2016年3月30日，Jazz Pharmaceuticals plc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Defitelio®（defibrotide sodium）上市，用于治疗成人和儿童肝VOD患者，也称为正弦阻塞综合征（SOS），伴有HSCT后的肾或肺功能障碍。
  “美国食品药品监督管理局批准了Defitelio，这突显了Defiterio对儿童和成人的重要性，它是第一种也是唯一一种被证明可以治疗这种罕见且往往致命的干细胞移植并发症的治疗方法。Defite利奥是一种具有临床意义的治疗进步，因为它对VOD患者来说是一种潜在的治疗干预措施，只需一个疗程就可以挽救生命Jazz Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示：“如今，美国的患者没有获得批准的选择。Defitelio在美国的商业可用性表明，Jazz PhaPharmacecals继续致力于为患者提供有意义的新疗法，以满足高度未满足的医疗需求。”。
  美国食品药品监督管理局对Defitelio的批准得到了来自三项临床研究的疗效数据的支持，这些研究针对HSCT后伴有肾或肺功能障碍的肝VOD患者，这些患者每6小时接受推荐的6.25mg/kg的Defiterio治疗；
  结果如下表所示。
             研究设计      患者编号  HSCT后第+100天的存活率  置信区间
  研究1  第3阶段前瞻性研究   n=102        38%                95% CI: 29%, 48%
  研究2  第2阶段前瞻性研究   n=75         44%                95% CI: 33%, 55%
  研究3    扩展访问研究      n=351        45%                95% CI: 40%, 51%
  Defitelio支持批准的安全性是基于176名接受Defiterio治疗的HSCT后VOD合并肾和/或肺功能障碍的临床开发项目患者的数据。Defitelio治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，与因果关系无关）为低血压（低血压）、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血（鼻出血）。1最常见的严重不良反应（发病率≥5%，与因果无关）为降压（11%）和肺泡出血（7%）。
 “VOD/SOS是一种毁灭性的疾病，在干细胞移植后可能毫无征兆地发展，进展迅速，导致严重的肾或肺功能障碍，并导致多器官衰竭。因此，它可能会使患者从干细胞移植的治疗意图中恢复过来，发展为VOD/SOS和多器官衰竭的患者面临超过80%的总体死亡率癌症研究所LeBow骨髓瘤治疗研究所和Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心临床研究主任、哈佛医学院RJ Corman医学教授Paul G.Richardson医学博士说。“因此，Defitelio满足了未满足的需求，在三项大型前瞻性研究中显示出持续的Day+100患者生存益处。重要的是，Defiterio为移植团队提供了第一个获批的治疗方案，可以帮助患者重返康复之路。”
  BMT InfoNet（血液与骨髓移植信息网络）执行主任Susan K.Stewart表示：“我们赞扬美国食品药品监督管理局批准了Defitelio，并感谢Jazz Pharmaceuticals致力于为少数干细胞移植后出现肾或肺功能不全的VOD患者提供这种有意义的新治疗。”。
  关于Defitelio
  Defitelio（去纤苷酸）注射液80mg/mL适用于成人和儿童肝VOD（也称为SOS）患者的治疗，这些患者在HSCT后出现肾或肺功能紊乱。美国食品药品监督管理局授予Defiterio申请优先审查状态。Defitelio还接受了孤儿药物指定，用于治疗肝脏VOD。
   重要安全信息
  下列患者不应服用Defitelio：
  目前正在服用抗凝血剂或溶纤剂
  对Defitelio或其任何成分过敏
  Defitelio可能会增加VOD患者出血的风险，不应给活动性出血的患者服用。在使用Defitelio治疗期间，应监测患者是否有出血迹象。如果在使用Defitelio治疗期间发生出血，应暂时或永久停止治疗。患者应立即告知医生任何出血迹象或症状，如异常出血、容易瘀伤、尿液或粪便中有血、头痛、意识模糊、口齿不清或视力改变。
Defitelio可能引起过敏反应，包括过敏反应。出现过敏反应体征和症状的患者，如呼吸困难、严重瘙痒、皮疹或荨麻疹，或面部、嘴唇、口腔或舌头肿胀，应立即就医。
  关于VOD
  HSCT是一种积极的、潜在的治疗方法，用于治疗恶性和非恶性血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血，以及先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。VOD是HSCT的一种罕见并发症，约有9-14%的HSCT患者发生VOD。肝脏VOD，也称为SOS，是一种影响肝脏正弦内皮细胞的早期危及生命的并发症，通常发生在HSCT后的前21天。大约30-50%的病例中，肝脏VOD会危及生命。VOD伴多器官功能障碍（MOD）的总死亡率（死亡率）为84%。MOD的特征是存在肾或肺功能障碍。VOD通常以体重突然增加、肝肿大（肝脏异常肿大）和胆红素升高为特征。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-defitelio-defibrotide-sodium-for-the-treatment-of-hepatic-veno-occlusive-di