下的儿童可能需要更频繁或更高的剂量，以解释该年龄组的清除率更高。
根据患者的临床反应调整给药方案（剂量或频率）。
XYNTHA给药频率取决于出血事件的类型和主治医生的建议。
剂型和强度
XYNTHA SOLOFUSE以冻干粉的形式提供，装在一次性预充双腔注射器中，标称容量为250、500、1000、2000或3000 IU。
禁忌症
请勿用于对产品或其成分（包括仓鼠蛋白）表现出危及生命的即时超敏反应（包括过敏反应）的患者。
警告和注意事项
过敏反应和严重超敏反应是可能的。患者可能会对仓鼠蛋白过敏，仓鼠蛋白在XYNTHA中含量很低。如果发生此类反应，请停止使用该产品进行治疗，并给予适当的治疗。
据报道，使用XYNTHA的患者体内出现了中和抗体。如果未达到预期的血浆因子VIII活性水平，或者出血未得到适当剂量的控制，请进行测量因子VIII抑制剂浓度的测定。
不良反应
在先前接受过治疗的成人和儿童患者（PTP）中，XYNTHA最常见的不良反应（≥10%）是头痛、关节痛、发热和咳嗽。
在所有研究中，4名受试者开发了因子VIII抑制剂（2.4%）。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-438-1985联系惠氏制药有限责任公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch
在特定人群中使用
儿科：儿童服用XYNTHA后，半衰期更短，分布量更大，恢复率更低。可能需要更高或更频繁的剂量。
包装供应/储存和处理
供货方式
每个XYNTHA SOLOFUSE试剂盒包含：一个用于组装的柱塞杆、一个无菌输液器、两个酒精拭子、一个绷带、一个纱布垫、一个通风无菌帽和一个包装插页。XYNTHA 250、500、1000、2000或3000国际单位试剂盒中包含的药品、注射用稀释剂和其他成分不含天然橡胶和天然橡胶乳胶。
XYNTHA SOLOFUSE以试剂盒形式提供，其中包括XYNTHA冻干粉，标称含有250、500、1000、2000或3000 IU和4mL 0.9%氯化钠溶液，用于在预充双腔注射器中复溶：
XYNTHA SOLOFUSE套件
标称强度          填充尺寸颜色指示器    NDC套件#
250国际单位             黄色            58394-022-03
500国际单位             蓝色            58394-023-03
1000国际单位            绿色            58394-024-03
2000国际单位            红色            58394-025-03
3000国际单位            灰色            58394-016-03
每个XYNTHA SOLOFUSE的标签上都标明了以国际单位表示的实际因子VIII活性。
储存和处理
包装出售的产品：
XYNTHA SOLOFUSE自生产之日起，在2°至8°C（36°至46°F）的温度下冷藏储存长达36个月，直至标签上注明的有效期。
在有效期内，XYNTHA SOLOFUSE也可以在不超过25°C（77°F）的室温下储存长达3个月。
在外箱上提供的空间中清楚地记录室温储存的开始日期。在3个月期限结束时，立即使用或丢弃产品。请勿将产品放回冰箱。
请勿在标签上注明的有效期后或室温下储存3个月后使用XYNTHA SOLOFUSE，以较早者为准。
不要冻结。（冷冻可能会损坏XYNTHA SOLOFUSE。）
储存期间，避免长时间暴露在阳光下。
给药前，将复溶溶液在室温下储存。复溶后或从产品上取下灰色橡胶瓶盖后3小时内服用XYNTHA SOLOFUSE。
请参阅随附XYNTHA SOLOFUSE®的完整处方信息：
https://labeling.pfizer.com/showlabeling.aspx?id=504