部份中文伏索利肽粉末和注射溶液处方资料（仅供参考）

商品名：Voxzogo Pulver Infusionslösun

英文名：vosoritide

中文名：伏索利肽注射粉末溶液

生产商：BIOMARIN INTERNATIONAL

药品简介

2021年08月29日,欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide）粉末和注射用溶液，该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。

Voxzogo（Vosoritide）在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体 3 基因 ( FGFR3 )的功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织形成的重要过程）受到负调节。Voxzogo是一种C型利钠肽 (CNP) 类似物，代表了一类新的疗法，它作为 FGFR3 下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。

VOXZOGO 是第一个获得FDA和EMA批准的治疗患有开放性骨骺（骨生长板）的软骨发育不全儿童的药物。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因 ( FGFR3 )的功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织形成的重要过程）受到负调节。

软骨发育不全（Achondroplasia）是导致人类不成比例身材矮小的最常见骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底结构不成比例地矮小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的变化引起的，FGFR3是骨骼生长的负调节因子。

作用机制

Vosolidie是一种改良的C型利钠肽（CNP）。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的功能获得突变，软骨内骨生长受到负调控。伏索利肽与利钠肽受体-B（NPR-B）的结合通过在快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶（RAF-1）的水平上抑制丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径中的细胞外信号调节激酶1和2（ERK1/2）来拮抗FGFR3下游信号传导。因此，与CNP一样，vosolidide可作为软骨内骨生长的积极调节因子，因为它促进软骨细胞增殖和分化。

在具有开放式生长板的动物模型中，给予沃索利特可促进软骨细胞增殖和分化，导致生长板扩大，随后骨骼生长增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中，观察到软骨发育不良表型部分或完全正常化。

适应症

Voxzogo适用于治疗2岁及以上骨骺发育不全的患者

没有关闭。软骨发育不全的诊断应通过适当的基因检测来确认。

用法与用量

Voxzogo的治疗应由具有适当资格的医生发起和指导

生长障碍或骨骼发育不良的管理。

剂量

尽早开始治疗儿童很重要

以推荐剂量给药的Voxzogo剂量取决于患者的体重和维生素C浓度（见表1）。通常的剂量为15微克/千克体重。出于实用性原因，并考虑到与体重相关的PK变化（见第5.2节药代动力学特性），建议采用以下剂量。

按体重计算的单剂量体积

体重（公斤）Vosoritide 0.4毫克溶剂  Vosoritide 0.56毫克溶剂   Vosoritide 1.2毫克溶剂

           （注射用水）：0.5毫升    （注射用水）：0.7毫升     （注射用水）：0.6毫升

             浓度：0.8毫克/毫升       浓度：0.8毫克/毫升        浓度：2毫克/毫升

                                        日进样量 (mL)

10-11           0.3毫升

12-16                                     0.35毫升

17-21                                     0.40毫升

22-32                                     0.50毫升

33-43                                                             0.25毫升

44-59                                                             0.30毫升

60-89                                                             0.35毫升

≥90                                                              0.40毫升

治疗持续时间

在确认没有进一步的生长潜力后，应停止使用Voxzogo治疗，这表明农业生长速度<1.5 cm/年，骨骺闭合。

漏服

如果错过一剂Voxzogo，可以在12小时内给药。如果从最初的给药计划已经过去了12小时以上，则不应服用错过的剂量。患者/护理人员应在第二天继续服用下一次预定剂量。

生长发育监测

应每3-6个月定期监测和评估患者，以检查体重、生长和身体发育情况。应根据患者的体重调整剂量（见表1）。

特殊人群

肾或肝损伤患者

Voxzogo在肾或肝损伤患者中的安全性和有效性尚未得到评估。

儿科人群

Voxzogo在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。第4.8、5.1和5.2节描述了当前可用的数据，但无法就posology提出建议。

给药方法

Voxzogo仅适用于一名患者皮下一次性使用。丢弃任何残留物。这种药品必须在复溶后3小时内服用。

注射前，医疗保健专业人员应：

• 对护理人员进行Voxzogo的准备和皮下注射培训。

• 培训护理人员和患者识别血压下降的体征和症状。

• 告知护理人员和患者，如果血压出现症状性下降，该怎么办。

应指导患者和护理人员轮换皮下注射部位。建议在身体上的注射部位包括大腿前部中部、腹部下部，但肚脐周围5厘米处、臀部顶部或上臂后部除外。同一注射区域不应连续两天使用。伏克佐戈不应注射到发红、肿胀或压痛的部位。

