2026年06月05日，Chiesi Global Rare Diseases宣布，欧盟委员会(EC)已批准Juxtapid（lomitapide）胶囊用于治疗5岁及以上患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的儿童，可与饮食和其他降脂疗法（包括在条件允许的情况下进行LDL血浆置换疗法）联合使用。

  欧盟委员会的批准基于一项评估Lomitapide治疗43名5至17岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患儿的3期、开放标签、单臂、多中心研究的证据。APH-19研究达到了其主要终点，显示第24周时低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）较基线平均降低53.5%（p<0.0001）。第24周时，非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、总胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）、载脂蛋白B和甘油三酯也均显著降低（所有p<0.0001）（次要终点）。

  不良事件大多为轻度，且主要为胃肠道和肝脏不良事件。5例（12%）患者报告了特别关注的不良事件（2例为胃肠道不良事件，3例为肝脏不良事件）。报告了一例严重的治疗期间出现的不良事件（也被归类为特别关注的不良事件）：肝酶升高，导致两次剂量中断、两次剂量减少和一次剂量增加。总体而言，未发现新的不良事件信号，结果与已知的洛米他派不良事件特征一致。

  Juxtapid&Lojuxta(Lomitapide)洛美他派是一种处方药，需配合低脂饮食、运动和其他降低低密度脂蛋白(LDL)的药物使用，用于降低患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的成人和 5 岁及以上儿童的LDL-C水平。应尽可能进行HoFH的基因检测以确诊。必须排除其他类型的原发性高脂蛋白血症和继发性高胆固醇血症（例如，肾病综合征、甲状腺功能减退症）。

  家族性高胆固醇血症(HoFH)纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见疾病，患者自出生起体内胆固醇水平就非常高。在HoFH患者中，动脉会发生阻塞，其血液中所谓的“坏胆固醇”（低密度脂蛋白胆固醇，LDL-C）的含量通常超过目标值（即可接受水平）的10倍以上，从而导致严重的心脏病、过早发生动脉粥样硬化和心血管事件。HoFH的早期诊断和治疗至关重要，然而，许多患者仍未被诊断或治疗不足。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/05/3307192/0/en/chiesi-global-rare-diseases-announces-european-commission-approval-of-lojuxta-lomitapide-capsules-for-paediatric-use-in-homozygous-familial-hypercholesterolaemia-hofh.html?_gl=1114fwvv_upMQ.._gaMTY1NzYzODM0Mi4xNzgwNjQzMzg5_ga_ERWPGTJ5X8czE3ODA2NDMzODkkbzEkZzAkdDE3ODA2NDMzODkkajYwJGwwJGgw_ga_B6167QB2TF*czE3ODA2NDMzODkkbzEkZzAkdDE3ODA2NDMzODkkajYwJGwwJGg4ODc0MTkzMjQ.