ALTUVIIIO（Efanesoctocog Alfa[Genetical Recombination]） 是一流的高持续因子VIII替代疗法，为成人和儿童血友病a患者提供高效的出血保护！
2023年9月25日。日本厚生劳动省（MHLW）已授予ALTUVIIIO®[抗血友病因子（重组），Fc VWF XTEN融合蛋白]的上市授权，这是一种一流的高持续性因子VIII替代疗法。ALTUVIIIO适用于控制血友病A（因子VIII缺乏症）患者的出血倾向。ALTUVIIIO最近也于2023年8月31日被台湾食品药品监督管理局批准用于治疗成人和儿童血友病A。
  ALTUVIIIO也被称为依法尼司他康，是第一种也是唯一一种在成人和青少年中每周给药一次，在一周的大部分时间内提供正常至接近正常因子活性水平（超过40%）的血友病A治疗方法，与之前对患有严重血友病A的成人和青少年进行的因子VIII预防相比，它显著减少了出血。ALTUVIIIO可用于常规预防、按需治疗和控制出血发作，以及围手术期出血管理。50 IU/kg的简单推荐剂量适用于所有患者和不同的临床情况。
  血友病A是一种罕见的终身疾病，患者的血液正常凝结的能力受损，导致过度出血和自发出血进入关节，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并可能影响生活质量。血友病的严重程度取决于血液中凝血因子的活性水平，出血风险与凝血因子活性水平呈负相关。
  MHLW的批准是基于严重血友病A患者的阳性数据，包括在成人和青少年中进行的关键XTEND-1试验，以及在12岁以下儿童中进行的XTEND Kids试验的数据。在XTEND-1研究中，每周一次的ALTUVIIIO预防（50 IU/kg）达到了主要终点，为严重血友病A患者提供了显著的出血保护，平均年化出血率（ABR）为0.71（95%CI:0.52-0.97），中位ABR为0.00（Q1，Q3:0.00，1.04）。ALTUVIIIO达到了关键的次要终点，根据患者内部比较，与先前的因子VIII预防相比，ABR显著降低了77%（95%CI:58%，
  XTEND Kids的数据显示，12岁以下的儿童每周接受一次ALTUVIIIO（50 IU/kg）治疗52周（n=73），平均ABR为0.6（95%CI:0.4-0.9），中位ABR为0（Q1，Q3:0.0-1.0）。安全性结果与XTEND-1试验的数据一致。
  在这些研究中，ALTUVIIIO具有既定的安全性，并且没有关于因子VIII抑制剂发展的报告，尽管在施用ALTUVIIIO后可能形成抑制剂。ALTUVIIIO最常见的副作用（>10%）是头痛和关节痛。
  ALTUVIIIO于2023年2月首次获得美国食品药品监督管理局批准。美国食品药品监督管理局此前于2022年5月授予突破疗法称号，这是第一种获得该称号的因子VIII疗法，于2021年2月授予快速通道称号，并于2017年授予孤儿药称号。欧盟委员会于2019年6月批准了孤儿药的指定，欧洲药品管理局于2023年5月接受了依法尼司他康的上市授权申请（MAA）。
  关于ALTUVIIIO®
  ALTUVIIIO[抗血友病因子（重组），Fc VWF XTEN融合蛋白]是一流的高持续因子VIII疗法，旨在为患有血友病a的成人和儿童提供每周一次的预防性给药，以延长对出血的保护。在成人和青少年中，与标准和延长半衰期的因子VIII产品相比，ALTUVIIIO的半衰期延长了3-4倍，在一周的大部分时间里，在正常至接近正常的范围内提供高持续因子活性水平，允许每周给药一次。ALTUVIIIO是第一种已被证明突破von Willebrand因子上限的因子VIII疗法，该疗法对早期一代因子VIII疗法施加了半衰期限制。ALTUVIIIO建立在创新的Fc融合技术的基础上，通过添加von Willebrand因子和XTEN多肽的区域来延长其循环时间。
  信息来源：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-09-25-07-00-00-2748334

部份中文依法尼司他康重组处方资料（仅供参考）
商品名：Altuviiio Intravenous
英文名：Epanesectcog alfa
中文名：依法尼司他康重组粉末注射溶液
生产商：赛诺菲
药品简介
2023年09月25日，日本厚生劳动省(MHLW)已授予ALTUVIIIO[Antihemophilic Factor(Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein][抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN融合蛋白]的营销，这是一种高持续因子VIII替代疗法。ALTUVIIIO用于控制A型血友病（VIII因子缺乏）患者的出血倾向。
Altuviiio（Antihemophilic Factor[Recombinant],Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl）前称（efanesoctocog alfa）是一种一流的高持续因子VIII疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长A型血友病成人和儿童的出血保护在成人和青少年中，ALTUVIIIO的半衰期比标准和延长半衰期因子VIII产品长3至4倍，可在一周的大部分时间提供正常至接近正常范围内的高持续因子活性水平，每周一次管理。
A型血友病是一种罕见的终生疾病，患者的血液正常凝固能力受损，导致关节过度出血和自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并可能影响生活质量。血友病的严重程度取决于人血液中凝血因子的活性水平，出血风险与凝血因子活性水平之间存在负相关。
オルツビーオ静注用250／オルツビーオ静注用500／オルツビーオ静注用1000／オルツビーオ静注用2000／オルツビーオ静注用3000／オルツビーオ静注用4000
药效分类名称
von Willebrand因子非依赖型
基因重组血凝第VIII因子制剂
批准日期：2023年11月
商標名
Altuviiio Intravenous
一般的名称
エフアネソクトコグ　アルファ（遺伝子組換え）
Efanesoctocog Alfa（Genetical Recombination）
本質
Efanesoctocog Alfa是转基因Fc-人血凝第VIII因子（FVIII）-人冯维勒品牌因子（vWF）融合糖蛋白（分子量：约350000），由1946个氨基酸残基组成的A链和883个氨基酸残基组成的B链组成。A链的第1～745、746～1033、1034～1036、1037～1720、以及1721～1946分别相当于FVIII的第1～745、非结构性多肽接头、肽接头、FVIII的1649～2332、以及人IgG1的Fc结构域（除去C末端赖氨酸残基）的氨基酸残基，相当于B链的第1～477、478～625、626至657和658至883个氨基酸残基分别对应于vWF的第742至1218（C336A，C379A）、非结构性多肽接头、FVIII的第626至657和人IgG1的Fc结构域（去除C