患者在注射时应充分饮水。建议患者在注射前约30分钟吃清淡的零食并喝大量液体（如水、牛奶、果汁等）。这是为了减少迹象和

出现潜在的血压下降症状（头晕、疲劳和/或恶心）。

如果可能的话，Voxzogo应该每天大约在同一时间注射。

Voxzogo皮下注射制剂的制备

• 应根据患者的体重确认正确的Voxzogo强度和正确的预充稀释液注射器（复溶体积）（见表1）。

• 启动前，所有必要的辅助用品必须到位。

o 酒精垫

o 纱布或绷带

o 锐器盒

• 在重新配制Voxzogo之前，应将预充注射器（注射用水）中的Voxzogo小瓶和稀释剂从冰箱中取出，并使其达到室温。

• 稀释剂针必须连接到装有稀释剂（注射用水）的预充注射器上。

• 必须将全部稀释剂注入小瓶。

• 应轻轻搅拌小瓶中的稀释剂，直至白色粉末完全溶解。小事不应该动摇。

• 应将所需剂量的复溶溶液从单次使用的小瓶中缓慢取出，放入提供的给药注射器中（见表1）。此步骤只能使用提供的给药注射器。

• 复溶后的Voxzogo是一种清澈、无色至黄色的液体。如果溶液变色或浑浊，或者存在颗粒，则不应使用。

• 复溶后，Voxzogo可以在室温高达25°C的条件下在小瓶中保存最多3小时。该药品不含防腐剂。

• 每个小瓶和预充式注射器仅供一次性使用

禁忌症

对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。

保质期

未开封的小瓶

2年

重构溶液

重构溶液的理化稳定性已在25°C下显示3小时。

然而，从微生物学的角度来看，该溶液应立即使用。

如果不立即使用并在适当控制和验证的无菌条件下重新配制，Voxzogo应在重新配制后3小时内给药。

储存的特别注意事项

存放在冰箱中（2°C至8°C）。不要冻结。

存放在原包装中以避光。

Voxzogo可以在不超过30°C的室温下储存长达90天的单期，但不能超过保质期。在室温下储存后，不要将 Voxzogo 放回冰箱。在此期间结束时，应使用或处置该产品。

有关复溶后药品的储存条件。

外包装的性质和内容

Vosoritide 0.4mg 粉末和注射用溶液溶剂

粉末2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和白色瓶盖。

溶剂

带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.5毫升注射用水。

Vosoritide 0.56mg粉末和注射用溶液溶剂

粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和品红色瓶盖。

溶剂

带有柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预填充注射器（玻璃），其中含有0.7毫升注射用水。

Vosoritide 1.2mg粉末和注射用溶液溶剂

粉末 2mL小瓶（玻璃），带橡胶塞（溴化丁基橡胶）和灰色瓶盖。

溶剂

带柱塞（溴化丁基橡胶）、鲁尔锁盖和防篡改密封的预装注射器（玻璃），含有0.6毫升注射用水

每个盒子包含：

• 10瓶 Voxzogo

• 10 个预装注射用水的注射器

• 10个单独的一次性针头（23号，用于重构）

• 10个单独的一次性注射器（30规格，用于给药）

请参阅随附Vosoritide的完整处方信息：

https://www.tga.gov.au/sites/default/files/2023-02/auspar-voxzogo-230127-pi.pdf

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Voxzogo 1.2mg Pulver u.Lös.-M.z.Herst.E.Inj-Lös

BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED

Wirkstoffe & Inhaltsstoffe

Vosoritid                    1,2mg

Citronensäure, wasserfrei    Hilfsstoff

Mannitol                     Hilfsstoff

Methionin                    Hilfsstoff

Natrium citrat               Hilfsstoff

Polysorbat 80                Hilfsstoff

Trehalose 2-Wasser           Hilfsstoff

Wasser, für Injektionszwecke Hilfsstoff

Gesamt Natrium Ion           23mg Hilfsstoff

Gesamt Natrium Ion           mmol Hilfsstoff

Produktinformation zu Voxzogo 1.2 mg Pulver u.Lös.-M.z.Herst.E.Inj-Lös 3

Die Produktbewertungen zu Voxzogo 1.2 mg Pulver u.Lös.-M.z.Herst.E.Inj-Lös beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.

Einnahme Art und Weise

Injizieren Sie das Präparat langsam unter die Haut (subkutane Injektion).

Die Injektion sollte jeden Tag etwa zur selben Zeit verabreicht werden.

Es wird empfohlen, die Injektion jeden Tag an einer anderen Stelle zu verabreichen und nicht dieselbe Stelle 2 Tage hintereinander zu verwenden. Injizieren Sie dieses Arzneimittel nicht an Stellen mit Leberflecken, Narben, Muttermalen oder in Bereichen, in denen die Haut empfindlich, verletzt, gerötet oder verhärtet ist.

Wechselwirkungen bei Voxzogo 1.2mg Pulver u.Lös.-M.z.Herst.E.Inj-Lös

Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3

Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.

Erfahrungsberichte zu Voxzogo 1.2mg Pulver u.Lös.-M.z.Herst.E.Inj-Lös, 10Stk(16.830,58 €).