Tregzi（临床上称为Orca-T®）的FDA批准，是一种新型的个性化细胞疗法，用于干细胞移植，以提高血液系统恶性肿瘤成年人的无慢性移植物抗宿主病（GVHD）生存率!

2026年6月30日,Orca Bio宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Tregzi(临床上称为Orca-T®)上市，这是首款基于调节性T细胞（Treg）的免疫疗法，用于改善接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的血液癌症成人患者无慢性移植物抗宿主病（GVHD）生存期。该疗法为某些高危血液癌症成人患者提供了异基因造血干细胞移植的新方案。  解决了移植领域的重要未满足需求——在治疗癌症的同时，避免慢性GVHD对长期预后同样关键.

  • Tregzi™获得美国食品药品监督管理局FDA批准，成为首个也是唯一一个用于成人血液系统恶性肿瘤异基因移植的精密工程细胞疗法..

  Tregzi使用从密切匹配的捐赠者血液中采集的干细胞和免疫细胞来帮助身体对抗癌症，同时降低被称为慢性GVHD的严重并发症的风险，这种情况可能发生在移植的捐赠者血细胞攻击患者身体时。患者在接受化疗后接受这种治疗，为骨髓或干细胞移植做好身体准备。

  Tregzi是一种供体衍生的细胞免疫疗法，由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、Treg细胞和常规T细胞（Tcon），每种细胞都来自8/8 HLA匹配的相关或无关供体的动员外周血。Treg细胞是一种有助于调节免疫反应和维持免疫耐受的免疫细胞。Tregzi旨在降低患者造血和免疫系统重建期间慢性移植物抗宿主病的风险。 

  Tregzi的安全性和有效性是通过PRECISION-T确定的，这是一项临床试验，其中187名患有血癌（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）的成年患者被随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。

  主要终点是慢性无移植物抗宿主病生存期，定义为从造血干细胞移植到第0天后两年内任何原因死亡或首次发作中度或重度cGVHD的时间。接受Tregzi治疗的患者实现了显著更高的慢性GVHD无存活率。一年后，接受Tregzi治疗的患者中有78%达到了这一结果，而接受标准移植的患者中这一比例为38.4%。在将死亡视为竞争风险后，接受Tregzi治疗的患者中有12.6%在一年内出现严重的慢性移植物抗宿主病，而接受标准移植的患者中这一比例为44%。这项随机对照试验的高说服力和内部一致的结果表明，在指定人群中具有临床效益。美国食品药品监督管理局审查了这项试验的结果，并确定Tregzi的益处大于其风险。

  Tregzi观察到的副作用通常与接受干细胞移植的患者的预期一致，最常见的是感染。在输注Tregzi期间，没有患者出现严重反应，在研究期间也没有观察到移植物失败的病例。

  血液系统恶性肿瘤，例如急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS），通常被称为血癌，是指起源于骨髓并破坏正常细胞生成的癌症。尽管治疗方法不断进步，但这些疾病，尤其是在成人和高危人群中，仍然预后不良、复发率高且治疗相关毒性显著。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/orca-bios-tregzi-receives-u-s-fda-approval-as-first-and-only-precision-engineered-cell-therapy-for-allogeneic-transplant-in-adults-with-hematological-malignancies