2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已批准Voxzogo（vosoritide）的补充新药申请（sNDA），以增加骨骺开放（生长板）软骨发育不全儿科患者的线性生长。该适应症是基于年化增长率的改善而在加速批准下获得批准的。此前，Voxzogo适用于5岁及以上儿童。这一扩大的适应症现在包括具有开放生长板的所有年龄段的儿童。

  BioMarin进行了一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，评估Voxzogo在5岁及以下儿童中的安全性和有效性（研究111-206）。

  根据该试验的结果，以及针对5岁及以上儿科患者进行的充分且良好对照的3期研究（研究111-301）的证据，Voxzogo在所有年龄段儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。骨骺开放的软骨发育不全儿童线性生长的改善。Voxzogo在5岁以下儿童中的总体安全性与年龄较大的儿童相似。

  最近在9月举行的2023年欧洲儿科内分泌学会会议上公布了一项开放标签长期2期扩展研究的数据。

  在四年期间，接受Voxzogo治疗的2岁及以上儿童的平均身高Z得分改善了1.1至 1.4个标准差（95% CI限值为0.46至 1.93），平均身高增加了6.3与同年龄和性别的未经治疗的软骨发育不全儿童相比，该值降低至7.8厘米(cm)（95% CI限值为 2.98 至 10.40 cm）。

  此外，接受Voxzogo治疗三年的2岁以下儿童的平均身高Z得分改善了0.8至1.0个标准差（95% CI限值为0.37至1.59），身高增加了3.5至3.9cm（95% CI 限值为1.57至6.16cm）。

  Voxzogo（Vosoritide）在患有软骨发育不全的儿童中，软骨内骨生长（骨组织形成的重要过程）由于FGFR3功能突变而受到负调节。

  Voxzogo是一种C型钠尿肽(CNP)类似物，作为 FGFR3 下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长。

  软骨发育不全症（Achondroplasia）这是一种由成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因突变引起的遗传性疾病，其特征是骨骼生长受损。虽然与软骨发育不全相似，但与软骨发育不全相比，软骨发育不全患者通常表现出更轻微的不成比例和不太严重的身材矮小。BioMarin 计划在今年晚些时候启动一项针对软骨发育不全的关键开发计划。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-biomarins-voxzogo-vosoritide-for-children-under-5-years-with-achondroplasia-301963505.html