近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pasatru（garetosmab-grts）用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）治疗，以减少新异位骨化（HO）病灶的形成和经临床医生评估的疾病发作。

Pasatru（Garetosmab）是一款源自VelocImmune技术平台的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A（Activin A）。Regeneron的科学家发现， 激活素A在FOP中发挥着关键作用， 它驱动异位骨化（HO），而异位骨化正是FOP的主要病理特征。

Pasatru在适当情况下进行居家输注。推荐起始剂量按体重计算，为10mg/kg，每月一次（每4周一次）静脉输注，输注时间为60分钟；如果患者无法耐受，则可将剂量降低至3mg/kg，每月一次静脉输注，输注时间同样为60分钟。Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。

进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia ossificans progressiva ，FOP）也译为进行性肌肉骨化症，俗称是“石头人症”，这是一种超罕见遗传性疾病，其特征是肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织逐渐被异常形成的骨组织侵入，这一过程被称为HO。发生在下颌、脊柱、髋部和胸廓的HO可使说话、进食、行走或呼吸等基本活动变得困难，而这些结构的功能障碍可导致患者行动能力不断丧失。全球约有900人被诊断患有FOP，大多数患者在30岁时需要依赖轮椅，患者中位生存年龄为56岁。

批准日期：2026年08月19日 公司：再生元

PASATRU（加托索单抗[garetosmab-grts]）注射液，用于静脉注射

美国首次批准：2026年

作用机制

FOP是由激活素受体1型（ACVR1，也称为ALK2）细胞内结构域的功能获得突变引起的，激活素是一种骨形态发生蛋白（BMP）I型受体，在许多组织中表达，包括骨骼肌和软骨。在FOP患者中，突变型ACVR1被激活素A激活，导致异位骨化。Garetosmab-grts是一种人IgG4单克隆抗体，特异性结合并抑制激活素a的信号传导，以阻断FOP突变体ACVR1的激活，减少新的异位骨损伤的形成和进展。

适应症

PASATRU是一种激活素信号抑制剂，可减少新的异位骨化（HO）病变的形成，临床医生评估了进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的复发情况。

剂量与用法

•推荐起始剂量：每4周静脉注射10mg/kg，持续60分钟。

•如果不能耐受10mg/kg，可以每4周一次，在60分钟内将剂量减少到3mg/kg静脉注射。

•有关准备和给药说明，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：300mg/5mL（60mg/mL）溶液，装于单剂量小瓶中。

禁忌症

怀孕。

警告和注意事项

•胚胎-胎儿毒性：PASATRU可对胎儿造成伤害。在开始PASATRU之前，确认具有生殖潜力的女性没有怀孕，并建议对胎儿的潜在风险和使用有效的避孕措施。

如果在治疗期间发生妊娠，建议患者立即停止使用PASATRU，并联系他们的医疗保健提供者。

•皮肤和软组织感染：发生在接受PASATRU治疗的患者身上。建议患者向其医疗保健提供者报告感染的体征或症状。

长期存在，无法通过标准急救措施解决。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥10%）是脓肿、痤疮、毛发生长增加、madarosis、口腔溃疡和鼻出血。

如需报告疑似不良反应，请致电1-877-372-7287联系Regeneron，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

特殊人群用药

•哺乳：不建议母乳喂养。

包装供应/储存和处置

供应方式

PASATRU（garetosmab-grts）注射液是一种清澈至微乳白色、无色至淡黄色的溶液。它装在一个纸箱里，里面装着一个单剂量小瓶：

•300毫克/5毫升（60毫克/毫升）（NDC 61755-012-01）

储存与处理

将未开封的小瓶存放在原始纸箱中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以避光。不要冻结。不要摇晃。

请参阅随附PASATRU的完整处方信息：

https://www.regeneron.com/downloads/pasatru_fpi.pdf