2012年12月14日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了新的“孤儿药”帕瑞肽（pasireotide diaspartate）注射液用于治疗不能通过手术治疗的库欣病（Cushing’s disease）患者。该药用法为每日皮下注射两次。

一项纳入162例库欣病患者的临床试验评估了帕瑞肽的安全性和有效性。结果显示，试验中接受帕瑞肽治疗的患者24小时尿量中皮质醇水平降低，这一降低在启动该药治疗后的一个月时即可见到；有20%的患者的皮质醇水平可降至正常范围。

帕瑞肽可引起血糖升高，因此应在起始治疗后的2周时监测患者的血糖水平。持续治疗可能导致一些患者发生糖尿病或糖尿病恶化，因此应密切监测该药的这一不良反应，并应采取适当的治疗。

FDA要求相应的生产厂家进行3项上市后的研究，包括评估高血糖症的临床试验、应用帕瑞肽治疗的库欣病患者的长期前瞻性观察队列研究和聚焦于该药的安全性监测（严重高血糖症、急性肝损伤和肾上腺功能不全）的研究。

试验中观察到的最常见不良反应包括高血糖症、腹泻、恶心、腹痛和胆结石。

NEJM：帕瑞泰治疗库欣病的一项12个月3期研究

英文链接：FDA approves Signifor, a new orphan drug for Cushing’s disease