近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准NUWIQ(Antihemophilic Factor[Recombinant])静脉注射,用于血友病A成年及儿童患者。包括按需治疗及出血发作控制；用于减少出血发作频次的常规预防；及出血的围术期管理。
Nuwiq是源于人细胞系的首个B-结构域缺失重组因子VIII（FVIII），它未进行化学修饰或与其它蛋白融合，这款药物旨在治疗先天性 FVIII 缺乏的血友病A患者。
血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。
批准日期：2015年9月4日；公司：Octapharma USA，Inc.
NUWIQ®（抗血友病因子[Antihemophilic Factor[Recombinant]]）冻干粉静脉注射液
美国首次批准：2015年
最近的重大变化
适应症和用法：12/2024
剂量和给药，剂量：12/2024
作用机制
NUWIQ暂时替代了有效止血所需的缺失凝血因子VIII。
适应症
NUWIQ是一种重组抗血友病因子[凝血因子VIII（因子VIII）]，适用于患有血友病a的儿童和成人患者，用于：
•按需治疗和控制出血事件
•围手术期出血管理
•常规预防，以减少出血发作的频率NUWIQ不适用于治疗von Willebrand病。
剂量与用法
用于复溶后静脉注射
•每瓶NUWIQ都标有以国际单位（IU）表示的因子VIII效力的实际量。
•使用以下公式确定青少年和成人的剂量：
所需IU=体重（kg）x所需因子VIII升高（%）（IU/dL）x 0.5（IU/kg每IU/dL
•治疗的剂量和持续时间取决于FVIII缺乏的严重程度、出血的位置和程度、FVIII水平和患者的临床状况。
•常规预防的剂量：
接受治疗者         剂量（IU/kg）   输液频率
成人和青少年12-17   30-40          每隔一天
2-11岁的儿童        30-50          每隔一天或每周三次
2岁以下儿童         20-50          每周一次至每隔一天
剂型和强度
NUWIQ是一种白色无菌、无热原、冻干粉末，用于在单剂量小瓶中复溶，标称含有250、500、1000、1500、2000、2500、3000或4000 IU的因子VIII效力。
禁忌症
NUWIQ禁忌用于对产品或其成分表现出危及生命的超敏反应（包括过敏反应）的患者。
警告和注意事项
•可能出现超敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，停止NUWIQ并给予适当的治疗。
•可能会产生因子VIII中和抗体（抑制剂）。如果未达到预期的血浆因子VIII活性水平，或者出血未得到适当剂量的控制，请进行测量因子VIII抑制剂浓度的测定。
•监测所有患者的因子VIII活性和因子VIII抑制剂抗体的发展。
不良反应
临床试验中最常见的不良反应（>5%）是上呼吸道感染、头痛、发热、咳嗽、下呼吸道感染、鼻炎、寒战、腹痛、关节痛、贫血和咽炎。
如需报告可疑的不良反应，请联系Octapharma USA股份有限公司，电话1-866-766-4860或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
儿科使用：≤12岁儿童的恢复率较低，半衰期较短，清除速度较快。对于年龄小于5岁的儿科患者，应考虑更高的剂量和/或更频繁的预防性治疗给药方案。
包装供应/储存和处理
供货方式
NUWIQ的包装包括一个标称含有250、500、1000、2000、2500、3000或4000国际单位（IU）因子VIII效力的单剂量小瓶、一个装有2.5mL溶剂（注射用水）的预充注射器、一个小瓶适配器、一个蝶形针和两个酒精拭子。每个纸箱和小瓶上都标明了NUWIQ的实际含量（IU）。
NUWIQ包装中使用的组件不是用天然橡胶乳胶制成的。
颜色       标称强度       集装箱NDC     纸箱NDC
淡蓝色     NUWIQ 250单位  68982-140-01  68982-139-01
淡粉红色   NUWIQ 500单位  68982-142-01 68982-141-01
绿色-蓝色  NUWIQ 1000单位 68982-144-01  68982-143-01
紫色       NUWIQ 1500单位 68982-154-01  68982-153-01
橙色       NUWIQ 2000单位 68982-146-01  68982-145-01
棕色       NUWIQ 2500单位 68982-148-01  68982-147-01
深灰色     NUWIQ 3000单位 68982-150-01  68982-149-01
深绿色     NUWIQ 4000单位 68982-152-01  68982-151-01
储存和处理
将NUWIQ储存在原始包装中，以保护NUWIQ小瓶免受光线照射。
将NUWIQ以粉末形式在2-8°C（35-46°F）下储存长达24个月。不要冻结。
在保质期内，产品可以在室温[高达25°C（77°F）]下保存一次不超过3个月。在室温下储存后，不要将产品放回冰箱。
过期后请勿使用。
将复溶溶液保持在室温下。复溶后不要冷藏。立即或复溶后3小时内使用复溶溶液。丢弃所有剩余的溶液。
参阅随附NUWIQ的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=d6cb51f8-3acd-412c-93ec-41a8017dff3e&version=16