Enjaymo（sutimlimab）是首个也是唯一一个获欧盟批准，治疗冷凝集素病成人溶血性贫血的治疗方案
2022年11月17日，欧洲委员会（EC）已批准Enjaymo（sutimlimab）用于治疗患有冷凝集素病（CAD）的成人溶血性贫血，这是一种罕见、严重和慢性自身免疫性溶血性贫血。
Dietmar Berger，医学博士，博士赛诺菲首席医疗官、全球发展总监“这一批准凸显了我们开发一流和最好的药物以改变人们生活的雄心。到目前为止，欧洲的患者不得不依靠避寒、输血和非标签治疗的组合来控制他们的疾病。欧洲委员会对恩贾伊莫的批准首次为患者提供了一种治疗与CAD患者的治疗和日常生活体验有显著差异。”
Enjaymo是目前唯一获批的CAD治疗方法，是一种一流的人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径特异性丝氨酸蛋白酶C1s。它将以50mg/mL溶液的形式用于输液。
Alexander Röth，医学博士，德国杜伊斯堡-埃森大学医院血液学和干细胞移植系“再加上可能持续数年的诊断旅程，疲劳对CAD患者生活质量的影响往往会使人衰弱，与癌症相关贫血和其他自身免疫性疾病的情况相当。现在，临床医生有了一个非常需要的治疗选择，可以为患者提供。”
关于CADENZA和CARDINAL临床试验
EC的批准是基于两项3期临床试验的数据：CADENZA，一项针对没有近期输血史（在过去6个月内）的CAD患者的双盲安慰剂对照临床试验，以及CARDINAL，一项对近期输血的CAD患者进行的为期26周的开放标签单臂关键研究。
在CADENZA A部分试验中，合格患者被1:1随机分配，在第0天、第7天通过静脉输注接受固定重量剂量（6.5g或7.5g）的恩杰莫或安慰剂，然后每隔一周输注一次，直到第26周。研究的开放标签B部分评估了CAD患者对恩贾莫的长期安全性和持久性反应。在CADENZA A部分研究中，Enjaymo达到了其主要复合终点和所有次要终点，并证明了溶血抑制、血红蛋白水平增加以及慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-疲劳评分的临床意义改善。恩杰莫表现出可接受的安全性，总体耐受性良好。Enjaymo组96%的患者和安慰剂组100%的患者经历了至少一次治疗紧急不良事件（TEAE）。与安慰剂相比，Enajymo治疗患者的头痛（22.7%vs 10.0%）、高血压（22.7%vs.0%）、鼻炎（18.2%vs 0%）、雷诺现象（18.2%vs.0%）和肢端发绀（13.6%vs 0%。
在CARDINAL A部分试验中，患者在第0天、第7天通过静脉输注接受固定重量剂量（6.5g或7.5g）的恩杰莫，然后每隔一周输注一次，直到第26周。研究的B部分在2年的随访中评估了CAD患者对恩杰莫治疗的长期安全性和持久性。在CARDINAL A部分研究中，根据主要复合终点（Hb≥12 g/dL或至少增加2 g/dL；第5至26周无输血或禁用药物）和不同的次要终点（包括血红蛋白改善、胆红素正常化和FACIT疲劳评分）评估恩杰莫的疗效。10%或以上的患者最常见的不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和周围水肿。在接受恩杰莫治疗的患者中，有13%（3/24）的患者报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应包括链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=2）和呼吸道感染（n=3）。
关于Enjaymo（sutimlimab）
Enjaymo是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1s，这是先天免疫系统的一部分。通过阻断C1s，Enjaymo抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo不抑制凝集素和其他途径。Enjaymo于2022年2月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，成为首个也是唯一一个表明因CAD成人溶血而减少红细胞输血需求的治疗方案。日本厚生劳动省于2022年6月批准了Enjaymo。欧洲药品管理局（EMA）也做出了维持孤儿身份的决定。
关于冷凝集素病
冷凝集素病（CAD）是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，人体免疫系统的一部分错误地破坏了健康的红细胞（溶血）。 CAD影响了美国、欧洲和日本约12000人的生活，并与严重疲劳、血栓栓塞事件和死亡率风险增加有关。
完整说明资料附件：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/enjaymo-epar-product-information_en.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/17/2558583/0/en/Press-Release-European-Commission-approves-Enjaymo-sutimlimab-for-treatment-of-hemolytic-anemia-in-adult-patients-with-cold-agglutinin-disease.html
