2024年02月05日，Chiesi很高兴地宣布，加拿大卫生部批准MYALEPTA(metreleptin for injection注射用美曲普汀。作为饮食的辅助疗法，MYALEPTA被指定为一种替代疗法，用于治疗12岁及以上成人和儿童患有确诊先天性全身性脂肪营养不良[the complications of leptin deficiency in lipodystroph,LD（Berardinelli-Seip 综合征）]或获得性全身性脂肪营养不良[Acquired generalised,LD（Lawrence syndrome, 劳伦斯综合征]）的脂肪营养不良（lipodystrophy，LD）患者的瘦素缺乏并发症。
MYALEPTA还适用于已确诊患有家族性部分LD[Familial partial LD，(PL) ]或获得性PL[acquired PL（Barraquer-Simons综合征）]且患有持续性显着代谢疾病且标准治疗未能实现充分代谢控制的 12 岁及以上成人和儿童。
在美国国立卫生研究院 (NIH) 的支持下进行的一项长期、开放标签、单组研究评估了 MYALEPTA 治疗儿童和成人患者与脂肪代谢障碍综合征相关的代谢性疾病的安全性和有效性在美国。
在先天性或后天性全身性脂肪营养不良(GL)患者中观察到的主要疗效结果包括，从基线到第12个月的HbA1c变化为-2.2%，从基线到第12个月的甘油三酯变化百分比为-32.1%。
在PL亚组患者中观察到的主要疗效结果包括从基线到第12个月的HbA1c变化为-0.9%，从基线到第12个月的甘油三酯变化百分比为 -37.4%。
最常见的药物不良反应(ADR)包括体重减轻(17%)、低血糖(14%)和疲劳(7%)。
MYALEPTA(metreleptin for injection）注射用美曲普汀 是一种重组人瘦素类似物，可使用重组DNA技术在大肠杆菌细胞中生产，以产生重组人N-甲硫基肽素。适用于饮食的辅助治疗，作为替代疗法，先天性或获得性全身脂肪代谢障碍，包括治疗脂肪营养不良(LD)患者瘦素缺乏的并发症：
成人和2岁及以上儿童确诊患有先天性全身性LD（Berardinelli-Seip 综合征）或获得性全身性LD（劳伦斯综合征）
确诊为家族性部分LD(PL)或获得性PL（Barraquer-Simons 综合征）的成人和12岁及以上儿童，患有持续性显着代谢疾病，标准治疗未能实现足够的代谢控制。
MYALEPTA由Amryt Pharma开发，该公司于2023年4月被Chiesi Group 收购。
脂肪营养不良综合征（Lipodystrophy syndromes，LDS）是一组罕见的、可能危及生命的疾病，影响身体积累和储存脂肪的方式。这些综合征分为两种主要形式：全身性的特点是脂肪组织的缺失或进行性损失；部分性的则组织损失较为有限，通常会影响四肢或上半身等某些部位。脂肪营养不良也按病因学分为遗传性和后天性两种形式。
据估计，全世界脂肪营养不良综合征的患病率为每百万人1.3至4.7例。
脂肪营养不良患者会出现多种症状，这些症状根据脂肪营养不良的类型和脂肪减少的程度而有所不同。最常见的症状包括器官异常（例如肝脂肪变性、肾病和胰腺炎）和代谢异常（糖尿病、胰岛素抵抗和高甘油三酯血症）。这些严重的代谢异常可能导致器官损伤和更高的死亡率。此外，患者还会出现其他合并症，如生殖功能障碍、心理困扰和疼痛。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/02/05/2823523/0/en/Chiesi-Global-Rare-Diseases-Announces-Health-Canada-Approval-of-MYALEPTA-metreleptin-for-injection-for-the-Treatment-of-Patients-with-Lipodystrophy.html |
