2013年1月8日,Swedish Orphan Biovitrum(Sobi)公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Kineret(anakinra,阿那白滞素)用于儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病(NOMID)治疗。本品成为了第一也是唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物,NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的症状。
这是本品第一次获批用于儿童患者中,之前也已获得了FDA的孤儿药认定。目前针对NOMID患者没有适宜的疗法,而基于该药物在疗效方面的巨大潜力,本品被授予了优先审查权。本品为带刻度的预充式注射剂,能够灵活地调节剂量,为儿童用药提供便利。早在2001年,本品就获批用于成人类风湿性关节炎(RA)的治疗。
CAPS是一种伴随终身并会引起人体严重衰弱的疾病,NOMID则是该类别中最为严重的症状,与白介素-1(IL-1)免疫系统蛋白的过度分泌有关。随着病情的进展,患者的听力和视力逐渐减退,认知功能产生障碍,并引起不同程度的关节变形。该药物长达5年的研究表明,本品除了能够控制日常症状,如发热、皮疹、头痛、关节痛等,对于稳定中枢神经系统(CNS)的功能(如听力和视力等)有着确切的疗效。
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