2012年9月4日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了新的“孤儿药”伯舒替尼（bosutinib）用于治疗慢性髓性白血病（CML），后者以老年人发病居多。

伯舒替尼预期用于那些慢性期、加速期或急变期Ph染色体阳性的CML患者，这些患者对其他治疗包括伊马替尼（imatinib）治疗不耐受或有抵抗。

大多数CML患者有基因突变，可见费城（Ph）染色体，该染色体可导致骨髓产生酪氨酸激酶，后者启动大量异常粒细胞增殖。伯舒替尼通过阻断酪氨酸激酶信号而发挥作用。

一项纳入546例成人患者的临床试验证实了伯舒替尼的安全性和有效性。

接受伯舒替尼治疗的患者最常见不良反应包括腹痛、腹泻，恶心、呕吐，血小板减少，皮疹，贫血，发热和疲劳。

FDA批准的治疗CML其他药物包括伊马替尼（2001），达沙替尼（dasatinib ，2006）和尼洛替尼（nilotinib ，2007）。

英文链接：FDA approves new orphan drug for chronic myelogenous leukemia