恶性黑素瘤是致死率最高的皮肤癌。与高加索人种不同，中国黏膜和肢端黑色素瘤患者约占所有黑素瘤的65%。在黏膜和肢端黑素瘤中检测到有c-kit的遗传突变，普遍认为可以作为治疗的分子靶点。北京大学肿瘤医院郭军教授等人基于中国黑素瘤患者的临床经验，对近年来黑素瘤c-kit分子靶向治疗的进展进行了综述。文章发表于Curr Opin Oncol2013年最新一期在线版。

近来发现，有10.8%的中国黑素瘤患者存在c-kit基因体细胞突变（Somatic mutation）。伊马替尼是一种选择性靶向抑制Abl，以及c-kit和血小板衍生生长因子受体（PDGFR）的药物，有研究者探索了它用于转移性黑素瘤患者的效果和毒性，结果提示，对于携带c-kit基因突变的黑素瘤患者，伊马替尼或可延长无进展生存期和总生存期。有关c-kit基因的突变状态和伊马替尼敏感性患者的选择标准已经初步拟定。

c-kit作为一种原癌基因，可作为黑素瘤分子靶向治疗的潜在靶点。伊马替尼可有效治疗转移性黑素瘤且耐受良好。对于携带c-kit遗传突变的黑素瘤患者亚群，伊马替尼不失是一种值得期待的治疗药物。