2024年2月12日，Biogen宣布，欧盟委员会（EC）已授权SKYCLARYS®（omaveloxolone）治疗16岁及以上成人和青少年的弗里德赖希共济失调（FA）。

  SKYCLARYS是欧盟批准的第一种治疗这种罕见的遗传性进行性神经退行性疾病的药物。

  Friedreich共济失调是最常见的遗传性共济失调。早期症状通常出现在儿童时期，包括逐渐失去协调性、肌肉无力和疲劳。随着疾病的进展，患有FA的人也可能出现视力障碍、听力损失、言语和吞咽问题、糖尿病、脊柱侧凸和严重的心脏病。许多FA患者使用助行器，并在诊断后10-20年内经常需要轮椅。2不幸的是，FA的并发症导致平均预期寿命为37岁。

  欧盟委员会对SKYCLARYS的批准是基于安慰剂对照MOXIe第2部分试验的疗效和安全性数据。在为期48周的研究结束时，与安慰剂相比，接受SKYCLARYS治疗的患者明显改善了改良的Friedreich共济失调评定量表（mFARS）评分。mFARS评估的所有组成部分，包括吞咽能力（球）、上肢协调性、下肢协调性和直立稳定性，都比安慰剂更青睐  SKYCLARYS。额外的探索性数据来自一项事后倾向匹配分析，在该分析中，与匹配的自然病史组相比，在MOXIe（扩展）中接受SKYCLARYS治疗的患者在3年时的mFARS评分较低。最常见的副作用是肝酶升高、体重和食欲下降、恶心、呕吐、腹泻、头痛、疲劳、口咽和背痛、肌肉痉挛和流感。

  SKYCLARYS®（omaveloxolone）是一种口服、每日一次的药物，用于治疗美国和欧盟16岁及以上成年人和青少年的Friedreich共济失调（FA）。SKYCLARYS获得了美国食品和药物管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。

  Friedreich共济失调（FA）是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱和退行性神经肌肉疾病。这是最常见的遗传性共济失调。FA的早期症状，如逐渐丧失协调性、肌肉无力和疲劳，通常出现在儿童时期，并可能与其他疾病重叠。大多数患有FA的人在首次出现症状后的10-20年内需要使用轮椅。据报道，FA患者的平均死亡年龄仅为37岁，尽管通过适当和有针对性的护理，患者在坐轮椅后可能会活很多年。

 

  信息来源：https://www.nasdaq.com/press-release/biogen-received-european-commission-approval-for-skyclarysr-omaveloxolone-the-first-0