2024年12月18日，Mesoblast公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ryoncil®（remestemcel-L-rknd）用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR aGvHD）。
  该批准基于多中心、前瞻性、单臂MSB-GVHD-001研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02336230）的数据，该研究评估了remestemcel-L，一种异基因骨髓间充质基质细胞疗法，在接受异基因造血母细胞移植后，根据国际血液和骨髓移植登记处严重程度指数标准评估为B级或D级SR aGvHD的儿科患者中，不包括B级皮肤。
  研究参与者（N=54）连续4周每周两次静脉注射（IV）remestemcel-L 2×106 MSCs/kg。在第28天出现部分或混合反应的患者每周接受一次remestemcel-L 2×106 MSCs/kg治疗，连续4周。在第28天完全缓解的急性移植物抗宿主病（aGvHD）复发患者每周两次接受remestemcel-L 2×106 MSCs/kg治疗，连续4周。主要终点是第28天的总体反应率（ORR）（定义为完全反应和部分反应）。
研究结果显示，ORR为70%（95%CI，56.4-82.0），其中30%的患者完全缓解（95%CI，18.0-43.6），41%的患者部分缓解（95%CI，27.6-55.0）。反应持续时间为54天（范围7159+）。
  此外，基于第28天aGvHD严重程度的ORR，B级为50%（3/6），C级为70%（16/23），D级为76%（19/25）。值得注意的是，在38名应答者中，从第28天对死亡或aGvHD全身治疗（aGvHD的非remestemcel-L全身治疗或将皮质类固醇剂量增加到甲基泼尼松龙2mg/kg或同等剂量）有反应的中位时间为111.5天（范围9182+）。
  治疗过程中报告的最常见的非实验室不良反应是病毒感染性疾病、细菌感染性疾病，感染（病原体不明），发热，出血，水肿，腹痛和高血压。
  “类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种预后极差的毁灭性疾病，”首席研究员兼移植医生Joanne Kurtzberg博士说，她是Jerome Harris儿科杰出教授和病理学教授，也是杜克大学医学中心Marcus细胞治愈中心主任。“从今天开始，我们能够提供Ryoncil，这是第一种获得美国食品药品监督管理局批准的治疗方法，将拯救许多儿童的生命，并对他们的家庭产生巨大影响。”
  Ryoncil以目标25×106 MSCs/3.8mL细胞悬浮液的形式提供，装在一次性冷冻瓶中，包装在装有1个和4个小瓶的纸箱中。推荐剂量为2×106 MSC/kg，每周静脉输注两次（至少间隔3天），连续4周；进一步的治疗建议基于第28天的反应。应在给药前服用皮质类固醇和抗组胺药，以防止输液反应。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/21/2746995/0/en/Key-Outcomes-From-FDA-Type-A-Meeting-and-Mesoblast-Next-Steps-to-Achieve-RYONCIL-Approval.html