2024年02月02日，Mundipharma独立联营公司国际网络成员Napp Pharmaceuticals Limited宣布，英国药品和保健品监管局(MHRA)已授权Rezafungin用于治疗侵袭性念珠菌病(GB)的英国成年人。
此次授权基于关键的ReSTORE III期临床试验的积极结果，该试验表明，与目前的护理标准卡泊芬净（每天给药一次）相比，每周给药一次的Rezafungin在统计上不劣势。这些发现得到了 STRIVE II期临床试验和广泛的非临床开发计划的支持。
ReSTORE是一项多中心、前瞻性、随机、双盲 III期试验，比较了静脉注射Rezafungin和静脉注射卡泊芬净在符合条件的侵袭性念珠菌病患者中的疗效和安全性。主要疗效结果是第14天的总体缓解（由数据审查委员会[DRC]确认）。总体缓解是根据临床缓解、真菌学缓解和放射学缓解（针对符合条件的侵袭性念珠菌病受试者）确定的。在改良意向治疗(mITT) 人群的187名患者中，Rezafungin组 59.1% 的患者 (55/93) 和卡泊芬净组60.6%的患者(57/94)具有总体第14天的治愈反应（加权治疗差异 -1.1%[95% CI-14.9, 12.7]。2,3如果差异的 95% 内部置信度 (CI)下限为非劣效性，则可得出非劣效性的结论第14天治愈率（Rezafungin – 卡泊芬净）>-20% 。
Rezafungin在临床试验中总体耐受性良好，迄今为止非常常见的不良反应包括低钾血症、发热和腹泻。常见不良反应包括贫血、低镁血症、低磷血症、低血压、喘息、呕吐、恶心、腹痛、便秘、红斑和皮疹。血液碱性磷酸酶、肝酶、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶和血胆红素升高也很常见。不常见的不良事件有高磷酸盐血症、低钠血症、光毒性、震颤和嗜酸性粒细胞计数增加。有自发性荨麻疹报告（频率未知）。Rezafungin曾发生过短暂的输注相关反应，其特征为潮红、温热感、恶心和胸闷。
Rezafungin可能会导致光毒性风险增加。应建议符合条件的患者在治疗期间和最后一次服用Rezafungin后 7 天内，在没有充分保护的情况下避免阳光照射和其他紫外线辐射源。
Rezzayo（Acetate Rezafungin）醋酸雷扎芬净 是一种新型棘白菌素，每周一次，用于治疗成人侵袭性念珠菌病。Rezafungin 已被授予英国孤儿药资格 (ODD)，用于治疗成人侵袭性念珠菌病。 MHRA 向用于治疗、诊断或预防罕见疾病或病症的药物授予 ODD，这些疾病或病症在英国影响不到万分之五，且不存在令人满意的诊断、预防或治疗相关病症的方法，或者如果存在此类病症存在一种方法，该药物必须对受该病症影响的人有显着的益处。
侵袭性念珠菌病 (Invasive candidiasis，IC) 仍然是一个严重未满足需求的领域，特别是对于医院的重症患者和免疫系统受损的患者。尽管有多种可用的治疗方法，但侵袭性念珠菌病患者的死亡率仍可达 40% 或更高。IC 的特征是严重的、危及生命的血液和/或深部/内脏组织的系统性念珠菌感染。
信息来源：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/rezzayo |
