9月 4 日 ，FDA 批 准 博 舒 替 尼（bosutinib）用 于 治 疗 慢 性 髓 性 白 血 病（CML）。博舒替尼通过阻断促进异常粒细胞生成的酪氨酸激酶信号而发挥作用，其可用 于治疗对伊马替尼等其他治疗耐药或无法 耐受的慢性期、加速期或急变期费城染色 体阳性 CML 患者。
一项涉及 546 例慢性期、加速期或急变期 CML 成人患者的临床研究就该药的安全 性和有效性进行了评估。所有患者均在接 受伊马替尼一线或二线治疗后出现疾病进 展，或不能耐受前述治疗的副作用。所有 受试者均接受博舒替尼治疗。
在慢性期 CML 患者中，通过治疗首个24 周内出现主要遗传学缓解（MCyR）的患 者数量确定疗效。结果显示，24 周后曾接 受 伊 马 替 尼 治 疗 的 患 者 有 34% 实 现MCyR。在任意时间实现 MCyR 的患者中，治疗反应至少持续 18 个月者占 52.8%。在 既往接受达沙替尼和（或）尼洛替尼继之伊 马替尼治疗的患者中，约有 27% 患者在治 疗首个 24 周实现 MCyR；至少持续 9 个月者 占 51.4% 。在既往至少接受过伊马替尼治 疗的加速期 CML 患者中，治疗首个 48 周内 实现完全血液学缓解和整体血液学缓解的 患者分别占 33%和 55%。急变期 CML 患者 分别有 15%和 28%实现完全血液学缓解和 整体血液学缓解。博舒替尼治疗最常见副 作 用 为 腹 泻 、恶 心 、血 小 板 减 少 、呕 吐 、腹 痛、皮疹、贫血、发热和乏力。
FDA 药品评估和研究中心血液学和肿 瘤学产品办公室主任 Pazdur 博士表示，随 着酪氨酸激酶抑制剂的获批，基于疾病分 子基础对 CML 的理解更深入，其治疗正在 出现改善。 |
