2025年02月18日，默克公司宣布，欧盟委员会(EC)有条件批准口服缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂WELIREG®(belzutifan)作为以下疾病的单一疗法：
治疗患有冯·希佩尔-林道综合征(VHL)的成年患者，这些患者需要接受相关局限性肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 的治疗，并且不适合进行局部手术；
用于治疗在接受2种或2种以上疗法（包括程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1) 抑制剂和至少两种血管内皮生长因子 (VEGF) 靶向疗法）后病情出现进展的晚期透明细胞 RCC 成年患者。
欧盟委员会批准这两项适应症是基于 LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果，并遵循了2024年12月人用药品委员会的积极建议。这是 WELIREG 在欧盟 (EU) 的首次获批。目前，WELIREG已在30多个国家获批用于治疗某些接受过治疗的晚期 RCC 成人患者，并在 40 多个国家获批用于治疗某些符合条件的VHL疾病相关肿瘤成人患者。
此项批准允许WELIREG在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威上市，用于治疗这些适应症。WELIREG的有条件批准有效期为一年，每年需续期，但需等待LITESPARK-004的更多临床数据以及 WELIREG 针对某些VHL疾病相关肿瘤患者进行的另一项正在进行的 2 期试验。WELIREG在各个欧盟国家的商业化上市时间将取决于多种因素，包括完成国家报销程序。
Welireg（Belzutifan）贝组替凡是目前欧盟首个也是唯一一个用于治疗 冯·希佩尔-林道综合征（VHL） 疾病相关肿瘤的全身疗法。WELIREG是欧盟批准的第1个也是唯一一个口服缺氧诱导因子-2α抑制剂.
冯·希佩尔-林道病（Von Hippel-Lindau，VHL）是一种罕见的遗传病，全球约有20万人患有此病，欧洲约有1万至1.5万人患有此病。患有冯·希佩尔-林道病的患者有罹患复发性良性血管肿瘤以及一些癌性肿瘤的风险。最常见的肿瘤之一是肾细胞癌(RCC)，约70%的冯·希佩尔-林道病患者患有此病。
肾细胞癌(Renal cell carcinoma，RCC)是迄今为止最常见的肾癌类型。透明细胞肾细胞癌被认为是最常见的肾细胞癌形式，约占所有病例的 70%。2020年，欧洲诊断出超过130,000例新发肾细胞癌病例。男性肾细胞癌的发病率约为女性的两倍。约30%的肾癌患者在晚期才被诊断出来。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250218626672/en/WELIREG%C2%AE-belzutifan-Receives-First-European-Commission-Approval-for-Two-Indications |
