2018年5月22日,中外制药推出抗凝血因子IXa/X人源化双特异性单克隆抗体/凝血因子VIII替代品，（商品名：HEMLIBRA® 皮下注射剂 30毫克、60毫克、90毫克、105毫克、150毫克）用于常规预防，以预防或减少使用VIII因子抑制剂的先天性 VIII 因子缺乏症（血友病 A）患者的出血发作频率。
先天性血友病A是一种由于先天性因子VIII缺失或缺陷导致血液无法正常凝结的疾病，导致反复出现严重的出血症状。在日本，据报道约有5000人患有先天性血友病A1)。目前A型血友病的标准治疗方法是VIII因子替代疗法，然而，25-30%的严重先天性A型血友病患者会产生降低治疗效果的抑制剂（中和抗体)。
“我们很高兴利用Chugai专有的双特异性抗体技术创建的HEMLIBRA现在可以作为继美国和欧洲之后在日本治疗血友病A的新方法，” Chugai总裁兼首席执行官Tatsuro Kosaka说。 “一旦A型血友病患者针对标准治疗产生抑制剂，治疗选择就会变得有限，治疗中遇到的问题之一是这可能导致疾病恶化。HEMLIBRA是一种具有新颖作用方式的药物，可通过每周一次的皮下注射来预防或减少出血发作的频率。该药物将在预防或减少出血事件以及改善他们的生活质量方面为具有抑制剂的血友病A患者做出重大贡献。”
HEMLIBRA是一种双特异性抗体，由Chugai专有的抗体工程技术创建。该药物与活化的因子IX和因子X结合，为缺乏或受损因子VIII功能的血友病A患者提供因子VIII的辅助功能。通过每周一次的皮下注射（可自行给药），HEMLIBRA有望成为一种抗体药物，可通过抑制剂预防或减少A型血友病患者的出血发作频率。该药物于2018年4月申请批准用于治疗无抑制剂的甲型血友病。
药品信息
产品名：HEMLIBRA®皮下注射
30毫克、60毫克、90毫克、105毫克、150毫克
通用名：emicizumab（基因重组）
适应症：使用凝血因子 VIII抑制剂的先天性凝血因子 VIII 缺乏症患者进行常规预防以预防或减少出血事件的频率
剂量和给药：通常的剂量是4次每周一次的皮下剂量，每次3mg/kg（体重） emicizumab（基因重组），然后是每周一次的 1.5mg/kg（体重）皮下剂量。
<与用法用量有关的注意事项>
HEMLIBRA应用于常规预防以预防或减少出血发作的频率，不应用于按需止血治疗。
信息来源：https://www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/media/conference/files/180601eHEMLIBRA.pdf
原说明书附件：https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/6343451A1025_1_06/ |
