近日,美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DefenCath®（牛磺酸和肝素）导管锁定溶液（CLS），以降低通过中心静脉导管（CVC）接受慢性血液透析的有限成年肾衰竭患者的导管相关血流感染（CRBSI）的发生率。
DefenCath是美国第一种也是唯一一种获得美国食品药品监督管理局批准的抗菌CLS，在一项3期临床研究中被证明可以将CRBSI的风险降低71%。
CorMedix首席执行官Joseph Todisco评论道：“DefenCath的批准标志着通过中心静脉导管接受血液透析的患者在减少危及生命的感染方面取得了重大进展，也是CorMedix的一个重要里程碑。作为美国食品药品监督管理局批准的首个旨在预防CRBSI的抗微生物导管锁定解决方案，DefenCath为医疗保健提供者提供了降低患者群体感染风险的选择由于潜在的肾衰竭而变得脆弱。我们感谢所有患者、护理人员、临床研究人员和我们的员工，他们在DefenCall的开发和监管批准中发挥了不可或缺的作用。
美国食品药品监督管理局对DefenCath的批准得到了随机、双盲、主动对照、多中心关键3期LOCK-IT-100临床试验结果的支持，该试验旨在评估DefenCah在降低接受慢性血液透析的肾衰竭患者CRBSI发生率方面的有效性和安全性。在这项研究中，共有806名受试者被随机分配接受DefenCath或肝素作为CLS。与对照组患者相比，DefenCath组患者的CRBSI事件发生率较低。风险比为0.29，相当于CRBSI风险降低71%，具有统计学意义。一个独立的数据安全和监测委员会建议，在没有安全问题的情况下，根据已证明的疗效和预先规定的统计显著性水平，提前终止该研究。不良事件与对照组相当。
美国肾脏病患者协会主席、退伍军人健康倡议主席Edward V.Hickey，III表示，“患者和他们的亲人面临着许多与肾衰竭有关的负担，包括导管相关的血液感染引起的并发症以及相关的工作损失、严重残疾和死亡。到目前为止，需要通过中心静脉导管进行血液透析的患者别无选择，只能接受与现有护理标准相关的高感染风险美国食品药品监督管理局批准DefenCare对患者及其医疗保健提供者来说是一个有意义的时刻，因为他们现在有了一种新的替代方案来降低CRBSI的风险。”希基是一名肾脏病患者，曾任美国国会高级职员，曾在两届总统政府任职。
关于导管相关的血流感染
导管相关血流感染（CRBSI）在使用中心静脉导管（CVCs）的患者中很常见。大约80%的开始血液透析的患者将插入CVC用于血管通路。CRBSI可发生在多达三分之一的HD-CVC患者中，超过50%的CRBSI发生在CVC插入后的前3个月内。每年，约250000例CRBSI发生在使用血管内装置（如中心静脉导管）的患者身上，导致约四分之一的感染患者死亡。CRBSI可能导致更多的住院人数、更长的住院时间和心血管事件等长期并发症。血液透析中的CRBSI是由多种病原体引起的，其中许多具有抗生素耐药性。
关于DefenCath®（牛磺酸和肝素）导管锁定溶液
DefenCath是一种经美国食品药品监督管理局批准的抗微生物导管锁定溶液（CLS），用于降低通过中心静脉导管（CVC）接受慢性血液透析的有限成年肾衰竭患者的导管相关血流感染（CRBSI）的发生率。它由抗凝剂肝素和牛磺酸内酯组成，牛磺酸内酯是一种广谱非抗生素抗菌和抗真菌剂。DefenPath设计用于在透析期间占据导管内腔。欧洲的实验室或临床应用中尚未记录到微生物对牛磺内酯的耐药性，这可能是由于其化学作用机制。
延时通道适应症和重要安全信息
DefenCath是根据《21世纪治疗法》建立的抗菌和抗真菌药物（LPAD）途径的有限人群获得批准的，该途径旨在解决严重细菌和真菌感染患者未满足的需求。此外，美国食品药品监督管理局将DefenCath指定为《立即产生抗生素激励法案》（GAIN）制定的合格传染病产品（QIDP），该法案支持开发治疗严重或危及生命的感染的抗菌和抗真菌产品。美国食品药品监督管理局批准了DefenPath，以降低通过中心静脉导管接受慢性血液透析的成年肾衰竭患者中导管相关血流感染的发生率。适用于有限且特定的患者群体。除通过CVC接受慢性HD治疗的成年肾衰竭患者外，DefenCath的安全性和有效性尚未确定。
DefenCath含有一种噻二嗪烷类抗菌药物taurolidine和一种抗凝剂肝素，可诱导血小板减少症或HIT，是禁忌药，不应用于已知HIT或对Taurolide、肝素或柠檬酸盐过敏的患者。它不适用于系统管理。在开始下一次血液透析之前，必须从导管中吸出DefenCath并丢弃。
LOCK-IT-100患者的平均年龄为61岁，58%的患者为男性，42%为女性，63%为白人，30%为黑人或非裔美国人。基线时患有糖尿病的患者占患者的70%，平均体重指数为。大多数患者接受血液透析的时间不超过12个月。92%的患者的CVC位于颈静脉。
在LOCK-IT-100中，使用DefenCath作为导管锁定溶液的患者中，最常见的不良反应是血液透析导管故障、出血/出血、恶心、呕吐、头晕、肌肉骨骼胸痛和血小板减少。DefenCath组5%（18/398）患者和肝素组5%（21/399）患者出现了导致死亡的不良反应。导致研究药物停用的不良反应发生在DefenCath组的17%（69/398）和肝素组的18%（72/399）。
除通过CVC接受慢性血液透析的成年肾衰竭患者外，DefenCath的安全性和有效性尚未确定。DefenCath不用于全身给药，因此母体使用预计不会导致胎儿接触该药物，母乳喂养预计不会导致婴儿接触该药物。未使用DefenCath进行动物繁殖研究。DefenCath在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。在65岁的患者与年龄较大和较年轻的成年患者之间，没有观察到安全性或有效性的总体差异。
请参阅随附的DefenCath完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/214520s000lbl.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/cormedix-inc-announces-fda-approval-of-defencath-to-reduce-the-incidence-of-catheter-related-bloodstream-infections-in-adult-hemodialysis-patients/
附：部分中文DefenCath处方资料仅供参考！
DefenCath是一种经美国食品药品监督管理局批准
