2023年12月20日，Calliditas Therapeutics AB宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 TARPEYO（Budesonide）布地奈德延迟释放胶囊可减少患有原发性免疫球蛋白A肾病 (IgAN) 且有疾病进展风险的成人患者的肾功能丧失。
该批准基于该公司3期 NefIgArd 临床试验的数据，该试验是一项随机、双盲、多中心研究，在成人优化 RASi 治疗的背景下，评估了每日一次16mg剂量的 TARPEYO 与安慰剂的疗效和安全性原发性 IgAN 患者。
TARPEYO在NefIgArd 3期临床试验中总体耐受性良好。本研究中最常见的不良反应（≥5%）为外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮、头痛、URT感染、面部水肿、体重增加、消化不良、皮炎、关节痛和白细胞计数增加。请参阅下面的重要安全信息。
TARPEYO（Budesonide）口服靶向布地奈德迟释胶囊于2021年12月根据蛋白尿替代标志物在加速批准下首次获得批准。TARPEYO 标志着1个重要的里程碑，它现在是第1个获得FDA完全批准的基于肾功能测量的IgAN治疗方法。
•TARPEYO（其他名称NEFECON）是FDA批准的唯一1种可显着减少肾功能丧失的 IgAN 治疗药物。
•TARPEYO现已获得批准，在两年期内的估计肾小球滤过率 (eGFR)方面，与安慰剂相比，具有经证实且具有统计显着性的益处 (p<0.0001)，其中包括9个月的 TARPEYO 治疗加上优化的肾素血管紧张素系统抑制剂 (RASi) 或安慰剂和优化的 RASi 以及15个月的研究药物随访。
•2年时，TARPEYO组eGFR下降6.11mL/min/1.73m 2，而安慰剂组下降12.0 mL/min/ 1.73m 2(p<0.0001)，表明 eGFR 恶化减少50%。 2年期间 TARPEYO 治疗患者与安慰剂治疗患者肾功能比较。
•TARPEYO 是一种B细胞免疫调节剂，旨在针对疾病来源并减少导致 IgAN 的致病性半乳糖缺陷型 IgA1 抗体的产生。
•TARPEYO 加 RASi在9个月时实现的蛋白尿显着降低是持久的，并在整个 15 个月的停药期间得以维持。
•FDA 的批准适用于患有原发性 IgAN 且有疾病进展风险的成人，无论蛋白尿水平如何。
免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA是体内产生量较多的一种免疫球蛋白，与粘膜免疫密切相关。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积。
信息来源；https://www.prnewswire.com/news-releases/calliditas-therapeutics-announces-full-fda-approval-of-tarpeyo-the-only-fda-approved-treatment-for-iga-nephropathy-to-significantly-reduce-the-loss-of-kidney-function-302020478.html |
