近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Helixate FS（Antihemophilic Factor(Recombinant),Formulated with Sucrose）抗血友病因子（重组），用于对16岁或以下且先前没有关节损伤的血友病A儿童进行常规预防。 Helixate FS是一种重组因子VIII产品，用于控制和预防成人和儿童血友病a的出血发作。Helixate FS还用于常规预防，以降低先前没有关节损伤的血友病a儿童的出血发作频率和关节损伤风险。 血友病是一种遗传性出血性疾病，其特征是长期或自发出血，尤其是肌肉、关节或内脏出血。大约15000名美国人患有血友病。这种疾病是由凝血因子VIII或因子IX缺乏或有缺陷的凝血蛋白引起的。最常见的疾病形式是血友病A或经典血友病，其中凝血因子VIII缺乏或有故障。血友病B的特征是缺乏或有缺陷的因子IX。 批准日期：2009年8月17日 公司：杰特贝林 Helixate®FS（抗血友病因子[重组]，与蔗糖配制[Antihemophilic Factor (Recombinant), Formulated with Sucrose）重组的冻干粉，，用于静脉 美国首次批准：1993年 作用机制 Helixate FS暂时取代了有效止血所需的缺失凝血因子VIII。 适应症和用法 Helixate FS是一种抗血友病因子（重组），用于： •成人和儿童血友病A出血事件的按需治疗和控制。 •成人和儿童血友病A出血的围手术期处理。 •常规预防，以降低患有血友病A的儿童出血的频率，并降低没有预先存在关节损伤的儿童关节损伤的风险。 •常规预防，以降低成人血友病A出血的频率。 Helixate FS不适用于治疗von Willebrand病。 剂量和给药 仅供静脉注射使用。 每小瓶Helixate FS含有以国际单位（IU，单位）表示的标记量的重组因子VIII。 出血事件的控制和围手术期管理： •剂量（单位）=体重（kg）x所需因子VIII升高（IU/dL或正常值的%）x0.5（IU/kg/IU/dL） •根据患者的临床反应滴定剂量。 •根据出血事件的类型确定治疗频率。 成人常规预防：每公斤25单位，每周三次。 用于儿童常规预防：每隔一天每公斤25个单位。 剂型和强度 可作为冻干粉，装在一次性小瓶中，标称含有250、500、1000、2000和3000 IU。 禁忌症 请勿用于有危及生命的超敏反应的患者，包括对小鼠或仓鼠蛋白或产品其他成分的过敏反应。 警告和注意事项 •可能出现超敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，停止使用Helixate FS治疗，并给予适当的治疗。 •接受含有因子VIII的产品（包括Helixate FS）的患者可能会产生活性中和抗体。如果未达到预期的血浆VIII因子活性水平，或出血未用预期剂量控制，则进行测量VIII因子抑制剂浓度的测定。 •当凝血通过因子VIII的治疗而正常化时，心血管支架因子的发展可能与非血友病患者的风险相同。 •根据指示，在输注过程中监测血浆因子VIII水平。 不良反应 临床试验中最常见的不良反应（≥4%）是先前未经治疗和最低治疗的患者（PUPs和MTPs）中的抑制剂形成（中和抗体）、皮肤相关超敏反应（如皮疹、瘙痒、荨麻疹）、输液反应（如炎症、疼痛）和中心静脉通路装置（CVAD）相关感染。 如需报告疑似不良反应，请致电1-866-915-6958联系CSL Behring药物监督部，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。 在特定人群中使用 •妊娠：无人类或动物数据。仅在明确需要时使用。 •儿科使用：儿童（4.4-16岁）可能会出现更高的因子VIII清除率。可能需要调整剂量。 包装供应/储存和处理 How Supplied Helixate FS可作为套件提供以下一次性玻璃小瓶尺寸。试剂盒中提供了适当体积的无菌注射用水、USP和Mix2Vial®过滤转移装置。 套件NDC编号 FVIII近似活性（IU） 稀释剂（mL） 0053-8131-02 250 2.5 0053-8132-02 500 2.5 0053-8133-02 1000 2.5 0053-8134-02 2000 5.0 0053-8135-02 3000 5.0 IU中的实际因子VIII活性在每个Helixate FS小瓶的标签上说明。使用小瓶标签上显示的实际效力来计算剂量。 储存和处理 产品小瓶和稀释液小瓶不是用天然橡胶胶乳制成的。 打包销售的产品 •自生产之日起，将Helixate FS储存在+2°C至+8°C（36°F至46°F）的温度下长达30个月。在此期间，Helixate FS可在温度高达+25°C或77°F的条件下储存长达12个月。 •在未开封的产品纸箱上记录室温储存的开始日期。在室温下储存后，不要将产品退回冰箱。在室温下储存后，或在产品小瓶上的有效期，以较早者为准。 •在小瓶上注明的有效期之后，请勿使用Helixate FS。 •请勿冻结。 •避免极端暴露在光线下，并在使用前将冻干粉储存在包装袋中。 重组后的产品 •重建后，将Helixate FS溶液储存在室温下，并在3小时内给药。 请参阅随附的Helixate FS完整处方信息： https://labeling.cslbehring.com/PI/US/HelixateFS/EN/HelixateFS-Prescribing-Information.pdf
