2024年02月12日，Biogen Inc.（百健）宣布，欧盟委员会 (EC) 已授权 SKYCLARYS(omaveloxolone) 用于治疗成人和儿童弗里德赖希共济失调(FA)16岁及以上青少年。
SKYCLARYS（omaveloxolone）是欧盟境内批准的第1种治疗这种罕见的遗传性进行性神经退行性疾病的治疗方法。
EC对SKYCLARYS的批准是基于安慰剂对照MOXIe第2部分试验的有效性和安全性数据。在为期48周的研究结束时，与安慰剂相比，接受 SKYCLARYS治疗的患者改良版弗里德赖希共济失调评定量表(mFARS)评分显着改善。mFARS评估的所有组成部分，包括吞咽能力（延髓）、上肢协调性、下肢协调性和直立稳定性，均优于安慰剂。事后倾向匹配分析提供了额外的探索性数据，其中接受MOXIe（扩展）中的SKYCLARYS治疗的患者与匹配的自然史组相比，3年时的mFARS评分较低。最常见的副作用是肝酶升高、体重和食欲下降、恶心、呕吐、腹泻、头痛、疲劳、口咽和背痛、肌肉痉挛和流感。
SKYCLARYS(Omaveloxolone)是一种口服、每日一次的药物，适用于治疗美国和欧盟成人和16岁及以上青少年的弗里德赖希共济失调(FA)。 SKYCLARYS 获得了美国食品和药物管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。欧盟委员会授予SKYCLARYS用于治疗FA的欧洲孤儿药资格。
百健（Biogen）致力于与所有利益相关者密切合作，确保符合条件的欧洲患者能够获得这种治疗。SKYCLARYS的抢先体验计划目前在德国和法国开放，并计划在可能的情况下扩展到其他国家。SKYCLARYS也获准在美国使用，百健(Biogen)正在与其他地区的监管机构合作。
弗里德赖希共济失调(Friedreich’s Ataxia，FA)是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱的退行性神经肌肉疾病。它是最常见的遗传性共济失调。FA的早期症状，例如进行性丧失协调性、肌肉无力和疲劳，通常出现在儿童期，并且可能与其他疾病重叠。大多数FA患者在首次出现症状后10-20年内需要使用轮椅。据报道，FA患者的平均死亡年龄仅为37岁，尽管通过适当和有针对性的护理，患者在坐轮椅后仍可活很多年。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/02/12/2827864/0/en/Biogen-Received-European-Commission-Approval-for-SKYCLARYS-omaveloxolone-the-First-Therapy-to-Treat-Friedreich-s-Ataxia.html |
