2019年4月12日,美国食品和药物管理局今天批准加速批准Balversa（erdafitinib），这是一种治疗患有局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者，其具有一种易感基因改变，称为FGFR3或FGFR2，并且在之前的含铂化疗期间或之后已经取得进展。应使用FDA批准的伴随诊断设备选择患者进行Balversa治疗。
  “我们正处于更加个性化或精准医学的时代，并且将癌症治疗针对患者的特定基因突变或生物标志物的能力正在成为标准，并且在新的疾病类型中取得了进展。今天的批准是第一个针对转移性膀胱癌患者的易感FGFR基因改变的个性化治疗，“FDA的肿瘤学博士，FDA肿瘤中心主任和FDA中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任医师Richard Pazdur说。药物评价与研究。 “FGFR调节重要的生物过程，包括细胞生长和发育和组织修复过程中的分裂。该药通过靶向FGFR的遗传改变起作用。“
  最常见的膀胱癌类型是移行细胞癌，也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿路上皮（下泌尿道内层）中存在的基因突变有关。膀胱癌是美国第六大常见癌症。成纤维细胞生长因子（FGFR）改变存在于大约五分之一的患有复发性和难治性膀胱癌的患者中。
Balversa的疗效在一项临床试验中进行了研究，该试验包括87名患有局部晚期或转移性膀胱癌的患者，其中FGFR3或FGFR2遗传改变，在化学疗法治疗后进展。这些患者的总体反应率为32.2％，其中2.3％具有完全反应，近30％具有部分反应。答复持续了大约五个半月。该研究中约四分之一的患者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗，这是治疗局部晚期或转移性膀胱癌患者的标准治疗方法。对先前未对抗PD-L1/PD-1治疗有反应的患者进行了对Balversa的反应。
  服用Balversa的患者报告的常见副作用是磷酸盐水平升高，口腔溃疡，感觉疲倦，肾功能改变，腹泻，口干，指甲从床上分离或指甲形成不良，肝功能改变，低盐（钠） ）水平，食欲下降，味觉改变，红细胞低（贫血），皮肤干燥，眼睛干涩和脱发。其他副作用包括手或脚上的发红，肿胀，脱皮或压痛（手足综合症），便秘，胃痛，恶心和肌肉疼痛。
Balversa可能引起严重的眼部问题，包括发炎的眼睛，发炎的角膜（眼睛的前部）和视网膜的紊乱，眼睛的内部。建议患者间歇性地进行眼科检查，并且如果他们出现视力模糊，视力丧失或其他视觉变化，立即告诉他们的医疗保健专业人员。建议卫生保健专业人员在开始治疗后每月检查患者的血磷水平，每月检查一次，并在血清磷酸盐低于目标水平的患者中增加Balversa的剂量。
  建议医疗保健专业人员告知患有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在Balversa治疗期间和最后一次给药后一个月内使用有效的避孕措施。在开始用Balversa治疗之前，建议对具有生殖潜力的女性进行妊娠试验。孕妇或哺乳期妇女不应服用Balversa，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。 Balversa必须免除患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。
   Balversa获得了加速批准，使FDA能够批准用于严重病症的药物，以使用被认为可预测患者临床益处的临床试验数据来满足未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验来确认Balversa的临床益处，并且赞助商正在进行或计划进行这些研究。 Balversa还被授予突破性治疗称号。
  FDA批准Balversa批准Janssen Pharmaceutical。
  FDA还批准了由QIAGEN Manchester，Ltd。开发的筛选FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，用作Balversa用于该治疗适应症的伴随诊断。
HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION
These highlights do not include all the information needed to useBALVERSATM safely and effectively. See full prescribing information forBALVERSA.
BALVERSA (erdafitinib) tablets, for oral use
Initial U.S. Approval: 2019
INDICATIONS AND USAGE
BALVERSA is a kinase inhibitor indicated for the treatment of adult patientswith locally advanced or metastatic urothelial carcinoma that has
•susceptible FGFR3 or FGFR2 genetic alterations and
•progressed during or following at least one line of prior platinumcontainingchemotherapy including within 12 months of neoadjuvant oradjuvant platinum-containing chemotherapy.
Select patients for therapy based on an FDA-approved companion diagnosticfor BALVERSA. (1, 2.1)
This indication is approved under accelerated approval based on tumorresponse rate. Continued approval for this indication may be contingent uponverification and description of clinical benefit in confirmatory trials. (1, 14)
DOSAGE AND ADMINISTRATION
•Confirm the presence of FGFR genetic alterations in tumor specimensprior to initiation of treatment with BALVERSA. (2.1)
•Recommended initial dosage: 8 mg orally once daily with a doseincrease to 9 mg daily if criteria are met. (2.2)
•Swallow whole with or without food. (2.2)
DOSAGE FORMS AND STRENGTHS
Tablets: 3 mg, 4 mg, and 5 mg. (3)
CONTRAINDICATIONS
None. (4)
WARNINGS AND PRECAUTIONS
•Ocular disorders: BALVERSA can cause central serousretinopathy/retinal pigment epithelial detachment (CSR/RPED). Performmonth