2026年10月15日，欧盟批准Rasonque（daraxonrasib）的上市许可，这是一种口服治疗患有转移性胰腺癌（已扩散的癌症）的成年人的药物，这些人之前至少接受过一次治疗。

  先前治疗后病情恶化的转移性胰腺癌患者的治疗选择有限，预后不良。鉴于疾病的严重性、标准护理化疗的有限疗效和实质性毒性，需要为这些患者提供更好的治疗选择。

  EMA的建议是在对Rasonque数据进行分阶段审查后提出的，Rasonque在EMA的癌症药物探路者项目中被确定为可以解决这一未满足医疗需求的高优先级药物。

  分阶段审查使CHMP能够在预期提交完整申请前几个月开始评估。在2026年7月初开始的审查期间，CHMP分阶段评估了该公司提交的数据（质量、非临床和临床）。这种方法将评估时间缩短到150天以内，同时保持了质量、安全和有效性的标准。相比之下，标准评估可能需要210个工作日，通常需要一年左右的时间，包括公司回答问题的时间。

  从Rasonque分阶段审查中吸取的经验教训将有助于为欧盟新药品立法下分阶段审查的实施和加强使用提供信息。在此背景下，分阶段审查被视为一种工具，可以更灵活、更精简地评估药物，最终使患者更早地获得有前景的治疗。

  Rasonque中的活性物质Daraxorasib是一种RAS抑制剂。RAS蛋白参与细胞生长和存活。在胰腺癌中，RAS基因突变导致这些蛋白质永久开启，导致癌症细胞生长失控。Daraxorasib通过与一种名为亲环蛋白a的蛋白质结合形成一种结合RAS蛋白的复合物来阻断其活性。这会杀死癌症细胞，减缓癌症的生长。

  Rasonque在一项开放标签的3期跨国研究中进行了研究，该研究涉及500名转移性胰腺癌患者，这些患者在接受全身治疗后病情恶化。在这些患者中，92%有确诊的RAS G12突变，其中包括与该疾病相关的最常见的RAS突变。接受Rasonque治疗的患者中位寿命为12.4个月，而接受化疗的患者为6.7个月。此外，使用Rasonque的患者没有疾病恶化的中位生存时间为7.2个月，而使用化疗的患者为3.6个月（数据截止日期见注释3）。Rasonque最常见的副作用是腹泻、皮疹、口腔炎（口腔内壁炎症）、恶心和呕吐。

  CHMP采纳的意见是Rasonque通往患者通道的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，欧盟委员会将加快对罗宋克在欧盟范围内的上市授权的决定。一旦获得上市许可，将在每个成员国层面做出有关价格和报销的决定，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统中的潜在作用或使用。

  信息来源：https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-authorisation-rasonque-metastatic-pancreatic-cancer