近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。
批准日期：2020年05月04日  公司：亚力兄制药
ULTOMIRIS（雷夫利珠单抗[ravulizumab-cwvz]）注射液，用于静脉注射或皮下注射
美国首次批准：2018年
警告：严重脑膜炎球菌感染，有关完整的装箱警告，请参阅完整的处方信息。
在接受ULTOMIRIS治疗的患者中发生了危及生命的脑膜炎球菌感染/败血症，如果不及早识别和治疗，可能会迅速危及生命或致命。
遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于补体缺乏患者脑膜炎球菌疫苗接种的最新建议。
在接种第一剂ULTOMIRIS前至少2周用脑膜炎球菌疫苗对患者进行免疫接种，除非延迟ULTOMIRIS治疗的风险大于发展为脑膜炎球菌感染的风险。有关脑膜炎球菌感染风险管理的更多指导，请参阅警告和注意事项。
接种疫苗可以降低但不能消除脑膜炎球菌感染的风险。监测患者是否有脑膜炎球菌感染的早期迹象，如果怀疑感染，应立即进行评估。ULTOMIRIS只能通过一个名为ULTOMIRIS REMS的受限程序使用。
最近的重大变化
适应症和用法：04/2022
给药和给药：2022年4月
剂量和用法：07/2022
警告和注意事项：2022年4月
警告和注意事项：07/2022
作用机制
Ravulizumab cwvz是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制其切割为C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（膜攻击复合物[MAC或C5b-9]的起始亚基），从而防止MAC的形成。ULTOMIRIS可抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导血栓微血管病（TMA）。ravulizumab cwvz在gMG患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测涉及减少神经肌肉接头处的末端补体复合物C5b-9沉积。
适应症和用法
ULTOMIRIS是一种补体抑制剂，适用于：
一个月及以上患有阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的成人和儿童患者的治疗。
一个月及以上患有非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人和儿童患者的治疗，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
使用限制：
ULTOMIRIS不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。
抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。
剂量和给药
有关剂量、制剂和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
使用前稀释ULTOMIRIS。
只能通过0.2或0.22微米的过滤器进行静脉输液。
剂型和强度
注入静脉的
注射：300mg/mL（10mg/mL）溶液，单剂量小瓶。
注射：300mg/mL（100mg/mL）溶液，单剂量小瓶。
注射：1100mg/mL（100mg/mL）溶液，装在单剂量小瓶中。
皮下
注射：245mg/mL（70mg/mL）溶液，装在单剂量预填充药筒中，仅与提供的一次性体内注射器一起使用。
禁忌症
ULTOMIRIS禁忌用于：
脑膜炎奈瑟菌感染尚未解决的患者。
目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者，除非延迟ULTOMIRIS治疗的风险超过发展为脑膜炎球菌感染的风险。
警告和注意事项
其他感染：对任何其他系统性感染的患者使用ULTOMIRIS时要小心。
输液相关反应：在输液过程中进行监测，中断反应，并采取适当的支持措施。
对丙烯酸粘合剂过敏：ULTOMIRIS的体内注射器使用丙烯酸粘合剂。对于已知对丙烯酸粘合剂过敏的患者，使用本产品可能会导致过敏反应。
不良反应
PNH患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是上呼吸道感染和头痛。接受ULTOMIRIS皮下注射的患者（发生率≥10%）出现注射部位反应和腹泻。
aHUS患者最常见的不良反应（发生率≥20%）为上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。
成年gMG患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是腹泻和上呼吸道感染。
如需报告可疑不良反应，请联系亚力兄制药有限公司。电话1-844-259-6783或美国食品药品监督管理局电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
血浆置换、血浆分离或静脉注射免疫球蛋白：同时使用需要补充剂量的ULTOMIRIS。
新生儿Fc受体阻滞剂：密切监测ULTOMIRIS的有效性降低。
在特定人群中使用
儿科使用：ULTOMIRIS的皮下给药不被批准用于儿科患者。
包装供应/储存和处理
供应方式
静脉注射：
ULTOMIRIS（ravulizumab cwvz）注射液100 mg/mL为半透明、透明至淡黄色溶液，装在每个纸箱的一个单剂量小瓶中，如下所示：
300mg/mL（100mg/mL）（NDC 25682-025-01）
1100毫克/11毫升（100毫克/毫升）（NDC 25682-028-01）
ULTOMIRIS（ravulizumab cwvz）注射液10mg/mL为透明至半透明、略带白色的溶液，装在每纸箱一个单剂量小瓶中，如下所示：
300mg/mL（10mg/mL）（NDC 25682-022-01）
皮下：
ULTOMIRIS（ravulizumab cwvz）注射液70mg/mL为半透明、透明至淡黄色溶液，装在一个单剂量药筒中，作为一次性体内给药系统的一部分：
245mg/mL（70mg/mL）纸箱，包含一个预填充药筒，与一个本体注射器共同包装：NDC 25682-031-01
储存和处理
静脉注射：
将ULTOMIRIS小瓶在2°C-8°C（36°F-46°F）的温度下冷藏，保存在原始纸箱中，以避光。不要冻结。不要摇晃。
有关ULTOMIRIS稀释溶液的稳定性和储存信息，请参阅剂量和用法。
皮下：
将ULTOMIRIS预充式药筒和体上注射器在2°C-8°C（36°F-46°F）的温度下冷藏在原纸箱中，以防止光线和物理损坏。不要冻结。不要摇晃或掉落。不要让体内注射器被水或其他液体弄湿。
如果从冰箱中取出，将ULTOMIRIS储存在身体注射器上，并在室温68°F-77°F（20°C-25°C）下将预填充的药筒储存在原始纸箱中长达3天。如果在室温下储存，3天后丢弃。请勿返回冰箱。
带预充式注射器筒的一次性注射器不是由天然橡胶胶乳制成的。
请参阅随附的ULTOMIRIS完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=a9a590d9-0217-43c7-908d-e62a71279791
------------------------------------------------------------
The Food and Drug Administration (FDA) has approved Ultomiris (ravulizumab-cwvz; Alexion) injection for the treatment of adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).
“Prior to this approval, the only approved therapy for PNH required treatment every 2 weeks, which can be burdensome for patients and their families.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 3ML VIAL CARTON
Rx only
NEW CONCENTRATION
NDC 25682-025-01
ULTOMIRIS(ravulizumab-cwvz)
Injection
300mg/3mL(100mg/mL)
For Intravenous Infusion
Dilute with 0.9% Sodium Chloride
Injection prior to use.
3mL Single-dose vial
Discard Unused Portion
Attention: Dispense the enclosed Medication Guide to each patient.
Attachment of complete description materials: