FIRDAPSE 10mg tabletten
Wat is het?
Firdapse is een geneesmiddel dat de werkzame stof amifampridine bevat. Het is beschikbaar in de vorm van witte, ronde tabletten (10 mg).
Waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Firdapse wordt gebruikt voor de behandeling van de symptomen van het Lambert-Eaton myastheen syndroom (LEMS) bij volwassenen. LEMS is een aandoening waarbij patiënten aan spierzwakte lijden doordat elektrische impulsen niet door de zenuwen aan de spieren worden doorgegeven.
Aangezien het aantal patiënten met LEMS klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd, en werd Firdapse op 18 december 2002 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Het middel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe gebruikt u dit middel?
De behandeling met Firdapse moet worden gestart onder toezicht van een arts met ervaring in het behandelen van LEMS.
1 Voorheen bekend als Zenas.
Firdapse wordt verdeeld over drie- à viermaal per dag ingenomen. De aanbevolen startdosis is 15 mg per dag; deze dosis kan om de vier tot vijf dagen in stappen van 5 mg worden verhoogd, tot een maximum van 60 mg per dag is bereikt. Een enkele dosis mag nooit hoger zijn dan 20 mg. Firdapse moet met voedsel worden ingenomen.
Hoe werkt het?
Zenuwen geven met behulp van acetylcholine (een chemische 'boodschapper') elektrische impulsen door aan de spieren, zodat deze zich kunnen samentrekken. De zenuwuiteinden geven acetylcholine af tijdens een 'depolarisatieperiode'. Tijdens deze periode stromen geladen calciumdeeltjes de zenuwen binnen. Deze zijn nodig voor de afgifte van acetylcholine.
De werkzame stof van Firdapse, amifampridine, blokkeert kaliumkanalen. Het voorkomt dat geladen kaliumdeeltjes uit de zenuwcellen stromen. Het gevolg is dat de depolarisatieperiode wordt verlengd. Daardoor kunnen meer calciumdeeltjes de zenuwen worden binnengevoerd en hebben de zenuwen meer tijd om acetylcholine af te geven, zodat de spieren worden geprikkeld zich samen te trekken.
Ziekenhuizen in de Europese Unie (EU) gebruiken al meer dan 20 jaar speciaal geprepareerde amifampridinemiddelen voor de behandeling van LEMS.
Hoe is het onderzocht?
Omdat amifampridine in de EU al een aantal jaren wordt gebruikt, heeft de firma de resultaten van studies over deze stof uit de wetenschappelijke literatuur overgelegd ter ondersteuning van het gebruik van Firdapse. In twee gepubliceerde studies, waaraan 38 volwassenen met LEMS deelnamen, werd amifampridine vergeleken met placebo (een schijnbehandeling). De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren gebaseerd op de beoordeling van het functioneren van spieren aan de hand van een scoresysteem. Daarbij werd gebruikgemaakt van de NDS-score of de QMG-score. De spieren van patiënten met een lagere NDS- of QMG-score functioneren beter.
In een andere studie werden gegevens uit de twee gepubliceerde studies gecombineerd en werd gekeken naar de som van alle spieractiepotentialen (compound muscle action potential - CMAP). CMAP is een graadmeter voor elektrische activiteit in spieren.
Welke voordelen bleek tijdens de studies te hebben?
Firdapse was werkzamer dan placebo voor de behandeling van patiënten met LEMS. In de ene studie daalde de NDS-score van 40 naar 22 punten bij patiënten die Firdapse innamen, terwijl de score in de placebogroep daalde naar 35 punten. In de andere studie daalde de QMG-score 2 punte |
