2025年4月23日，Akeso Biopharma Co.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准将程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体penpulimab-kcqx与顺铂或卡铂和吉西他滨联合用于复发性或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）成年人的一线治疗；或作为单一药物用于治疗在铂类化疗和至少一种其他先前治疗线上或之后疾病进展的转移性非角化性鼻咽癌成年人。
批准penpulimab-kcqx作为一线治疗是基于随机双盲AK105-304试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04974398），该试验包括291名复发性鼻咽癌患者，这些患者在治疗意图治疗完成至少6个月后发生局部区域复发和/或远处转移，或者在诊断时不适合局部治疗的原发性转移性鼻咽癌。
研究参与者被随机分配为1:1，接受含有顺铂或卡铂和吉西他滨的哌拉单抗kcqx治疗，然后接受单药哌拉单抗kcqx治疗；或安慰剂联合顺铂或卡铂和吉西他滨，然后单药安慰剂，直至疾病进展或不可接受的毒性或最长24个月。主要终点是无进展生存期（PFS），由盲法独立审查委员会根据RECIST v1.1进行评估。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用penpulimab kcqx的疾病进展或死亡风险降低了55%（风险比为0.45[95%CI，0.33-0.62]；P<0.0001）。中位PFS为9.6个月（95%CI，7.1-12.5），与安慰剂组的7.0个月（95%CI，6.9-7.3）相比。经过12个月的随访，彭普利马和安慰剂组分别有31%和11%的患者存活且无进展。在分析时，总生存期（关键次要终点）数据尚不成熟。
penpulimab kcqx作为鼻咽癌单一药物的批准是基于开放标签、单臂AK105-202研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03866967），该研究包括125名患有不可切除或转移性非角化性鼻咽癌的参与者，他们在铂类化疗和至少一种其他疗法后出现进展。
研究参与者接受单剂penpulimab kcqx治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，最长持续24个月。主要终点是客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR），由独立放射学审查委员会根据RECIST v1.1进行评估。
结果显示，ORR为28%（95%CI，20-37），27%的应答者达到部分应答。未达到DOR中位数（95%CI，9.2，不可估计）；46%的患者DOR为12个月或更长。
据报道，本普利单抗-kcqx与顺铂或卡铂和吉西他滨联合使用最常见的不良反应是恶心、呕吐、甲状腺功能减退、便秘、食欲下降、体重下降、咳嗽、新冠肺炎感染、疲劳、皮疹和发热。作为单一药物，最常见的不良反应是贫血和甲状腺功能减退。
penpulimab-kcqx以10mg/mL溶液的形式装在单剂量小瓶中供应。推荐剂量为每3周60分钟静脉注射200mg（与顺铂或卡铂和吉西他滨联合使用）或2周（作为单一药物），直至疾病进展或不可接受的毒性，最长24个月。
请参阅随附Penpulimab-kcqx的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=830004e8-31af-4cc6-ab16-e870cab1c5ca&version=1
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/china-nmpa-approved-anniko-penpulimab-for-first-line-treatment-of-locally-advanced-or-metastatic-squamous-nsclc-301722007.html |
