2013年2月1日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Ravicti(苯丁酸甘油[glycerol phenylbutyrate])为在年龄2岁和以上患者有些尿素循环疾病(UCDs)某些尿素的慢性处理。
UCDs是遗传病涉及在尿素循环中正常从血液去除氨所需一系列生化步骤的特异性酶的缺乏。当蛋白被吸收和在体内分解时产生作为废品氮。尿素循环从血液去除氮和转化为尿素，通过尿从机体去除。有尿素循环疾病(UCDs)人们，氮积蓄和作为氨留在体内，可能转移至脑和致脑损伤，昏迷或死亡。
Ravicti，与进餐服用1天3次，有助于处置体内氨。意向为单独限制蛋白饮食或氨基酸补充物不能处理的 UCD患者。Ravicti必须与限制蛋白饮食而，有些病例限制饮食补充物使用。
FDA药物评价和研究中心胃肠道和先天缺陷疾病部主任Donna Griebel，M.D.说：“Ravicti为尿素循环疾病一组危及生命情况的慢性处理提供另一种治疗，”“这个新治疗选择的批准证实FDA对遭受罕见病患者提供治疗的承诺。”
Ravicti在监督管理局快速通道程序下评审，这个程序被设计促进发展和加快审查的药物治疗严重的疾病，满足医学需求，和使患者更早得到重要新药。Ravicti还被授予孤儿产品指定因意向治疗罕见病。
支持Ravicti的安全性和有效性主要研究涉及44例成年曾使用苯丁酸钠[Buphenyl]，被批准控制尿素循环疾病(UCDs)的另一种药物。患者被随机赋予苯丁酸钠或Ravicti共2周在转用其他产品前共另外2周。血液检验显示Ravicti控制氨水平与苯丁酸钠一样有效。在儿童和成年三项另外研究提供支持支持Ravicti在2 岁和以上患者中的长期安全性和有效性的证据。
用Ravicti治疗患者最常见副作用包括腹泻，胀气和头痛。
Ravicti由总部在加州南旧金山的Hyperion Therapeutics上市。
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2013/203284s000lbl.pdf
http://www.hyperiontx.com/pdf/RAVICTI-Prescribing-Information.pdf
处方资料重点
这些重点不包括安全和有效使用RAVICTI所需所有资料。请参阅下文为RAVICTI的完整处方资料
RAVICTI™ (苯丁酸甘油[glycerol phenylbutyrate])口服液
美国初次批准：1996
适应证和用途
RAVICTI适用作为氮-结合药物为不能单独用饮食限制蛋白和/或氨基酸补充处理有尿素循环疾病(UCDs) 成年和儿童患者≥2岁的慢性处理。RAVICTI必须用与饮食限制蛋白而，有些病例，饮食补充物(如，必需氨基酸，精氨酸，瓜氨酸，无蛋白质热量补充物)。(1)
使用限制：
（1） RAVICTI不适用为治疗在有尿素循环疾病(UCDs)患者中急性高氨血症。(1)
（2） 尚未确定对治疗N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏的安全性和疗效。(1)
（3） 在<2月龄患者禁忌使用RAVICTI。(4)
剂量和给药方法
应由尿素循环疾病(UCDs)的处理有经验的医生处方RAVICTI。 (2.1)
（1）指导患者进食和通过口服注射器或定量杯直接给予口内。(2.1)
（2）每天总剂量分成3等份剂量给予，取舍至最近的0.5 mL。(2.1)
（3）每天最大剂量是17.5 mL(19 g)。(2.1)
（4）必须与饮食限制蛋白使用。(2.1)
从苯丁酸钠[Sodium Phenylbutyrate]转用至RAVICTI：
（1） 每天RAVICTI剂量(mL) = 每天苯丁酸钠 (g)剂量 × 0.86。(2.2)
在未用过苯丁酸盐患者的初始剂量：
（1）推荐剂量范围是4.5至11.2 mL/m2/day(5至12.4 g/m2/day)。 (2.3)
（2） 对有些残留酶活性患者不适于用饮食限制控制，建议开始剂量为4.5 mL/m2/day。 (2.3)
（3） 考虑到患者的估算尿素合成能力, 饮食蛋白摄入量，和饮食依从。(2.3)
有肝受损患者中剂量修饰：
（1） 开始剂量在范围低端. (2.5，8.6)
剂型和规格
口服液：1.1 g/mL的苯丁酸甘油。(3)
禁忌证
（1）患者<2月龄。(4)
（2）已知对苯丁酸盐超敏性。(4)
警告和注意事项
（1）神经毒性(苯乙酸[PAA]， RAVICT I的活性部分，可能是毒性)：对神经毒性症状减低剂量。(5.1)
（2）在胰腺功能不全苯丁酸盐吸收减低或小肠吸收不良：严密监视氨水平. (5.2)
不良反应
最常见不良反应 in ≥10% of患者是腹泻，胀气，和头痛。 (6)
为报告怀疑不良反应，联系Hyperion Therapeutics电话1-855-823-7878或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
药物相互作用
（1） 皮质激素类，丙戊酸[valproic acid]，或氟哌啶醇：可能增加血浆氨水平。严密监视氨水平。(7.1)
（2）丙磺舒[Probenecid]：可能影响RAVICTI代谢物的肾排泄，包括苯乙酰谷氨酰胺(PAGN)和苯乙酸。 (7.2)
特殊人群中使用
（1） 妊娠：根据动物数据，可能致胎儿危害。 (8.1)
（2） 哺乳母亲：终止哺乳或终止药物。(8.3)